Waylivra Pro děti, pediatrická populace

Bezpečnost a účinnost tohoto léčivého přípravku u dětí a dospívajících mladších než 18 let nebyla
dosud stanovena. Nejsou dostupné žádné údaje.

Způsob podání

Tento léčivý přípravek je určen pouze k subkutánnímu podání. Nemá být podáván intramuskulárně ani
intravenózně.

Předplněná injekční stříkačka je určena pouze k jednorázovému použití.

Přípravek Waylivra se má před podáním vizuálně zkontrolovat. Roztok má být čirý a bezbarvý až
lehce nažloutlý. Pokud je roztok zakalený nebo obsahuje viditelné částice, nesmí být obsah injekčně
aplikován a léčivý přípravek má být vrácen do lékárny.

První injekce podávaná pacientem nebo pečovatelem má být aplikována pod vedením zdravotnického
pracovníka s příslušnou kvalifikací. Pacienti a/nebo pečovatelé mají být zaškoleni v podávání tohoto
léčivého přípravku v souladu s příbalovou informací.

Předplněná injekční stříkačka se má před podáním injekce nechat ohřát na pokojovou teplotu. Má se
vyjmout z chladničky používat. Je normální, že se objeví velká vzduchová bublina. Tato vzduchová bublina se nemá
odstraňovat.

Je důležité střídat místa injekce. Místa injekce zahrnují břicho, horní část stehen nebo vnější horní část
paže. Pokud je injekce podána do paže, má ji podávat jiná osoba. Injekce se nemá podávat do oblasti
pasu a dalších míst, kde se může oblečení otírat o místo vpichu nebo kde na něj může tlačit. Tento
léčivý přípravek se nemá podávat do míst s tetováním, pigmentovými znaménky, mateřskými
znaménky, modřinami, vyrážkou ani do míst, kde je kůže bolestivá, zarudlá, zatvrdlá, pohmožděná,
poškozená, popálená nebo zanícená.

4.3 Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.

Chronická či nevysvětlitelná trombocytopenie. Léčba nemá být zahájena u pacientů s trombocytopenií

4.4 Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Trombocytopenie

S přípravkem Waylivra velmi často souvisí pokles počtu trombocytů u pacientů s FCS, což může mít
za následek trombocytopenii mohou být během léčby tímto léčivým přípravkem více náchylní k trombocytopenii. U pacientů s FCS
je během léčby tímto léčivým přípravkem důležité pečlivé sledování s ohledem na trombocytopenii
4.2
Při hladině trombocytů < 75 x 109/l se má zvážit vysazení antiagregačních léčivých přípravků,
přípravků typu NSAID a antikoagulancií. Léčba těmito léčivými přípravky musí být ukončena, pokud
je hladina trombocytů < 50 x 109/l
Pacienti mají být poučeni, že pokud u nich nastanou jakékoli známky krvácení, včetně petechií,
spontánní tvorby modřin, subkonjunktiválního krvácení nebo jiného neobvyklého krvácení krvácení z nosu, z dásní, krve ve stolici nebo neobvykle silného menstruačního krváceníkrku, atypicky silné bolesti hlavy nebo prodlouženého krvácení, mají to ihned oznámit svému lékaři.

Koncentrace LDL-C
Při léčbě přípravkem Waylivra se mohou zvýšit koncentrace LDL-C, obvykle však zůstávají v
normálním rozmezí.

Renální toxicita
Renální toxicita byla zjištěna po podání volanesorsenu a dalších subkutánně nebo intravenózně
aplikovaných antisense čtvrtletně běžným vyšetřením moči testovacím proužkem, zda se u něj nevyskytly známky
nefrotoxicity. V případě pozitivního výsledku se má vykonat podrobnější vyšetření renálních funkcí,
včetně sérového kreatininu a 24hodinového sběru moči pro kvantifikaci proteinurie, a stanovit
clearance kreatininu. Léčba má být vysazena v případě, že je zaznamenána proteinurie ≥ 500 mg/hodin, nebo zvýšený sérový kreatinin ≥ 0,3 mg/dl kreatininu odhadnutá pomocí rovnice CKD-EPI ≤ 30 ml/min/1,73 m2. Léčba má být také vysazena při
klinických příznacích nebo známkách zhoršení renálních funkcí po předchozím potvrzení na základě
vyšetření.

Hepatotoxicita
Po podání dalších subkutánně nebo intravenózně aplikovaných antisense oligonukleotidů bylo zjištěno
zvýšení jaterních enzymů. Každého čtvrt roku má být vykonáno vyšetření jaterních enzymů a
sérového bilirubinu ke sledování hepatotoxicity. Léčba má být vysazena při jednom zvýšení ALT nebo
AST > 8 x ULN, nebo při > 5 x ULN, které přetrvává déle než ≥ 2 týdny, nebo menší zvýšení ALT
nebo AST, které je spojeno s celkovým bilirubinem > 2 x ULN nebo INR > 1,5. Léčba se má také
přerušit i v případě jakýchkoliv klinických příznaků zhoršení funkce jater nebo hepatitidy.

Imunogenicita a zánět
V souvislosti s přítomností protilátek proti léčivu nebyla zjištěna žádná změna bezpečnostního profilu
ani klinické odpovědi. V případě podezření na tvorbu protilátek proti léčivu s klinicky významným
účinkem se obraťte na držitele rozhodnutí o registraci a prodiskutujte s ním vyšetření protilátek.

Sledování zánětu se má vykonávat čtvrtletně vyšetřením rychlosti sedimentace erytrocytů
Obsah sodíku
Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol znamená, že je v podstatě „bez sodíku“.