Zolgensma Bezpečnost (v těhotenství)

Požadavky pro předkládání PSUR pro tento léčivý přípravek jsou uvedeny v seznamu referenčních dat
Unie jsou zveřejněny na evropském webovém portálu pro léčivé přípravky.


D. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ S OHLEDEM NA BEZPEČNÉ A ÚČINNÉ POUŽÍVÁNÍ
LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU

• Plán řízení rizik
Držitel rozhodnutí o registraci farmakovigilance podrobně popsané ve schváleném RMP uvedeném v modulu 1.8.2 registrace a
ve veškerých schválených následných aktualizacích RMP.

Aktualizovaný RMP je třeba předložit:
• na žádost Evropské agentury pro léčivé přípravky,
• při každé změně systému řízení rizik, zejména v důsledku obdržení nových informací, které
mohou vést k významným změnám poměru přínosů a rizik, nebo z důvodu dosažení
význačného milníku
• Další opatření k minimalizaci rizik

Před použitím přípravku Zolgensma v každém členském státě se držitel rozhodnutí o registraci musí dohodnout na obsahu a formátu edukačního programu, včetně komunikačních médií, způsobů
distribuce a jakýchkoli dalších aspektů programu, s příslušnou národním regulační autoritou
MAH zajistí, aby v každém členském státě zdravotnickým pracovníkům přípravek Zolgensma, poskytnut následující Informační balíček pro zdravotnické pracovníky:
- SmPC
- Průvodce pro zdravotnické pracovníky

Průvodce pro zdravotnické pracovníky musí obsahovat následující klíčové informace:
• Před zahájením léčby:
o HCP má zhodnotit očkovací schéma pacienta;
o Informujte pečovatele o hlavních rizicích spojených s přípravkem Zolgensma a jejich
známkách a příznacích, včetně TMA, selhání jater a trombocytopenie; o nutnosti
pravidelného odběru krve; důležitosti medikace kortikosteroidy; o praktických radách,
které se týkají likvidace tělesných výměšků;
o Informujte pečovatele o nutnosti zvýšené ostražitosti při prevenci, monitorování a léčbě
infekce před a po infuzi přípravku Zolgensma;
o Pacienti mají být testováni na přítomnost protilátek AAV9.
• V době infuze:
o Zkontrolujte, zda je celkový zdravotní stav pacienta vhodný pro infuzi infekcío Zkontrolujte, zda byla léčba kortikosteroidy zahájena před infuzí přípravku Zolgensma.
• Po infuzi:
o Léčba kortikosteroidy má pokračovat alespoň 2 měsíce; a dávka kortikosteroidů nemá být
snižována, dokud není hladina AST/ALT nižší než 2 × ULN a všechny ostatní hodnoty,
např. celkový bilirubin, se nevrátí do normálního rozmezí;
o Je třeba provádět pečlivé a pravidelné sledování zdravotního stavu pacienta po dobu nejméně 3 měsíců;
o Okamžité posouzení pacientů se zhoršenými jaterními testy a/nebo se známkami či
příznaky akutního onemocnění;
o Pokud pacienti adekvátně nereagují na léčbu kortikosteroidy nebo je-li podezření na
poškození jater, HCP se má poradit s dětským gastroenterologem nebo hepatologem;
o Pokud je podezření na TMA, je třeba se poradit s odborníkem.

MAH zajistí, aby byl v každém členském státě všem pečovatelům o pacienty, u kterých je plánována léčba přípravkem Zolgensma nebo kterým byl
podán přípravek Zolgensma, následující informační balíček pro pacienta:
- Příbalová informace
- Průvodce pro pečovatele


Informační balíček pro pacienta musí obsahovat následující klíčové zprávy:
• Co je SMA.
• Co je přípravek Zolgensma a jak funguje.
• Pochopení rizik spojených s přípravkem Zolgensma.
• Léčba přípravkem Zolgensma: důležité informace před léčbou, v den infuze a po léčbě, včetně
toho, kdy vyhledat lékařskou pomoc.
• Doporučuje se, aby pacienti před léčbou přípravkem Zolgensma měli odpovídající celkový
zdravotní stav odložit.
• Zolgensma může zvýšit riziko abnormálního srážení krve v malých krevních cévách
onasemnogenu abeparvoveku. Trombotická mikroangiopatie je závažná a může vést k úmrtí.
Okamžitě informujte svého lékaře, pokud si všimnete známek a příznaků, jako jsou modřiny,
epileptické záchvaty Vaše dítě podstupovat pravidelné krevní testy, aby se zjistilo jakékoli snížení počtu krevních
destiček, buněk odpovědných za srážení krve. V závislosti na hodnotách a dalších známkách a
příznacích mohou být vyžadována další vyšetření.
• Zolgensma může snížit počet krevních destiček během prvních dvou týdnů po infuzi onasemnogenu abeparvoveku. Mezi možné známky
nízkého počtu krevních destiček, na které si musíte dávat pozor po podání přípravku Zolgensma
Vašemu dítěti, patří abnormální tvorba modřin nebo krvácení. Promluvte si s lékařem, pokud v
případě zranění Vašeho dítěte pozorujete známky jako jsou modřiny nebo krvácení trvající déle
než obvykle.
• Zolgensma může vést ke zvýšení enzymů játry. V některých případech může Zolgensma ovlivnit funkci jater a vést k poškození jater.
Poškození jater může vést k závažným následkům, včetně selhání jater a úmrtí. Mezi možné
známky, na které si musíte dávat pozor po podání tohoto léku Vašemu dítěti, patří zvracení,
žloutenka lékaře Vašeho dítěte, pokud si všimnete, že se u Vašeho dítěte objeví jakékoli příznaky
naznačující poškození jater. Před zahájením léčby přípravkem Zolgensma bude Vašemu dítěti
proveden krevní test, aby se zjistilo, jak dobře fungují játra. Vaše dítě bude také pravidelně
podstupovat krevní testy po dobu nejméně 3 měsíců po léčbě, aby bylo možné sledovat zvýšení
jaterních enzymů. V závislosti na hodnotách a známkách a příznacích mohou být vyžadována
další vyšetření.
• Vaše dítě bude dostávat kortikosteroidy, jako je prednisolon, před léčbou přípravkem
Zolgensma a přibližně 2 měsíce, nebo déle po léčbě přípravkem Zolgensma. Léčba
kortikosteroidy pomůže zvládnout účinky přípravku Zolgensma, jako je zvýšení jaterních
enzymů, které by se u Vašeho dítěte mohlo rozvinout po léčbě přípravkem Zolgensma.
• Informujte svého lékaře v případě zvracení před nebo po léčbě přípravkem Zolgensma, abyste
se ujistili, že Vaše dítě nevynechá dávku kortikosteroidů.
• Před a po léčbě přípravkem Zolgensma je důležité předcházet infekcím tím, že se vyhnete
situacím, které mohou zvýšit riziko rozvoje infekce u Vašeho dítěte. Pečovatelé a osoby v
úzkém kontaktu s pacientem mají dodržovat postupy prevence infekcí etiketa kašlání/kýchání, omezení potenciálních kontaktůznámek a příznaků naznačujících infekci před infuzí, jako je infekce dýchacích cest sípání, kýchání, rýma, bolest v krku nebo horečkavyléčení infekce, nebo i po objevení příznaků infekce až po léčbě přípravkem Zolgensma,
jelikož to může vést ke zdravotním komplikacím, které mohou vyžadovat naléhavou lékařskou
péči.
• Další užitečné informace • Kontakty na lékaře/předepisujícího lékaře

• Povinnost uskutečnit poregistrační opatření

Držitel rozhodnutí o registraci uskuteční v daném termínu níže uvedená opatření:

Popis Termín
splnění:
Neintervenční poregistrační studie účinnosti K další charakterizaci a zajištění kontextu k výsledkům u pacientů s diagnózou
SMA, včetně údajů o dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti přípravku Zolgensma, by
měl MAH – v souladu s rozhodnutím protokolem – realizovat prospektivní
observační registr AVXS-101-RG-001 a předložit jeho výsledky.
Závěrečná
zpráva ze
studie 2038.
























PŘÍLOHA III

OZNAČENÍ NA OBALU A PŘÍBALOVÁ INFORMACE
























A. OZNAČENÍ NA OBALU


ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNĚJŠÍM OBALU

ZEVNÍ KRABIČKA – GENERICKÉ OZNAČENÍ


1. NÁZEV LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU

Zolgensma 2 × 1013 genomů vektoru/ml infuzní roztok
onasemnogen abeparvovek


2. OBSAH LÉČIVÉ LÁTKY/LÉČIVÝCH LÁTEK

Jedna injekční lahvička obsahuje onasemnogen abeparvovek odpovídající 2 x 1013 genomů
vektoru/ml.


3. SEZNAM POMOCNÝCH LÁTEK

Obsahuje také trometamol, chlorid hořečnatý, chlorid sodný, poloxamer 188, kyselinu
chlorovodíkovou a vodu pro injekci.


4. LÉKOVÁ FORMA A OBSAH BALENÍ

Infuzní roztok
8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 2; 8,3ml lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 1; 8,3ml lahvička x 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 2; 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 1; 8,3ml injekční lahvička x 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 2, 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 1; 8,3ml injekční lahvička x 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 2; 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 1; 8,3ml injekční lahvička x 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 2; 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 1; 8,3ml injekční lahvička x 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 2; 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 1; 8,3ml injekční lahvička x 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 2; 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 1; 8,3ml injekční lahvička x 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 2; 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 1; 8,3ml injekční lahvička x 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 2; 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 1; 8,3ml injekční lahvička x 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 2; 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 1; 8,3ml injekční lahvička x 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 2; 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 1; 8,3ml injekční lahvička x 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 2; 8,3ml injekční lahvička x 5,5ml injekční lahvička x 1; 8,3ml injekční lahvička x 8,3ml injekční lahvička x

5. ZPŮSOB A CESTA/CESTY PODÁNÍ

Před použitím si přečtěte příbalovou informaci
Intravenózní podání
Jednorázové použití