Holoclar Farmakodynamické vlastnosti

Farmakoterapeutická skupina: Oftalmologika, jiná oftalmologika, ATC kód: S01XA
Mechanismus účinku a farmakodynamické účinky
Mechanismus účinku přípravku Holoclar je náhrada rohovkového epitelu a ztracených limbálních
kmenových buněk u pacientů, u kterých byl limbus zničen v důsledku popálení oka. Během procesu
reparace rohovky mají implantované buňky cestou částečného pomnožení, diferenciace a migrace
regenerovat rohovkový epitel a také zachovat rezervoár kmenových buněk, který může kontinuálně
regenerovat rohovkový epitel.

Konvenční farmakodynamické studie přípravku Holoclar nebyly provedeny.

Klinická účinnost a bezpečnost
Účinnost léčivého přípravku byla vyhodnocena v multicentrické, nekontrolované, retrospektivní
kohortové studii se sériemi případů u 106 pacientů přítomnost středně závažného nebo závažného deficitu limbálních kmenových buněk závažný až závažný LSCD byl definován podle zasažení nejméně dvou kvadrantů povrchu rohovky
superficiální novotvorbou cév. Do primární analýzy účinnosti byli zahrnuti 104 pacienti ve věku od do 79 let stabilního rohovkového epitelu neovaskularizace intervenci. Bylo hlášeno celkem 75 byly potvrzeny analýzou senzitivity, v níž povrchová neovaskularizace byla také vyhodnocena
nezávislým hodnotitelem ze zaslepených fotografií očí pacientů, pořízených před a po implantaci
přípravku Holoclar.

Byly vyhodnoceny další klinicky relevantní parametry jako sekundární hodnocení účinnosti.

Podíl pacientů se symptomy operací 11,5 %
U padesáti jednoho pacienta řádek na Snellenově tabuli se zlepšenou zrakovou ostrostí byl vyšší u případů bez zjizvení stromatu rohovky 83,3 %zrakové ostrosti do logaritmu minimálního úhlu rozlišení Snellenovy tabule.

Padesát sedm pacientů podstoupilo po použití přípravku keratoplastiku s úspěšností 42,1 % jeden rok po transplantaci rohovky neovaskularizace
Starší pacienti
Do studie HLSTM01 bylo zařazeno celkem sedm pacientů 65 let nebo více; sedm studie omezené co do počtu subjektů, data z obou ukázala úspěšnost kolem 70 % léčených případů u
starší populace. Tato úroveň účinnosti je podobná úrovni pozorované u celkové populace léčených
pacientů.

Pediatrická populace
Evropská agentura pro léčivé přípravky udělila odklad povinnosti předložit výsledky studií s přípravkem
Holoclar u jedné nebo více podskupin pediatrické populace ohledně léčby deficitu limbálních
kmenových buněk způsobených popálením očí
Tento léčivý přípravek byl registrován postupem tzv. podmíněného schválení. Znamená to, že jsou
očekávány další důkazy o jeho přínosech.
Evropská agentura pro léčivé přípravky nejméně jednou za rok vyhodnotí nové informace o tomto
léčivém přípravku a tento souhrn údajů o přípravku bude podle potřeby aktualizován.