Pombiliti

Léčba má být prováděna lékařem se zkušenostmi s léčbou pacientů s Pompeho nemocí nebo jinými
dědičnými metabolickými nebo nervosvalovými onemocněními.

Cipaglukosidasa alfa se musí používat v kombinaci s miglustatem 65 mg ve formě tvrdých tobolek. Z
tohoto důvodu je třeba si před použitím cipaglukosidasy alfa přečíst souhrn údajů o přípravku pro
miglustat 65 mg tvrdé tobolky ohledně počtu tobolek a doby, po kterou má být pacient nalačno.

Dávkování

Doporučená dávka cipaglukosidasy alfa je 20 mg/kg tělesné hmotnosti jednou za dva týdny. Infuze
přípravku Pombiliti má být zahájena za 1 hodinu po užití tobolek miglustatu. V případě zpoždění
infuze nesmí být infuze zahájena později než za 3 hodiny po užití miglustatu.

Obrázek 1. Časová osa dávky


* Infuzi cipaglukosidasy alfa je třeba zahájit za 1 hodinu po užití tobolek miglustatu. V případě zpoždění infuze nesmí být
infuze zahájena později než za 3 hodiny po užití miglustatu.

Odpověď pacienta na léčbu musí být rutinně posuzována na základě komplexního hodnocení všech
klinických projevů onemocnění. V případě nedostatečné odpovědi nebo netolerovatelných
bezpečnostních rizik je třeba zvážit vysazení cipaglukosidasy alfa v kombinaci s miglustatem, viz
bod 4.4. Oba léčivé přípravky se buď musí podávat dále, nebo musí být oba vysazeny.

Převedení pacientů z jiné enzymové substituční terapie Pokud pacient přechází z jiné ERT na cipaglukosidasu alfa v kombinaci s miglustatem, léčba
cipaglukosidasou alfa s miglustatem může být zahájena v době následující naplánované dávky

Pacientům, kteří přešli z jiné ERT na léčbu cipaglukosidasou alfa v kombinaci s miglustatem, je třeba
doporučit, aby pokračovali v premedikaci používané při předchozí léčbě ERT, aby se minimalizovaly
reakce související s infuzí být premedikace upravena, viz bod 4.4.

Vynechaná dávka
Pokud infuze cipaglukosidasy alfa nemůže být zahájena do 3 hodin po perorálním podání miglustatu,
léčbu cipaglukosidasou alfa a miglustatem je třeba přeplánovat na dobu nejdříve za 24 hodin po užití
miglustatu. Pokud dojde k vynechání cipaglukosidasy alfa i miglustatu, léčba má proběhnout co
nejdříve.

Zvláštní populace

Starší pacienti
Zkušenosti s podáváním cipaglukosidasy alfa v kombinaci s miglustatem u pacientů starších 65 let
jsou omezené. U starších pacientů není nutná úprava dávkování, viz bod 5.2.

Porucha funkce ledvin a jater
Bezpečnost a účinnost léčby cipaglukosidasou alfa v kombinaci s miglustatem nebyla hodnocena
u pacientů s poruchou funkce ledvin a/nebo jater. Při podávání jednou za dva týdny se neočekává, že
zvýšená plazmatická expozice miglustatu v důsledku středně těžké nebo těžké poruchy funkce ledvin
nebo jater významně ovlivní expozici cipaglukosidasy alfa, a nepředpokládá se, že by klinicky
významným způsobem ovlivnila účinnost a bezpečnost cipaglukosidasy alfa. U pacientů s poruchou
funkce ledvin není nutná úprava dávky. Bezpečnost a účinnost cipaglukosidasy alfa u pacientů
s poruchou funkce jater nebyla hodnocena a u těchto pacientů nelze doporučit žádný specifický
dávkovací režim.

Pediatrická populace
Bezpečnost a účinnost léčby cipaglukosidasou alfa v kombinaci s miglustatem u pediatrických
pacientů mladších 18 let nebyla dosud stanovena. Nejsou dostupné žádné údaje.

Způsob podání

Cipaglukosidasy alfa se podává intravenózní infuzí.

Infuze dávky 20 mg/kg se obvykle podává v průběhu 4 hodin, pokud je tolerována. Infuze má být
podávána s postupným zvyšováním rychlosti. Doporučuje se zahájit infuzi cipaglukosidasy alfa při
počáteční rychlosti 1 mg/kg/h. Rychlost infuze lze postupně zvyšovat přibližně každých 30 minut o
mg/kg/h, pokud se neprojeví žádné známky IAR, až do dosažení maximální rychlosti infuze
mg/kg/h. Rychlost infuze se musí řídit zkušenostmi u pacienta během předchozí infuze. Rychlost
infuze může být snížena nebo dočasně zastavena v případě mírných až středně závažných IAR. V
případě těžkých alergických a anafylaktických reakcí a závažných nebo těžkých IAR je nutné
podávání okamžitě ukončit a zahájit vhodnou léčbu, viz body