Miglustat gen.orph

Shrnutí bezpečnostního profilu

Nejčastějšími nežádoucími účinky, které byly hlášeny v klinických studiích s miglustatem, byly
průjem, flatulence, bolest břicha, váhový úbytek a třes nežádoucím účinkem hlášeným při léčbě miglustatem v klinických studiích byla periferní neuropatie

V 11 klinických studiích bylo miglustatem léčeno 247 pacientů pro různé indikace dávkami 200 mg třikrát denně, v průměru po dobu 2,1 roku. Z těchto pacientů mělo 132 Gaucherovu chorobu
typu 1 a 40 pacientů mělo Niemannovu-Pickovu chorobu typu C. Nežádoucí účinky byly obecně
mírné až středně závažné a vyskytovaly se s podobnou frekvencí u všech indikací a testovaných
dávek.

Tabulkový seznam nežádoucích účinků

Nežádoucí účinky z klinických studií a ze spontánních hlášení vyskytující se u > 1 % pacientů jsou
uvedeny v tabulce podle třídy orgánových systémů a četnosti < 1/10, méně časté: ≥ 1/1 000 až < 1/100, vzácné: ≥ 1/10 000 až < 1/1 000, velmi vzácné: < 1/10 000V každé skupině četnosti se nežádoucí účinky uvádějí v pořadí klesající závažnosti.

Tabulka 2 - Tabulkový seznam nežádoucích účinků

Třídy orgánových systémů Četnosti Nežádoucí účinky
Poruchy krve a lymfatického
systému
Časté trombocytopenie
Poruchy metabolismu a výživy Velmi časté váhový úbytek, snížená chuť k jídlu
Psychiatrické poruchy Časté deprese, insomnie, pokles libida
Poruchy nervového systému Velmi časté třes
Časté periferní neuropatie, ataxie, amnézie,
parestezie, hypestezie, bolest hlavy,
závrať 
䜀摩Časté䌀敬místě aplikac 
ČastéVyšetření 
Popis vybraných nežádoucích účinků

Váhový úbytek byl hlášen u 55 % pacientů. Nejvyšší prevalence byla pozorována mezi
6. a 12. měsícem.
Miglustat byl hodnocen v indikacích, u kterých některé příhody hlášené jako nežádoucí účinky, jako
jsou neurologické a neuropsychologické příznaky/známky, kognitivní dysfunkce a trombocytopenie,
mohly být též následkem základních onemocnění.

Hlášení podezření na nežádoucí účinky

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to
pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,
aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích
účinků uvedeného v Dodatku V.