Miglustat gen.orph

Léčba musí být vedena lékařem, který má zkušenosti s léčbou Gaucherovy choroby, resp.
Niemannovy-Pickovy choroby typu C.

Dávkování

Dávkování u Gaucherovy choroby typu
Dospělí
Doporučená úvodní dávka k léčbě dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 je 100 mg
třikrát denně.

Kvůli průjmům může být u některých pacientů nutné dočasné snížení dávky na 100 mg jednou nebo
dvakrát denně.

Pediatrická populace
Účinnost miglustatu u dětí a dospívajících ve věku 0-17 let s Gaucherovou chorobou typu 1 nebyla
stanovena. Nejsou dostupné žádné údaje.

Dávkování u Niemannovy-Pickovy choroby typu C

Dospělí
Doporučená dávka k léčbě dospělých pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C je 200 mg
třikrát denně.

Pediatrická populace
Doporučená dávka k léčbě dospívajících 200 mg třikrát denně.

Dávkování u pacientů mladších 12 let je třeba upravit na základě plochy povrchu těla následujícím
způsobem:

Tabulka 1 - Pediatrická populace

Plocha povrchu těla 
⡭Doporučená dávka 
㸀㸀㸀㸀≤ 
U některých pacientů je nutné dočasné snížení dávky vzhledem k průjmu.

Prospěch léčby miglustatem pro pacienta je třeba pravidelně vyhodnocovat
S použitím miglustatu u pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C mladších 4 let jsou
pouze omezené zkušenosti.

Zvláštní populace

Starší pacienti
K dispozici nejsou žádné zkušenosti s použitím miglustatu pacientů starších 70 let.

Porucha funkce ledvin
Farmakokinetické údaje naznačují zvýšenou systémovou expozici miglustatu u pacientů s poruchou
funkce ledvin. U pacientů s upravenou clearance kreatininu 50–70 ml/min/1,73 m2 musí být podávání
zahájeno dávkou 100 mg dvakrát denně u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 a dávkou 200 mg
dvakrát denně pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C.

U pacientů s upravenou clearance kreatininu 30–50 ml/min/1,73 m2 musí být podávání zahájeno
dávkou jednou 100 mg jednou denně u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 a dávkou 100 mg
dvakrát denně pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C. Použití u pacientů s těžkou poruchou funkce
ledvin
Porucha funkce jater
U pacientů s poruchou funkce jater nebyl miglustat hodnocen.

Způsob podání

Perorální podání
Miglustat se může užívat s jídlem i bez jídla.