Miglustat gen.orph

Účinnost miglustatu u dětí a dospívajících ve věku 0-17 let s Gaucherovou chorobou typu 1 nebyla
stanovena. Nejsou dostupné žádné údaje.

Dávkování u Niemannovy-Pickovy choroby typu C

Dospělí
Doporučená dávka k léčbě dospělých pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C je 200 mg
třikrát denně.

Pediatrická populace
Doporučená dávka k léčbě dospívajících 200 mg třikrát denně.

Dávkování u pacientů mladších 12 let je třeba upravit na základě plochy povrchu těla následujícím
způsobem:

Tabulka 1 - Pediatrická populace

Plocha povrchu těla 
⡭Doporučená dávka 
㸀㸀㸀㸀≤ 
U některých pacientů je nutné dočasné snížení dávky vzhledem k průjmu.

Prospěch léčby miglustatem pro pacienta je třeba pravidelně vyhodnocovat
S použitím miglustatu u pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C mladších 4 let jsou
pouze omezené zkušenosti.

Zvláštní populace

Starší pacienti
K dispozici nejsou žádné zkušenosti s použitím miglustatu pacientů starších 70 let.

Porucha funkce ledvin
Farmakokinetické údaje naznačují zvýšenou systémovou expozici miglustatu u pacientů s poruchou
funkce ledvin. U pacientů s upravenou clearance kreatininu 50–70 ml/min/1,73 m2 musí být podávání
zahájeno dávkou 100 mg dvakrát denně u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 a dávkou 200 mg
dvakrát denně pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C.

U pacientů s upravenou clearance kreatininu 30–50 ml/min/1,73 m2 musí být podávání zahájeno
dávkou jednou 100 mg jednou denně u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 a dávkou 100 mg
dvakrát denně pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C. Použití u pacientů s těžkou poruchou funkce
ledvin
Porucha funkce jater
U pacientů s poruchou funkce jater nebyl miglustat hodnocen.

Způsob podání

Perorální podání
Miglustat se může užívat s jídlem i bez jídla.

4.3 Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.

4.4 Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Třes

Přibližně 37 % pacientů v klinických studiích s Gaucherovou chorobou typu 1 a 58 % pacientů v
klinické studii s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C udávalo třes během léčby. Tento třes byly u
typu 1 Gaucherovy choroby popsán jako zvýrazněný fyziologický třes rukou. Třes obvykle začal
během prvního měsíce léčby a v mnoha případech odezněl po 1 až 3 měsících pokračování léčby.
Snížení dávky může třes zlepšit obvykle během několika dní, ale někdy může být nezbytné přerušení
léčby.

Poruchy gastrointestinálního traktu

Gastrointestinální příhody, zejména průjem, byly pozorovány u více než 80 % pacientů, ať už na
začátku léčby nebo intermitentně v průběhu léčby inhibice střevních disacharidáz, jako je sacharáza-isomaltáza v gastrointestinálním traktu, což vede ke
snížené absorpci disacharidů z potravy. V klinické praxi bylo pozorováno, že miglustatem navozené
gastrointestinální příhody reagují na individualizovanou úpravu diety sacharózy, laktózy a jiných sacharidůprůjmu, jako loperamid. U některých pacientů může být nutné dočasné snížení dávky. Pacienti
s chronickým průjmem nebo jinými přetrvávajícími gastrointestinálními příhodami, které nereagují na
tyto zásahy, mají být vyšetřeni podle klinické praxe. Miglustat nebyl hodnocen u pacientů
s anamnézou významného gastrointestinálního onemocnění, včetně zánětlivého onemocnění střev.

Vliv na spermatogenezi

. Pacienti mužského pohlaví mají během léčby přípravkem miglustat a po dobu 3 měsíců po jejím
ukončení používat spolehlivé metody antikoncepce. Před pokusem o početí se má léčba přípravkem
miglustat ukončit a po dobu dalších 3 měsíců se má používat spolehlivá metoda antikoncepce body 4.6 a 5.3parametry spermatu a snižuje fertilitu
Zvláštní populace

Kvůli omezeným zkušenostem musí být miglustat opatrně používán u pacientů s poruchou funkce
ledvin nebo jater. Je úzký vztah mezi renální funkcí a clearance miglustatu, přičemž expozice
miglustatu je nápadně zvýšena u pacientů s těžkou poruchou funkce ledvin neexistují u těchto pacientů dostatečné klinické zkušenosti, aby mohlo být stanoveno doporučení
týkající se dávkování. Použití miglustatu u pacientů s těžkou poruchou funkce ledvin kreatininu < 30 ml/min/1,73 m2
Gaucherova choroba typu
Ačkoliv u dosud neléčených pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 nebylo provedeno žádné přímé
srovnání s enzymatickou substituční terapií tom, že by miglustat byl prospěšnější v účinnosti a bezpečnosti než ERT. ERT je standardem péče pro
pacienty, kteří vyžadují léčbu Gaucherovy choroby typu 1 miglustatu nebyla specificky hodnocena u pacientů s těžkou formou Gaucherovy choroby.

Vzhledem k vysoké prevalenci nedostatku vitaminu B12 u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 se
doporučují pravidelné kontroly hladiny vitamínu B12.

U pacientů léčených miglustatem byly hlášeny případy periferní neuropatie s nebo bez souběžných
stavů, jako jsou nedostatek vitaminu B12 a monoklonální gamapatie. Periferní neuropatie se zdá být
častější u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 ve srovnání s celkovou populací. Všichni pacienti
musí podstoupit před zahájením léčby a dále opakovaně v průběhu léčby neurologické vyšetření.

U pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 se doporučuje sledování počtu krevních destiček.
U pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří přešli z ERT na miglustat, bylo pozorováno mírné
snížení počtu krevních destiček bez spojitosti s krvácením.

Niemannova-Pickova choroba typu C

Přínos léčby neurologických projevů pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C miglustatem
se má pravidelně vyhodnocovat, například každých 6 měsíců: pokračování léčby se má přehodnotit po
uplynutí alespoň jednoho roku léčby miglustatem.

U některých pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C léčených miglustatem byla
pozorována mírná snížení počtu krevních destiček bez souvislosti s krvácením. Z pacientů zahrnutých
do klinické studie mělo 40 až 50 % počty krevních destiček pod spodní mezí normálních hodnot na
začátku léčby. U těchto pacientů se doporučuje sledování počtu krevních destiček.

Pediatrická populace

U některých pediatrických pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C byl v časné fázi léčby
miglustatem hlášen zpomalený růst, kde počáteční snížený přírůstek tělesné hmotnosti může být
doprovázen nebo následován sníženým přírůstkem tělesné výšky. V průběhu léčby miglustatem se má
u pediatrických pacientů a dospívajících monitorovat růst; rovnováha mezi prospěchem a rizikem
léčby se má u jednotlivých pacientů opakovaně hodnotit a na jejím základě zvážit další pokračování
léčby.

Sodík

Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol že je v podstatě „bez sodíku“.