Miglustat accord

Shrnutí bezpečnostního profilu
Nejčastějšími nežádoucími účinky, které byly hlášeny v klinických studiích s miglustatem, byly
průjem, flatulence, bolest břicha, úbytek tělesné hmotnosti a tremor (viz bod 4.4). Nejčastějším
závažným nežádoucím účinkem hlášeným při léčbě miglustatem v klinických studiích byla periferní
neuropatie (viz bod 4.4).
V 11 klinických studiích bylo miglustatem léčeno 247 pacientů pro různé indikace při dávkách 50 až
200 mg třikrát denně, v průměru po dobu 2,1 roku. Z těchto pacientů mělo 132 Gaucherovu chorobu
typu 1 a 40 pacientů mělo Niemannovu-Pickovu chorobu typu C. Nežádoucí účinky byly obecně
mírné až středně závažné a vyskytovaly se s podobnou frekvencí u všech indikací a testovaných
dávek.
Tabulkový seznam nežádoucích účinků
Nežádoucí účinky z klinických studií a ze spontánních hlášení vyskytující se u >1 % pacientů jsou
uvedeny v tabulce podle třídy orgánového systému a četnosti: (velmi časté (1/10); časté (1/100 až
<1/10); méně časté (1/1000 až <1/100); vzácné (1/10 000 až <1/1 000); velmi vzácné (<000).

V každé skupině četnosti jsou nežádoucí účinky uvedeny podle snižující se závažnosti.
Poruchy krve a lymfatického systému
Časté trombocytopenie
Poruchy metabolismu a výživy
Velmi časté úbytek tělesné hmotnosti, snížená chuť k jídlu
Psychiatrické poruchy
Časté deprese, insomnie, pokles libida
Poruchy nervového systému
Velmi časté třes
Časté periferní neuropatie, ataxie, amnézie, parestezie,
hypestezie, bolest hlavy, závrať
Gastrointestinální poruchy
Velmi časté průjem, flatulence, bolest břicha
Časté nauzea, zvracení, břišní distenze/diskomfort,
zácpa, dyspepsie
Poruchy svalové a kosterní soustavy a pojivové tkáně
Časté svalové křeče, svalová slabost

Celkové poruchy a reakce v místě aplikace
Časté únava, astenie, zimnice a malátnost
Vyšetření
Časté abnormální výsledky studií nervového vedení

Popis vybraných nežádoucích účinků
Úbytek tělesné hmotnosti byl hlášen u 55 % pacientů. Nejvyšší prevalence byla pozorována mezi 6. a
12. měsícem.
Miglustat byl studován v indikacích, při kterých některé příhody hlášené jako nežádoucí účinky, jako
jsou neurologické a neuropsychologické známky/příznaky, kognitivní dysfunkce a trombocytopenie,
mohly být též následkem základních stavů.
Hlášení nežádoucích účinků
Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to
pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,
aby hlásili podezření na nežádoucí účinky na adresu:
Státní ústav pro kontrolu léčiv,
Šrobárova 48,100 41 Praha 10,
Webové stránky: www.sukl.cz/nahlasit-nezadouci-ucinek