Miglustat accord

Terapie musí být vedena lékařem, který má zkušenosti s léčbou Gaucherovy choroby respektive
Niemannovy-Pickovy choroby typu C.
Přípravek Miglustat Accord lze užívat s jídlem nebo bez jídla.
Dávkování
Dávkování u Gaucherovy choroby typu Dospělí
Doporučená úvodní dávka pro terapii dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 je 100 mg
třikrát denně.
Kvůli průjmům může být u některých pacientů nutné snížení dávky na 100 mg jednou nebo dvakrát
denně.
Pediatrická populace
Účinnost přípravku Miglustat Accord u dětí a dospívajících ve věku 0-17 let s Gaucherovou chorobou
typu 1 nebyla stanovena. Nejsou k dispozici žádné údaje.

Dávkování u Niemannovy-Pickovy choroby typu C

Dospělí

Doporučená dávka k léčbě dospělých pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C je 200 mg
třikrát denně.

Pediatrická populace
Doporučená dávka k léčbě dospívajících pacientů (ve věku 12 let a starší) s Niemannovou-Pickovou
chorobou typu C je 200 mg třikrát denně.

Dávkování u pacientů mladších 12 let se má upravit vzhledem k povrchu těla následujícím způsobem:

Plocha povrchu těla (m2) Doporučená dávka
> 1,25 200 mg třikrát denně
> 0,88 – 1,25 200 mg dvakrát denně
> 0,73 – 0,88 100 mg třikrát denně
> 0,47 – 0,73 100 mg dvakrát denně
≤ 0,47 100 mg jednou denně
U některých pacientů je nutné dočasné snížení dávky vzhledem k průjmu.

Prospěch léčby přípravkem Miglustat Accord pro pacienta je třeba pravidelně vyhodnocovat (viz bod
4.4).

S použitím přípravku Miglustat Accord u pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C
mladších 4 let jsou pouze omezené zkušenosti.

Zvláštní populace
Starší pacienti
Neexistuje žádná zkušenost s použitím přípravku Miglustat Accord u pacientů starších než 70 let.
Porucha funkce ledvin
Farmakokinetické údaje naznačují zvýšenou systémovou expozici miglustatu u pacientů s poruchou
funkce ledvin. U pacientů s upravenou clearance kreatininu 50-70 ml/min/1,73 m2, má být podávání
zahájeno dávkou 100 mg dvakrát denně u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 a dávkou 200 mg
dvakrát denně (upravenou vzhledem k tělesnému povrchu v případě pacientů mladších 12 let) u
pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C.

U pacientů s upravenou clearance kreatininu 30-50 ml/min/1,73 m2 má být podávání zahájeno dávkou
100 mg jednou denně u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 a dávkou 100 mg dvakrát denně
(upravenou vzhledem k tělesnému povrchu v případě pacientů mladších 12 let) u pacientů s
Niemannovou-Pickovou chorobou typu C. Použití u pacientů s těžkou poruchou funkce ledvin
(clearance kreatininu <30 ml/min/1,73 m2) se nedoporučuje (viz. body 4.4 a 5.2).

Porucha funkce jater
U pacientů s poruchou funkce jater nebyl přípravek Miglustat Accord hodnocen.
Způsob podání
Miglustat Accord se může užívat s jídlem i bez jídla.