Spinraza

Shrnutí bezpečnostního profilu

Nejčastější nežádoucí účinky byly bolest hlavy, zvracení a bolest zad.
Bezpečnost přípravku Spinraza byla posuzována v klinických hodnoceních založených na dvou
klinických studiích fáze III u kojenců u kojenců a dětí se SMA novorozence/kojence CS11 byli zařazeni pacienti s nástupem onemocnění v novorozeneckém/kojeneckém věku
a s pozdějším nástupem onemocnění, včetně těch, kteří dokončili studie CS3B, CS4 a CS12.
Z 352 pacientů, kterým byl přípravek Spinraza podáván po dobu až 5 let, bylo 271 pacientů léčeno
alespoň 1 rok.

Přehled nežádoucích účinků v tabulce

Hodnocení bezpečnosti přípravku Spinraza je založeno na údajích pacientů z klinických hodnocení a
na sledování po uvedení přípravku na trh. ADR související s podáváním přípravku Spinraza jsou
shrnuty v tabulce 2.

Hodnocení nežádoucích účinků je založeno na následujících údajích frekvence:
Velmi časté Není známo
Tabulka 2: Nežádoucí účinky související s podáváním přípravku Spinraza
Třída orgánových systémů
podle MedDRA
Nežádoucí účinek Kategorie frekvence
Infekce a infestaceTřída orgánových systémů
podle MedDRA
Nežádoucí účinek Kategorie frekvence
Poruchy imunitního systému Hypersenzitivita** Není známo
Poruchy nervového systému Bolest hlavy*
Aseptická meningitida
Velmi časté
Není známo
Gastrointestinální poruchy Zvracení* Velmi časté
Poruchy svalové a kosterní
soustavy a pojivové tkáně
Bolest zad⨀⨀Nežádoucí účinky, které jsou považovány za související s provedením lumbální punkce. Tyto účinky lze považovat za
projevy postpunkčního syndromu. Tyto nežádoucí účinky byly hlášeny ve studii CS4 alespoň o 5 % vyšší u pacientů léčených přípravkem Spinraza **např. angioedém, kopřivka a vyrážka.

Po uvedení přípravku na trh byly pozorovány případy komunikujícího hydrocefalu
Popis vybraných nežádoucích účinků

Byly pozorovány nežádoucí účinky spojené s podáním přípravku Spinraza pomocí lumbální punkce.
Většina těchto účinků byla hlášena během 72 hodin od podání přípravku. Incidence a závažnost těchto
příhod byly konzistentní s očekáváním příhod, které se vyskytují v souvislosti s lumbální punkcí.
V klinických hodnoceních s přípravkem Spinraza nebyly pozorovány žádné závažné komplikace
související s lumbální punkcí, jako jsou např. závažné infekce.

Některé nežádoucí účinky, které se běžně vyskytují v souvislosti s lumbální punkcí a bolest zadz důvodu omezené komunikace, která odpovídá této věkové skupině.

Imunogenita

U 346 pacientů byla stanovena imunogenní odpověď na nusinersen vyhodnocením hladin protilátek
proti léku incidence ADA nízká, přičemž 15 pacientů přítomnost ADA, z nichž 4 případy vykazovaly přechodnou odpověď, 5 vykazovalo perzistentní
odpověď a u 6 pacientů nebylo možné k datu ukončení sběru dat klasifikovat, zda se jednalo
o přechodnou či perzistentní odpověď. Nebyly provedeny žádné formální studie ke zjištění vlivu
imunogenity na bezpečnost, protože počet pacientů s ADA byl nízký. Byly však přezkoumány údaje
vztahující se k bezpečnosti pro jednotlivé pozitivní případy ADA související s léčbou a nebyly
identifikovány žádné nežádoucí příhody vyžadující zvláštní pozornost.

Hlášení podezření na nežádoucí účinky

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to
pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku.

Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili podezření na nežádoucí účinky na adresu:

Státní ústav pro kontrolu léčiv
Šrobárova 100 41 Praha Webové stránky: www.sukl.cz/nahlasit-nezadouci-ucinek.