Spinraza

Léčbu přípravkem Spinraza má zahájit pouze lékař, který má zkušenosti s léčbou spinální svalové
atrofie
Rozhodnutí o léčbě má být založeno na individualizovaném odborném zhodnocení očekávaných
přínosů léčby pro konkrétního pacienta v porovnání s možnými riziky léčby přípravkem Spinraza. U
pacientů se závažnou hypotonií a respiračním selháním při narození, u kterých nebyl přípravek
Spinraza hodnocen, se v důsledku závažného nedostatku proteinu přežití motorických neuronů nemusí zaznamenat klinicky významný přínos.

Dávkování

Doporučená dávka je 12 mg
Léčba přípravkem Spinraza má být zahájena co nejdříve po stanovení diagnózy 4 nasycovacími
dávkami ve dnech 0, 14, 28 a 63. Udržovací dávka má být potom podávána jednou za 4 měsíce.

Délka trvání léčby
Nejsou k dispozici informace o dlouhodobé účinnosti tohoto léčivého přípravku. Potřeba pokračování
léčby má být pravidelně hodnocena a posuzována individuálně podle klinického stavu konkrétního
pacienta a jeho odpovědi na léčbu.

Vynechané nebo zpožděné dávky
Pokud dojde ke zpoždění nebo vynechání nasycovací nebo udržovací dávky, má být přípravek
Spinraza podáván podle schématu uvedeném v tabulce 1 níže.

Tabulka 1: Doporučení v případě zpožděné nebo vynechané dávky
Zpožděná nebo
vynechaná dávka Časové rozvržení podávání dávek
Nasycovací dávka 
• Zpožděnou nebo vynechanou dávku podejte co nejdříve, s odstupem alespoň 14 dnů mezi
jednotlivými dávkami. Po poslední dávce pokračujte v dalších dávkách v předepsaných
intervalech.

Např. pokud je třetí nasycovací dávka podána o 30 dnů později v 58. dnu plánovaného 28. dnepůvodně plánovaného 63. GQHUdržovací dávka Časové rozvržení podávání dávek
> SRVOHGQt
• Podejte zpožděnou udržovací dávku co nejdříve;• další udržovací dávku podejte v původně naplánovaném dnu,
pokud je odstup mezi těmito dvěma dávkami alespoň 14 dnů*;
≥ 8 až < 16 měsíců po
poslední dávce
• Podejte vynechanou dávku co nejdříve a pak další dávku za
14 dnů *;
≥poslední dávce
• Podejte vynechanou dávku co nejdříve a pak další dávku za
14 dnů a následně třetí dávku opět za 14 dnů*;
≥dávce
• Všechny dávky vintervalech *V návaznosti na výše uvedená doporučení má být udržovací dávka podána za 4vždy jednou za 4 měsíce.

Zvláštní populace

Porucha funkce ledvin
Nusinersen nebyl hodnocen u pacientů s poruchou funkce ledvin. Bezpečnost a účinnost u pacientů
s poruchou funkce ledvin nebyly stanoveny. Tito pacienti mají být pečlivě sledováni.

Porucha funkce jater
Nusinersen nebyl hodnocen u pacientů s poruchou funkce jater. Nusinersen není metabolizován
prostřednictvím enzymového systému cytochromu P450 v játrech, proto není pravděpodobné, že by
u pacientů s poruchou funkce jater bylo zapotřebí upravit dávku
Způsob podání

Přípravek Spinraza je určen k intratekálnímu podání pomocí lumbální punkce.

Léčbu má podávat zdravotnický pracovník se zkušenostmi s prováděním lumbální punkce.

Přípravek Spinraza se podává prostřednictvím intratekální bolusové injekce po dobu 1 až 3 minut za
použití spinální anestetické jehly. Injekce se nesmí podat do míst na kůži, která vykazují známky
infekce či zánětu. Doporučuje se, aby se před podáním přípravku Spinraza odebral takový objem
cerebrospinálního moku který má být aplikován.

Při podání přípravku Spinraza může být zapotřebí sedace, pokud to vyžaduje klinický stav pacienta.
Při provádění intratekálního podání přípravku Spinraza lze zvážit použití ultrazvuku zobrazovací technikypro použití v bodě 6.6.