Roctavian

Požadavky pro předkládání PSUR pro tento léčivý přípravek jsou uvedeny v seznamu referenčních dat
Unie jsou zveřejněny na evropském webovém portálu pro léčivé přípravky.

Držitel rozhodnutí o registraci jeho registrace.


D. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ S OHLEDEM NA BEZPEČNÉ A ÚČINNÉ POUŽÍVÁNÍ
LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU

• Plán řízení rizik
Držitel rozhodnutí o registraci farmakovigilance podrobně popsané ve schváleném RMP uvedeném v modulu 1.8.2 registrace a ve
veškerých schválených následných aktualizacích RMP.

Aktualizovaný RMP je třeba předložit:
• na žádost Evropské agentury pro léčivé přípravky,
• při každé změně systému řízení rizik, zejména v důsledku obdržení nových informací, které
mohou vést k významným změnám poměru přínosů a rizik, nebo z důvodu dosažení
význačného milníku

• Další opatření k minimalizaci rizik

Před uvedením přípravku ROCTAVIAN na trh v každém členském státě se musí držitel rozhodnutí
o registraci na obsahu a formátu edukačního programu, včetně komunikačních prostředků, způsobů distribuce
a všech ostatních aspektech programu.
MAH je povinen zajistit, aby v každém ze členských států, v nichž je přípravek ROCTAVIAN
dostupný na trhu, všichni zdravotničtí pracovníci a pacienti, pečovatelé a pozorovatelé, u nichž se
předpokládá, že budou předepisovat, používat nebo dohlížet na podávání přípravku ROCTAVIAN,
měli přístup / byly jim poskytnuty následující edukační materiály. Tyto dokumenty budou přeloženy
do místního jazyka, aby bylo zajištěno, že lékaři i pacienti plně porozumí navrhovaným opatřením:
• Edukační balíček pro lékaře
• Edukační balíček pro pacienta

Edukační balíček pro lékaře má obsahovat následující:
• Souhrn údajů o přípravku
• Příručku pro zdravotnické pracovníky
• Příručku pro pacienta
• Kartu pacienta

Příručka pro zdravotnické pracovníky:
• Výběr pacienta: Pacienti musí být vybráni k léčbě přípravkem ROCTAVIAN na základě
nepřítomnosti protilátek proti AAV5 stanovené pomocí vhodně validovaného testu a zhodnocení
stavu jater na základě laboratorních a zobrazovacích údajů.
• Informace ohledně známých závažných rizik hepatotoxicity a závažných potenciálních rizik
horizontálního přenosu a přenosu přes zárodečnou linii, rozvoje inhibitorů faktoru VIII, malignit
souvisejících s integrací vektorového genomu, tromboembolismu a informace o minimalizaci
těchto rizik.
• Před učiněním rozhodnutí o léčbě musí lékař prodiskutovat rizika, přínosy a nejistoty ohledně
léčby přípravkem ROCTAVIAN s pacientem, pokud je přípravek ROCTAVIAN k dispozici
jako možnost léčby, včetně následujícího:
o Nebyly identifikovány žádné prediktivní faktory ohledně nízké či žádné odpovědi na
léčbu. Pacienti, kteří neodpovídají na léčbu, jsou nadále vystaveni dlouhodobým rizikům.
o Dlouhodobý účinek léčby nelze predikovat.
o Neplánuje se opakovaně podávat léčivý přípravek pacientům, kteří na léčbu neodpovídají
nebo u nichž došlo ke ztrátě odpovědi na léčbu.
o Připomenout pacientům důležitost zařazení se do registru za účelem následného sledování
dlouhodobých účinků léčby.
o Po podání přípravku ROCTAVIAN je ve většině případů nutné podávání kortikosteroidů
ke zvládnutí poškození jater, které tento léčivý přípravek může vyvolat. S tím souvisí
příslušné sledování pacientů a pečlivé zvážení dalších souběžně podávaných léků, aby se
minimalizovalo riziko hepatotoxicity a možné riziko snížení účinnosti přípravku
ROCTAVIAN.

Edukační balíček pro pacienta má obsahovat:
• Příbalovou informaci pro pacienta
• Příručku pro pacienta
• Kartu pacienta

Příručka pro pacienta:
• Je důležité plně porozumět přínosům a rizikům léčby přípravkem ROCTAVIAN. Pacient má
být poučen o dlouhodobých účincích s bezpečností a účinností léčby.
• Před učiněním rozhodnutí o zahájení léčby lékař prodiskutuje s pacientem následující:

o Ne všichni pacienti mohou mít z léčby přípravkem ROCTAVIAN přínos, důvody této
skutečnosti nebyly zjištěny. Pacienti, kteří neodpovídají na léčbu, jsou nadále vystaveni
dlouhodobým rizikům.
o Léčba přípravkem ROCTAVIAN vyžaduje ve většině případů následné podávání
kortikosteroidů k zvládnutí polékového poškození jater. Lékař zajišťuje pravidelné krevní
testy sloužící ke kontrole odpovědi na přípravek ROCTAVIAN a k hodnocení
zdravotního stavu jater. Pacienti musí informovat zdravotnické pracovníky o aktuálním
užívání kortikosteroidů nebo jiných imunosupresiv. Pokud pacient nemůže užívat
kortikosteroidy, lékař doporučí jinou vhodnou léčbu.
o Přípravek ROCTAVIAN obsahuje virový vektor a může být spojen se zvýšeným rizikem
maligního nádoru.
o Podrobnosti týkající se rozpoznání známých závažných rizik hepatotoxicity a závažných
potenciálních rizik horizontálního přenosu a přenosu přes zárodečnou linii, rozvoje
inhibitorů faktoru VIII, malignit souvisejících s integrací vektorového genomu
a tromboembolismu a jejich minimalizace pravidelným sledováním dle doporučení
lékařů.
o Pacient dostane kartu pacienta, kterou musí předložit každému ošetřujícímu lékaři nebo
zdravotní sestře.
o Důležitost zařazení do registru pacientů pro dlouhodobé sledování po dobu 15 let.

Karta pacienta:
• Tato karta slouží k informování zdravotnických pracovníků, že daný pacient je léčen
přípravkem ROCTAVIAN určeným k léčbě hemofilie A.
• Pacient musí kartu pacienta předložit každému ošetřujícímu lékaři nebo zdravotní sestře.
• V kartě musí být uvedena konkrétní opatření pro minimalizaci rizik hepatotoxicity,
horizontálního přenosu a přenosu přes zárodečnou linii, rozvoje inhibitorů faktoru VIII, malignit
souvisejících s integrací vektorového genomu a tromboembolismu.
• Karta také musí obsahovat varování pro zdravotnické pracovníky, že pacient pravděpodobně
podstupuje léčbu kortikosteroidy k minimalizaci rizik hepatotoxicity přípravku ROCTAVIAN.

• Povinnost uskutečnit poregistrační opatření

Držitel rozhodnutí o registraci uskuteční v daném termínu níže uvedená opatření:

Popis Termín splnění
Držitel rozhodnutí o registraci získá a předloží konečné výsledky
studie 270-401 – studie následného sledování pacientů zařazených
do klinických studií – za účelem dalšího prověření dlouhodobé
účinnosti a bezpečnosti přípravku ROCTAVIAN u dospělých
s těžkou hemofilií A inhibitorů faktoru VIII a bez zjistitelných protilátek proti AAV5.
31. července Držitel rozhodnutí o registraci získá a předloží konečné výsledky
studie 270-801 – retrospektivní kohortové studie u pacientů
léčených přípravkem ROCTAVIAN na základě údajů z registru
podle schváleného protokolu – za účelem dalšího prověření
dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti valoktokogenu roxaparvoveku
u dospělých s těžkou hemofilií A anamnézy inhibitorů faktoru VIII a bez zjistitelných protilátek proti
AAV5.
30. června Držitel rozhodnutí o registraci získá a předloží konečné výsledky
studie 270-601 za účelem další charakterizace dlouhodobé účinnosti
a získání více údajů o poměru rizika a přínosu přípravku
ROCTAVIAN u dospělých se závažnou hemofilií A deficit faktoru VIII30. září


E. ZVLÁŠTNÍ POVINNOST USKUTEČNIT POREGISTRAČNÍ OPATŘENÍ PRO
PODMÍNEČNOU REGISTRACI PŘÍPRAVKU
Tato registrace byla schválena postupem tzv. podmínečného schválení, a proto podle čl. 14-a
odst. 4 nařízení opatření:

Popis Termín splnění
Držitel rozhodnutí o registraci předloží konečné výsledky včetně
výsledků 5letého následného sledování z jednoramenné studie
fáze 3 270-301 za účelem potvrzení účinnosti a bezpečnosti přípravku
ROCTAVIAN u dospělých s těžkou hemofilií A faktoru VIIIprotilátek proti AAV5.
30. června Držitel rozhodnutí o registraci předloží konečné výsledky jednoramenné
studie fáze 3 270-303 s pacienty, kteří podstoupili profylaktický režim
kortikosteroidů. Účelem studie je potvrzení účinnosti a bezpečnosti přípravku
ROCTAVIAN, adekvátní léčby kortikosteroidy a identifikace prediktivních
faktorů pro pacienty s nízkou nebo žádnou odpovědí na léčbu u dospělých
s těžkou hemofilií A předběžné výsledky z otevřených 30. září

























PŘÍLOHA III

OZNAČENÍ NA OBALU A PŘÍBALOVÁ INFORMACE

























A. OZNAČENÍ NA OBALU

ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNĚJŠÍM OBALU

KRABIČKA


1. NÁZEV LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU

ROCTAVIAN 2 × 1013 vektorů genomu/ml infuzní roztok
valoctocogenum roxaparvovecum


2. OBSAH LÉČIVÉ LÁTKY/LÉČIVÝCH LÁTEK

Jedna injekční lahvička obsahuje valoctocogenum roxaparvovecum 16 × 1013 vektorů genomu
v 8 ml roztoku.


3. SEZNAM POMOCNÝCH LÁTEK

Pomocné látky: E 339, E 421, poloxamer 188, chlorid sodný a voda pro injekci. Více podrobností viz
příbalová informace.


4. LÉKOVÁ FORMA A OBSAH BALENÍ

Infuzní roztok

injekční lahvička


5. ZPŮSOB A CESTA/CESTY PODÁNÍ

Pouze k jednorázovému použití.
Před použitím si přečtěte příbalovou informaci.
Intravenózní podání