Lamzede Vedlejší a nežádoucí účinky

Souhrn bezpečnostního profilu

Nejčastěji pozorovanými nežádoucími účinky bylo zvýšení tělesné hmotnosti s infuzí v končetině Většina z těchto nežádoucích účinků nebyla závažná. Reakce spojené s infuzí zahrnují
hypersenzitivitu u 3 pacientů a anafylaktoidní reakci u 1 pacienta. Intenzita těchto reakcí byla mírná až
střední.
Pozorovány byly celkem 4 případy závažných nežádoucích účinků renální selhání u 1 pacienta, zimnice a hypertermie u 1 pacientazotavili bez následků.

Seznam nežádoucích účinků v tabulce

Tabulka 1 uvedená níže zachycuje nežádoucí účinky odrážející expozici 38 pacientů léčených
v klinických studiích velmanázou alfa. Nežádoucí účinky jsou klasifikovány podle tříd orgánových
systémů a preferovaných pojmů v souladu s vyjařováním frekvence podle MedDRA. V rámci každé
skupiny frekvence jsou nežádoucí účinky uvedeny v pořadí podle klesající závažnosti. Frekvence
nežádoucích účinků je definována jako nežádoucí účinky velmi časté méně časté známo
Tabulka 1: Nežádoucí účinky hlášené z klinických studií, poregistračních studií bezpečnosti a ze
spontánního hlášení u pacientů s alfa-mannosidózou léčených velmanázou alfa

Třída orgánových systémůInfekce a infestace Nosič bakteriálního䔀湤䘀畲畮歬Snížená chuť kČasná 楮䔀湫潰一敲吀䈀潬ZávraťPodráždění okaOční hyperemieSrdeční poruchy䈀Nedomykavost aortální chlopně吀䌀癮⁰潲畣桹䘀Respirační, hrudní 䔀灩伀䘀䜀䈀一慵穥䈀刀伀摹Poruchy kůže a䔀Třída orgánových systémů Nežádoucí účinek Frekvence
Poruchy svalové a kosterní soustavy
a pojivové tkáně
Artralgie Časté 
䈀䴀祡䈀伀䌀䈀�湡癡䴀慬VyšetřeníPoranění, otravy a歯䈀潬刀敡⠱
Popis vybraných nežádoucích účinků

Reakce spojená s infuzí
Reakce spojené s infuzí horka, malátnosti, kopřivky, anafylaktoidní reakce a hyperhidrózyu 13 % pacientů byly hlášeny jako závažný nežádoucí účinek s infuzí došlo, se zotavili.

Akutní renální selhání
V klinických studiích došlo u jednoho pacienta k akutnímu renálnímu selhání, jež bylo pokládáno za
potenciálně související s léčbou ve studii. Toto akutní renální selhání bylo středně závažné a vedlo
k dočasnému ukončení léčby ve studii. Příznaky do 3 měsíců zcela vymizely. Dlouhodobá souběžná
léčba vysokými dávkami ibuprofenu byla zaznamenána během výskytu příhody.

Ztráta vědomí
U jednoho pacienta byla hlášena jedna příhoda ztráty vědomí během léčby v klinických studiích.
K příhodě došlo 8 dní po poslední infuzi a po 14 měsících léčby. Souvislost s hodnoceným lékem
nebylo možné vyloučit i přes dlouhou dobu od poslední infuze a do vzniku příhody. Pacient se zotavil
po několika sekundách a byl převezen do nemocnice, kde mu byl podán infuzní roztok chloridu
sodného o koncentraci 9 mg/ml pokračoval v účasti ve studii beze změny dávky.
Žádná další související příhoda ztráty vědomí nebyla hlášena ani v podmínkách klinické studie ani po
uvedení na trh.

Pediatrická populace

Děti ve věku do 6 let
V klinické studii byla velmanáza alfa podána celkem 5 pacientům s alfa-mannosidózou mladším 6 let.
Bezpečnostní profil byl podobný bezpečnostnímu profilu pozorovanému v předchozích studiích,
s podobnou frekvencí, typem a závažností nežádoucích příhod.

Děti ve věkové skupině 6 až 17 let
Bezpečnostní profil velmanázy alfa v klinických studiích u dětí a dospívajících byl podobný
klinickému profilu pozorovanému u dospělých pacientů. Na počátku této studie bylo celkem 58 %
pacientů
Hlášení podezření na nežádoucí účinky

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to
pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,
aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích
účinků uvedeného v Dodatku V.