Hemgenix Dávkování a způsob podání

Léčba má být zahájena pod dohledem lékaře se zkušenostmi s léčbou hemofilie B a/nebo poruch
krvácení. Tento léčivý přípravekmá být podávánvezdravotnickém zařízení,kde jekdispozici
personál a vybavení kokamžitému zásahu vpřípadě reakcí spojených sinfuzí PřípravekHemgenixsmí být podávánpouze pacientům,u kterých byla prokázána absence inhibitorů
faktoru IX. Vpřípadě pozitivního výsledku testu na inhibitory lidského faktoru IX se má provést
opakovaný testpřibližně do 2 týdnů. Pokud jsou výsledky počátečního i opakovaného testu pozitivní,
pacient nemá dostatpřípravek Hemgenix.
Kroměvýše uvedenéhose má před podáním přípravku Hemgenix provést výchozívyšetření stavu
jater a posouzení již existujícíhotitruneutralizačních anti-AAV5 protilátek; viz bod 4.Dávkování
Doporučená dávka přípravku Hemgenix je jednorázovádávka2×1013 gc/kg tělesné hmotnosticož
odpovídá2 ml/kg tělesné hmotnosti, podána jako intravenózní infuzenaředěnáinjekčním roztokem
chloridusodného9 mg/ml Přípravek Hemgenix se můžepodatpouzejednou.
Přerušení profylaxe exogenním lidským faktorem IX
K nástupuúčinku léčby etranakogenudezaparvovekudocházív průběhuněkolika týdnů po podání
dávkylidským faktorem IX v průběhuprvních týdnůpo infuzi etranakogenudezaparvoveku, aby bylo
zajištěnodostatečné pokrytí faktorem IX v prvních dnech po zahájení léčby. Doporučuje
semonitorování aktivity faktoru IX sledovala odpověď pacienta na etranakogen dezaparvovek.
Při použitíjednostupňového testu srážlivostiin vitrozaloženémnaaktivovaném parciálním
tromboplastinovémčasebýt výsledky aktivity faktoru IX ovlivněny typem činidla aPTTi referenčním standardem použitým při
testu.To je důležité vzít do úvahy zejména při změně laboratoře a/nebo reakčních činidel použitých v
testustejný test a činidla.
V případě, že není dosaženozvýšenýchhladin plazmatické aktivity faktoruIX, dochází k jejich
poklesu, nebo krvácenínení pod kontrolou nebo se opakuje, doporučuje se provést testna inhibitory
faktoru IX po podání dávky spolu s testemna určení aktivity faktoru IX.
Zvláštní populace
Starší pacienti
Ustarších pacientůnejsou doporučenyžádnéúpravy dávkování. U pacientů ve věku 65 let a starších
jsou k dispozici omezené údaje
Porucha funkce ledvin
U pacientů s jakýmkoli stupněmrenálníhopoškození nejsoudoporučenyžádnéúpravy dávkování.
Bezpečnost a účinnost etranacogene dezaparvovec nebylyzkoumányu pacientů s těžkouporuchou
funkce ledvin a vterminálním stadiu onemocněníledvinPoruchafunkcejater
U pacientů s poruchou jater nejsou doporučenyžádnéúpravy dávkováníBezpečnost a účinnost etranakogenudezaparvovekunebyly zkoumányu pacientů stěžkouporuchou
funkce jater.Etranacogene dezaparvovec je kontraindikován u pacientůs akutní nebo nekontrolovanou
chronickou jaterní infekcí, nebo u pacientů seznámoupokročilou jaterní fibrózounebo cirhózou bod