Voxzogo

Souhrn bezpečnostního profilu

Nejčastějšími nežádoucími účinky vozoritidu byly různé typy reakcí v místě injekce
Tabulkový přehled nežádoucích účinků

Nežádoucí účinky zjištěné u pacientů léčených vozoritidem jsou uvedeny v tabulce níže.

Tyto nežádoucí účinky jsou řazeny podle tříd orgánových systémů dle klasifikace MedDRA a podle
frekvence. Frekvence jsou definovány následovně: velmi časté méně časté známo podle klesající závažnosti.


Tabulka 2: Nežádoucí účinky zjištěné u pacientů léčených přípravkem Voxzogo

Třída orgánového
systému
Velmi časté Časté
Poruchy nervového
systému
Synkopa
Presynkopa
Závrať
Cévní poruchy Hypotenzea
Gastrointestinální
poruchy
Zvracení Nevolnost
zvraceníCelkové poruchy
a reakce v místě aplikace
Reakce v místě
injekceb
Únava
Vyšetření Zvýšená
alkalická
fosfatáza
a. Hypotenze zahrnuje asymptomatické i symptomatické nežádoucí účinky.
b. Reakce v místě injekce zahrnují preferované termíny; erytém v místě injekce, reakce v místě
injekce, otok v místě injekce, kopřivka v místě injekce, bolest v místě injekce, podlitina v místě
injekce, pruritus v místě injekce, krvácení v místě injekce, změna zbarvení v místě injekce
a indurace v místě injekce.

Popis vybraných nežádoucích účinků

Hypotenze
Ve studii ACH 111-301 byly u 13 % pacientů léčených vozoritidem hlášeny příhody snížení krevního
tlaku, které byly přechodné a vymizely bez jakékoli intervence. Medián doby do nástupu těchto příhod
od podání injekce byl 31 byly identifikovány převážně v průběhu častých sledování vitálních funkcí při návštěvách v rámci
klinického hodnocení po podání dávky během 52týdenního léčebného období. Celkem 2 % pacientů
měla symptomatickou epizodu se závratí a zvracením.

Reakce v místě injekce
Reakce v místě injekce byly hlášeny u 85 % pacientů léčených vozoritidem v porovnání s 82 %
pacientů, kterým bylo podáváno placebo. U pacientů, kterým byl podáván tento léčivý přípravek a
vyskytly se u nich reakce v místě injekce, byl za období 52 týdnů hlášen medián 76 příhod,
v porovnání s mediánem 7,5 příhody hlášeným u pacientů, kterým bylo podáváno placebo.
Nejčastějšími reakcemi v místě injekce byla reakce v místě injekce a kopřivka v místě injekce s výjimkou 5 příhod u dvou pacientů, které měly závažnost stupně 2 hlášenými příhodami stupně 2 byli dva pacienti, u kterých byly nahlášeny dvě příhody kopřivky
v místě injekce a jedna příhoda puchýřků v místě injekce.

Imunogenita

Ze 131 pacientů s achondroplazií, kteří byli léčeni vozoritidem v dávce 15 μg/kg/den a kteří byli
hodnoceni z hlediska přítomnosti protilátek proti léku 240 týdnů, byly ADA detekovány u 35 % pacientů. Nejkratší doba do vytvoření ADA byla 85 dní.
Všichni pacienti s pozitivním výskytem ADA byli negativní na přítomnost neutralizačních protilátek
proti vozoritidu. Mezi počtem, dobou trvání nebo závažností nežádoucích účinků souvisejících
s hypersenzitivitou nebo různými typy reakcí v místě injekce a pozitivitou na přítomnost ADA nebo
střední hodnotou titru ADA neexistovala žádná korelace. Ve 12. měsíci nebyla zjištěna žádná
souvislost mezi pozitivitou na přítomnost ADA nebo střední hodnotou titru ADA a změnou
anualizované rychlosti růstu
výchozí hodnotě. Nebyl zjištěn žádný vliv detekovaných ADA v séru na naměřené FK parametry
vozoritidu v plazmě.

Pediatrická populace

Bezpečnostní profil vozoritidu v klinických studiích zahrnujících děti ve věku od 2 do < 5 let byl
obdobný jako u dětí vyššího věku
Hlášení podezření na nežádoucí účinky

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to
pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,
aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích
účinků uvedeného v Dodatku V.