Yargesa

Účinnost miglustatu u dětí a dospívajících ve věku 0-17 let s Gaucherovou chorobou typu 1 nebyla
stanovena. Nejsou k dispozici žádné údaje.

Dávkování u Niemann-Pickovy choroby typu C
Dospělí

Doporučená dávka při léčbě dospělých pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C je 200 mg
třikrát denně.


Pediatrická populace

Doporučená dávka při léčbě dospívajících pacientů chorobou typu C je 200 mg třikrát denně.

Dávkování u pacientů mladších 12 let se má upravit vzhledem k povrchu těla následujícím způsobem:

Plocha povrchu
těla
Doporučená㸀㸀㸀㸀≤ 
唀
Prospěch léčby miglustatem pro pacienta je třeba pravidelně vyhodnocovat
S použitím miglustatu u pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C mladších 4 let jsou pouze
omezené zkušenosti

Zvláštní populace

Starší pacienti
Neexistuje žádná zkušenost s použitím miglustatu u pacientů starších 70 let.

Porucha funkce ledvin
Farmakokinetické údaje naznačují zvýšenou systémovou expozici miglustatu u pacientů s poruchou
funkce ledvin. U pacientů s upravenou clearance kreatininu 50–70 mL/min/1,73 m2 musí být podávání
zahájeno dávkou 100 mg dvakrát denně u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 a dávkou 200 mg
dvakrát denně pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C.

U pacientů s upravenou clearance kreatininu 30–50 mL/min/1,73 m2 musí být podávání zahájeno
dávkou 100 mg jednou denně u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 a dávkou 100 mg dvakrát
denně Niemannovou-Pickovou chorobou typu C.
Použití u pacientů s těžkou poruchou funkce ledvin nedoporučuje
Porucha funkce jater

U pacientů s poruchou funkce jater nebyl miglustat hodnocen.

Způsob podání

Perrální podání

Přípravek Yargesa lze užívat s jídlem i bez jídla.
4.3 Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.

4.4 Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Třes
Přibližně 37 % pacientů v klinických studiích s Gaucherovou chorobou typu 1 a 58 % pacientů
v klinické studii s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C udávalo třes během léčby. Tento třes byl
u Gaucherovy choroby typu 1popsán jako přehnaný fyziologický třes rukou. Třes obvykle začal
během prvního měsíce léčby a v mnoha případech ustoupil po 1 až 3 měsících pokračování léčby.
Snížení dávky může třes zlepšit obvykle během několika dní, ale někdy může být nezbytné přerušení
léčby.

Poruchy g astrointestinálního traktu
Gastrointestinální příhody, zejména průjem, byly pozorovány u více než 80 % pacientů, ať už na
začátku léčby nebo občas v průběhu léčby inhibice střevních disacharidáz, jako je sacharáza-isomaltáza, v gastrointestinálním traktu, což vede ke
snížené absorpci disacharidů z potravy. V klinické praxi bylo pozorováno, že miglustatem navozené
gastrointestinální příhody reagují na individualizovanou úpravu diety sacharózy, laktózy a jiných sacharidůprůjmu jako loperamid. U některých pacientů může být nutné dočasné snížení dávky. Pacienti s
chronickým průjmem nebo jinými přetrvávajícími gastrointestinálními příhodami, které nereagují na
tyto zásahy, mají být vyšetřeni podle klinické praxe. Miglustat nebyl hodnocen u pacientů s
anamnézou významného gastrointestinálního onemocnění včetně zánětlivého onemocnění střev.

Vliv na spermatogenezi
Pacienti mužského pohlaví mají během léčby přípravkem Yargesa a po dobu 3 měsíců po jejím
ukončení používat spolehlivé metody antikoncepce. Před pokusem o početí se má léčba přípravkem
Yargesa ukončit a po dobu dalších 3 měsíců se má používat spolehlivá metoda antikoncepce 4.6 a 5.3spermatu a snižuje fertilitu
Zvláštní populace
Kvůli omezeným zkušenostem musí být miglustat opatrně používán u pacientů s poruchou funkce
ledvin nebo jater. Je úzký vztah mezi renální funkcí a clearance miglustatu, přičemž expozice
miglustatu je nápadně zvýšena u pacientů s těžkou poruchou funkce ledvin neexistují u těchto pacientů dostatečné klinické zkušenosti, aby mohlo být stanoveno jeho dávkování.
Použití přípravku Yargesa u pacientů s těžkou poruchou funkce ledvin
Gaucherova choroba typu
Ačkoliv u dosud neléčených pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 nebylo provedeno žádné přímé
srovnání s enzymatickou substituční terapií o tom, že je miglustat v účinnosti a bezpečnosti prospěšnější než ERT. ERT je standardem péče pro
pacienty, kteří vyžadují terapii Gaucherovy choroby typu 1 miglustatu nebyla specificky hodnocena u pacientů s těžkou formou Gaucherovy choroby.

Vzhledem k vysoké prevalenci nedostatku vitaminu B12 u pacientů s Gaucherovou chorobou typu se doporučují pravidelné kontroly hladiny vitamínu B12.

U pacientů léčených miglustatem byly hlášeny případy periferní neuropatie s nebo bez souběžných
stavů, jako jsou nedostatek vitaminu B12 a monoklonální gamapatie. Periferní neuropatie se zdá být
častější u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 ve srovnání s celkovou populací. Všichni pacienti
musí neurologické vyšetření podstoupit před zahájením léčby a dále opakovaně v průběhu léčby.

U pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 se doporučuje sledování počtu trombocytů.
U pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří přešli z ERT na miglustat, bylo pozorováno lehké
snížení počtu destiček bez spojitosti s krvácením.

Niemannova-Pickova choroba typu C

Přínos léčby miglustatem u neurologických projevů u pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou
typu C se má pravidelně vyhodnocovat, například každých 6 měsíců; pokračování léčby se má
přehodnotit po uplynutí alespoň jednoho roku léčby miglustat

U některých pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C léčených miglustat bylo
pozorováno lehké snížení počtu trombocytů bez souvislosti s krvácením. Z pacientů zahrnutých do
klinické studie mělo 40 až 50 % počty trombocytů pod spodní mezí normálu výchozích hodnot. U
těchto pacientů se doporučuje sledování počtu trombocytů.

Pediatrická populace

U některých pediatrických pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C byl v časné fázi
léčby miglustatem hlášen zpomalený růst, kde počáteční snížený přírůstek tělesné hmotnosti může
být doprovázen nebo následován sníženým přírůstkem tělesné výšky. V průběhu léčby miglustatem
se má u pediatrických a dospívajících pacientů monitorovat růst; rovnováha mezi prospěchem a
rizikem s ohledem na pokračování léčby se má hodnotit opakovaně a individuálně.

Sodík

Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol v podstatě „bez sodíku“.