Yargesa

Terapie musí být vedena lékařem, který má zkušenosti s léčbou Gaucherovy choroby, respektive
Niemannovy-Pickovy choroby typu C.

Dávkování

Dávkování u Gaucherovy choroby typu
Dospělí
Doporučená úvodní dávka při léčbě dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 je 100 mg
třikrát denně.

Kvůli průjmům může být u některých pacientů nutné dočasné snížení dávky na 100 mg jednou nebo
dvakrát denně.

Pediatrická populace
Účinnost miglustatu u dětí a dospívajících ve věku 0-17 let s Gaucherovou chorobou typu 1 nebyla
stanovena. Nejsou k dispozici žádné údaje.

Dávkování u Niemann-Pickovy choroby typu C
Dospělí

Doporučená dávka při léčbě dospělých pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C je 200 mg
třikrát denně.


Pediatrická populace

Doporučená dávka při léčbě dospívajících pacientů chorobou typu C je 200 mg třikrát denně.

Dávkování u pacientů mladších 12 let se má upravit vzhledem k povrchu těla následujícím způsobem:

Plocha povrchu
těla
Doporučená㸀㸀㸀㸀≤ 
唀
Prospěch léčby miglustatem pro pacienta je třeba pravidelně vyhodnocovat
S použitím miglustatu u pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C mladších 4 let jsou pouze
omezené zkušenosti

Zvláštní populace

Starší pacienti
Neexistuje žádná zkušenost s použitím miglustatu u pacientů starších 70 let.

Porucha funkce ledvin
Farmakokinetické údaje naznačují zvýšenou systémovou expozici miglustatu u pacientů s poruchou
funkce ledvin. U pacientů s upravenou clearance kreatininu 50–70 mL/min/1,73 m2 musí být podávání
zahájeno dávkou 100 mg dvakrát denně u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 a dávkou 200 mg
dvakrát denně pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C.

U pacientů s upravenou clearance kreatininu 30–50 mL/min/1,73 m2 musí být podávání zahájeno
dávkou 100 mg jednou denně u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 a dávkou 100 mg dvakrát
denně Niemannovou-Pickovou chorobou typu C.
Použití u pacientů s těžkou poruchou funkce ledvin nedoporučuje
Porucha funkce jater

U pacientů s poruchou funkce jater nebyl miglustat hodnocen.

Způsob podání

Perrální podání

Přípravek Yargesa lze užívat s jídlem i bez jídla.