Sapropterin dipharma

Dávkování u dospělých, dětí a dospívajících je stejné.

Způsob podání

Perorální podání, po rozpuštění.

Tablety Sapropterin Dipharma mají být užívány s jídlem pro zvýšení absorpce.

U pacientů s fenylketonurií denní dobu, přednostně ráno.

U pacientů s deficitem BH4 se celková denní dávka přípravku Sapropterin Dipharma rozděluje na 2 až
dílčí dávky podávané během dne.

Předepsaný počet tablet má být vložen do sklenice nebo šálku s vodou, kde se mícháním rozpustí.
Může trvat několik minut, než se tablety rozpustí. Pro urychlení rozpuštění tablet je možné je rozdrtit.
V roztoku mohou být viditelné malé částice, které neovlivní účinnost přípravku. Roztok se má vypít
během 15 až 20 minut.

Pacienti s tělesnou hmotností nad 20 kg
Předepsaný počet tablet se vloží do sklenice nebo šálku s vodou o objemu 120 až 240 ml, kde se
mícháním rozpustí.

Děti s tělesnou hmotností do 20 kg
Odměrné pomůcky nutné pro podání dávky u dětí s tělesnou hmotností do 20 kg odměrnými značkami ukazujícími 20, 40, 60, 80 ml; stříkačky pro perorální podání o objemu 10 ml a
20 ml s odměrnými značkami po 1 mlpomůcky jsou dodávány na specializovaná pediatrická pracoviště pro vrozené poruchy metabolismu,
která je poskytnou pečovatelům pacientů.

V závislosti na dávce tabulkách 1–4, přičemž objem roztoku, který má být podán, se vypočte podle předepsané celkové
denní dávky. Předepsaný počet tablet pro dávku 2, 5, 10 a 20 mg/kg/den se má vložit do šálku má příslušné odměrné značky ukazující 20, 40, 60 a 80 mltabulkách 1–4, a míchat, dokud se tablety nerozpustí.

Pokud je třeba podat pouze část roztoku, má se do stříkačky pro perorální podání nasát objem roztoku,
který má být podán. Roztok se pak může přelít do jiného šálku, z něhož bude léčivý přípravek
podáván. U malých dětí může být použita stříkačka pro perorální podání. Pro podání objemu
≤10 ml se má použít 10ml stříkačka pro perorální podání, pro podání objemu >10 ml se má použít
20ml stříkačka pro perorální podání.

Tabulka 1: Dávkovací tabulka pro děti s tělesnou hmotností do 20 kg – dávka 2 mg/kg den

Tělesná
hmotnost Celková dávka
Počet tablet, které je
třeba rozpustit síla 100 mgObjem roztoku
Objem roztoku, který
má být podán 4 1 80 3 6 1 80 4 8 1 80 5 10 1 80 5
12ᆭNepoužitý roztok zlikvidujte do 20 minut po rozpuštění tablety.

Tabulka 2: Dávkovací tabulka pro děti s tělesnou hmotností do 20 kg – dávka 5 mg/kg den

Tělesná
hmotnost Celková dávka
Počet tablet, které je
třeba rozpustit
Objem roztoku
Objem roztoku, který
má být podán 10 1 40 3 15 1 40 4 20 1 40 5 25 1 40 6 30 1 40 7 35 1 40 8 40 1 40 9 45 1 40 10 50 1 40 11 55 1 40 12 60 1 40 13 65 1 40 14 70 1 40 15 75 1 40 16 80 1 40 17 85 1 40 18 90 1 40 19 95 1 40 20 100 1 40 *Odpovídá objemu celkové denní dávky.
Nepoužitý roztok zlikvidujte do 20 minut po rozpuštění tablety.

Tabulka 3: Dávkovací tabulka pro děti s tělesnou hmotností do 20 kg – dávka 10 mg/kg den

Tělesná
hmotnost Celková dávka
Počet tablet, které je
třeba rozpustit
Objem roztoku
Objem roztoku, který
má být podán 20 1 20 3 30 1 20 4 40 1 20 5 50 1 20 6 60 1 20 6
70 1 2090Nepoužitý roztok zlikvidujte do 20 minut po rozpuštění tablety.

Tabulka 4: Dávkovací tabulka pro děti s tělesnou hmotností do 20 kg – dávka 20 mg/kg den

Tělesná
hmotnost Celková dávka
Počet tablet, které je
třeba rozpustit
Objem roztoku
Objem roztoku, který
má být podán 40 1 20 3 60 1 20 4 80 1 20 5 100 1 20 6 120 2 40 7 140 2 40 8 160 2 40 9 180 2 40 10 200 2 40 11 220 3 60 12 240 3 60 13 260 3 60 14 280 3 60 15 300 3 60 16 320 4 80 17 340 4 80 18 360 4 80 19 380 4 80 20 400 4 80 *Odpovídá objemu celkové denní dávky.
Nepoužitý roztok zlikvidujte do 20 minut po rozpuštění tablety.

Pro čištění se píst vyjme z válce stříkačky pro perorální podání. Obě části stříkačky pro perorální
podání a šálek se opláchnou teplou vodou a nechají uschnout na vzduchu. Když je stříkačka pro
perorální podání suchá, píst se zasune zpět do válce. Stříkačka pro perorální podání a šálek by se uloží
pro další použití.

4.3 Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.

4.4 Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Dodržování diety
Pacienti léčení sapropterin-dihydrochloridem musí dále dodržovat dietu s omezením příjmu
fenylalaninu a musí podstupovat pravidelné klinické hodnocení fenylalaninu a tyrosinu v krvi, příjem živin a psychomotorický vývoj
Nízké hladiny fenylalaninu a tyrosinu v krvi

Trvalá nebo recidivující dysfunkce metabolické dráhy fenylalanin-tyrosin-dihydroxy-L-fenylalanin
nízkým hladinám fenylalaninu v krvi během dětství souvisí s poruchou vývoje nervové soustavy.
Aktivní sledování příjmu fenylalaninu a celkového příjmu bílkovin jsou při užívání sapropterin-
dihydrochloridu nutné pro zajištění odpovídající kontroly hladiny fenylalaninu a tyrosinu v krvi a
rovnováhy příjmu živin.

Jiná onemocnění

Během současně probíhajícího jiného onemocnění je doporučená konzultace s lékařem, protože
hladiny fenylalaninu se mohou zvýšit.

Konvulze

Opatrnost má být věnována předepisování sapropterin-dihydrochloridu pacientům, kteří jsou léčeni
levodopou. Při současném podávání levodopy a sapropterinu pacientům s deficitem BH4 byly
pozorovány konvulze, exacerbace konvulzí, zvýšená excitabilita a iritabilita
Ukončení léčby

Po ukončení léčby se může objevit rebound fenomén, definovaný zvýšením hladin fenylalaninu v krvi
nad hladiny před léčbou.

Obsah sodíku

Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol podstatě „bez sodíku“.