Luxturna

Požadavky pro předkládání PSUR pro tento léčivý přípravek jsou uvedeny v seznamu
referenčních dat Unie jakékoli následné změny jsou zveřejněny na evropském webovém portálu pro léčivé přípravky.


D. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ S OHLEDEM NA BEZPEČNÉ A ÚČINNÉ POUŽÍVÁNÍ
LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU

• Plán řízení rizik
Držitel rozhodnutí o registraci farmakovigilance podrobně popsané ve schváleném RMP uvedeném v modulu 1.8.2 registrace a
ve veškerých schválených následných aktualizacích RMP.

Aktualizovaný RMP je třeba předložit:
• na žádost Evropské agentury pro léčivé přípravky,
• při každé změně systému řízení rizik, zejména v důsledku obdržení nových informací, které
mohou vést k významným změnám poměru přínosů a rizik, nebo z důvodu dosažení
význačného milníku
• Další opatření k minimalizaci rizik

Před uvedením přípravku Luxturna na trh v každém členském státě musí držitel rozhodnutí o registraci
nechat odsouhlasit příslušnou národní regulační autoritou obsah a formát edukačního programu včetně
komunikačních médií, způsobech distribuce a dalších aspektech edukačního programu.

Držitel rozhodnutí o registraci je povinen zajistit, aby v každém členském státě, kde je přípravek
Luxturna na trhu, byl přípravek distribuován léčebnými centry, ve kterých se kvalifikovaný personál
edukačního programu o používání přípravku a farmaceutického školení k zabezpečení správného
použití přípravku Luxturna a minimalizaci rizik spojených s jeho podáním a/nebo způsobem podání
infekce v souvislosti se způsobem podání a odchlípení sítnice, přenos na třetí stranu
Kritéria pro studijní/léčebná centra mají zahrnovat:
1. přítomnost oftalmologa s kvalifikací na péči a léčbu pacientů s dědičnou retinální dystrofií
2. přítomnost nebo dostupnost chirurga specializujícího se na subretinální chirurgii a způsobilého
podat přípravek Luxturna;
3. přítomnost lékárenského zařízení způsobilého k zacházení a přípravě přípravku genové terapie
založeného na AAV vektoru.

Společně se školením a pokyny pro bezpečné zacházení a likvidaci kontaminovaných materiálů po
dobu 14 dní od podání přípravku má být poskytnuta také informace, že pacienti léčení přípravkem
Luxturna nemohou darovat krev, orgány, tkáně a buňky pro transplantaci.

Kvalifikovanému personálu v léčebných centrech mají být poskytnuty edukační materiály obsahující:
• souhrn údajů o přípravku • chirurgické školení pro podání přípravku Luxturna s popisem materiálů a postupů potřebných
k subretinálnímu injekčnímu podání přípravku Luxturna;
• farmaceutickou příručku s informacemi o přípravě a uchovávání přípravku Luxturna.

Pacientům a jejich pečovatelům má být poskytnut soubor informací pro pacienta obsahující:
• Příbalovou informaci pro pacienta, která má být dostupná také v alternativních formátech
• Kartu pacienta.
o Upozornění na důležitost dalších kontrol a hlášení nežádoucích účinků lékaři
pacienta.
o Informace pro zdravotnické pracovníky, že pacient obdržel genovou terapii a
o důležitosti hlásit nežádoucí účinky.
o Kontaktní informace pro hlášení nežádoucích účinků.
o Karta pacienta bude dostupná v alternativních formátech, včetně souboru pro
velkoformátový tisk a zvukového souboru. Informace, jak obdržet zvláštní formáty,
bude poskytnuta v kartě pacienta.

• Povinnost uskutečnit poregistrační opatření

Držitel rozhodnutí o registraci uskuteční v daném termínu níže uvedená opatření:

Popis Termín splnění
CLTW888A12401: Neintervenční poregistrační studie bezpečnosti Za účelem další charakterizace bezpečnosti včetně dlouhodobé bezpečnosti
přípravku Luxturna má žadatel provést a předložit studii založenou na údajích
z registru nemocí u pacientů se ztrátou zraku v důsledku dědičné retinální
dystrofie způsobené potvrzenou bialelickou RPE65 mutací.
30. června AAV2-hRPE65v2-LTFU-01: Za účelem dalšího hodnocení výsledků
dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti přípravku Luxturna u dospělých a
pediatrických pacientů se ztrátou zraku v důsledku dědičné retinální dystrofie
způsobené potvrzenou bialelickou RPE65 mutací má žadatel předložit
dlouhodobou follow-up studii účinnosti a bezpečnosti u pacientů, kteří
obdrželi přípravek Luxturna v klinickém programu 31. prosince






















PŘÍLOHA III

OZNAČENÍ NA OBALU A PŘÍBALOVÁ INFORMACE
























A. OZNAČENÍ NA OBALU


ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNĚJŠÍM OBALU

FOLIOVÝ VÁČEK


1. NÁZEV LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU

Luxturna 5 × 1012 vektorových genomů/ml koncentrát a rozpouštědlo pro injekční roztok
voretigenum neparvovecum


2. OBSAH LÉČIVÉ LÁTKY/LÉČIVÝCH LÁTEK

Jeden ml koncentrátu obsahuje 5 × 1012 vektorových genomů.


3. SEZNAM POMOCNÝCH LÁTEK

Pomocné látky: chlorid sodný, monohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného, dihydrát
hydrogenfosforečnanu sodného, poloxamer 188 a voda pro injekci. Další informace naleznete
v příbalové informaci.


4. LÉKOVÁ FORMA A OBSAH BALENÍ

Koncentrát a rozpouštědlo pro injekční roztok

injekční lahvička s koncentrátem
injekční lahvičky s rozpouštědlem


5. ZPŮSOB A CESTA/CESTY PODÁNÍ

K jednorázovému podání subretinální injekcí do jednoho oka.
Před použitím nařeďte.
Před použitím si přečtěte příbalovou informaci.
Subretinální podání po naředění.