Myozyme

Souhrn bezpečnostního profilu

Infantilní forma Pompeho nemoci
V klinických studiích bylo 39 pacientů s infantilní formou nemoci léčeno přípravkem Myozyme po
dobu delší než 3 roky alespoň u 2 pacientů jsou uvedeny v tabulce 1 podle tříd orgánových systémů. Nežádoucí účinky byly
většinou mírné až střední intenzity a téměř všechny se vyskytly během infuze nebo do 2 hodin po
podání infuze šelestu, tachykardie, snížené saturace kyslíkem, bronchospasmu, tachypnoe, periorbitálního edému a
hypertenze.

Pozdní forma Pompeho nemoci
V placebem kontrolované studii, která trvala 78 týdnů, bylo 90 pacientů s pozdní formou Pompeho
nemoci ve věku 10 až 70 let léčených přípravkem Myozyme nebo placebem randomizováno v poměru
2:1 nežádoucí účinky, u obou skupin srovnatelný. Nejčastěji pozorovaným nežádoucím účinkem byla
reakce související s infuzí. Reakce související s infuzí se vyskytly o něco častěji u pacientů ve skupině
dostávající přípravek Myozyme než u pacientů ve skupině dostávající placebo Většina těchto reakcí nebyla závažná, reakce byly mírné až střední intenzity a spontánně ustoupily.
Nežádoucí účinky hlášené alespoň u 2 pacientů jsou uvedeny v tabulce 1. Závažné nežádoucí účinky
hlášené u 4 pacientů léčených přípravkem Myozyme byly: angioedém, hrudní diskomfort, pocit
přiškrcení v hrdle, nekardiální bolest na hrudi a supraventrikulární tachykardie. Reakce u 2 z těchto
pacientů byly IgE zprostředkované hypersenzitivní reakce.

Tabulkový přehled nežádoucích účinků

Tabulka 1: Nežádoucí účinky přípravku na trh, v programech rozšířeného přístupu a nekontrolovaných klinických studiích seřazené
podle tříd orgánových systémů a podle frekvence: velmi časté časté pacientů klasifikován jako častý. V rámci každé skupiny frekvencí jsou nežádoucí účinky seřazeny
podle klesající závažnosti.

Třídy orgánových
systémů
Frekvence Nežádoucí účinky
Další nežádoucí účinkyInfantilní forma
Pompeho
nemociPozdní
forma
Pompeho
nemociInfantilní i pozdní
forma Pompeho
nemoci
Poruchy imunitního
systému
Časté Přecitlivělost
Psychiatrické poruchy
Časté Agitovanost
Není známo Agitovanost
Neklid
Poruchy nervového
systému
Časté Tremor Závrať
Parestezie
Bolest hlavy
Není známo Tremor
Bolest hlavy
Somnolence
Poruchy oka Není známo Konjunktivitida
Srdeční poruchy Velmi časté Tachykardie
Časté Cyanóza
Není známo Srdeční zástava
Bradykardie
Tachykardie
Cyanóza
Palpitace
Cévní poruchy Velmi časté Zrudnutí
Časté Hypertenze
Bledost
Zrudnutí
Není známo Hypertenze
Hypotenze
Vazokonstrikce
Bledost
Respirační, hrudní a
mediastinální poruchy
Velmi časté Tachypnoe
Kašel

Časté Pocit zúžení
hrdla

Není známo Respirační zástava
Apnoe
Respirační tíseň
Bronchospasmus
Sípot
Faryngeální edém
Dyspnoe
Tachypnoe
Pocit přiškrcení v hrdle
Podráždění v krku
Stridor
Kašel
Hypoxie
Gastrointestinální
poruchy
Velmi časté Zvracení
Časté Dávení
Nauzea
Průjem
Zvracení
Nauzea
Není známo Bolest břicha
Dávení
Dyspepsie
Dysfagie
Poruchy kůže a
podkožní tkáně
Velmi časté Kopřivka
Vyrážka

Časté Erytém
Makulopapulózní
vyrážka
Makulózní
vyrážka
Papulózní
vyrážka
Pruritus

Kopřivka
Papulózní
vyrážka
Pruritus
Hyperhidróza


Není známo Periorbitální edém
Livedo reticularis
Zvýšená tvorba slz
Vyrážka
Erytém
Hyperhidróza
Palmární erytém
Přechodné zbarvení kůže
Puchýře
Poruchy svalové a
kosterní soustavy a
pojivové tkáně
Časté Svalové
spasmy
Svalové
fascikulace
Myalgie

Není známo Artralgie
Poruchy ledvin
a močových cest
Není známo Nefrotický syndrom
Proteinurie
Celkové poruchy a
reakce v místě
aplikace
Velmi časté Pyrexie
Časté Podrážděnost
Zimnice
Pyrexie
Hrudní
diskomfort
Periferní otok

Lokální
zduření
ÚnavaPocit horka
Není známo Bolest na hrudi
Edém obličeje
Pocit horka
Pyrexie
Zimnice
Hrudní diskomfort
Podrážděnost
Chladná akra končetin
Astenie
Malátnost
Pocit chladu
Bolest v místě infuze
Reakce v místě infuze
Zduření v místě infuze
Indurace v místě infuze
Extravazace místa infuze
Erytém v místě infuze
Kopřivka v místě infuze
Pruritus v místě infuze
Vyšetření Velmi časté Saturace
kyslíkem snížená

Časté Srdeční frekvence
zvýšená
Zvýšený krevní
tlak
Zvýšená tělesná
teplota
Zvýšený
krevní tlak


Není známo Saturace kyslíkem
snížená
Srdeční frekvence
zvýšená
Snížený krevní tlak
Účinky hlášené u 39 pacientů s infantilní formou nemoci ve 2 klinických studiích.
Účinky hlášené u 60 pacientů s pozdní formou nemoci v placebem kontrolované klinické studii.
Účinky hlášené častěji u skupiny dostávající placebo než u skupiny léčené přípravkem Myozyme u
pacientů s pozdní formou nemoci.
Další nežádoucí účinky hlášené po uvedení přípravku na trh, v programech rozšířeného přístupu a v
nekontrolovaných klinických studií.

Popis vybraných nežádoucích účinků

U malého počtu pacientů přípravku Myozyme objevil anafylaktický šok a/nebo srdeční zástava, které vyžadovaly opatření
podporující životní funkce. Reakce se obecně objevily krátce po zahájení infuze. U pacientů se
objevila řada známek a příznaků především respirační, kardiovaskulární, edematózní a/nebo kožní
povahy
U některých pacientů léčených alglukosidázou alfa byly pozorovány rekurentní nežádoucí účinky
zahrnující chřipce se podobající nemoc nebo kombinaci příhod, jako je horečka, třesavka, myalgie,
artralgie, bolest nebo únava, vyskytující se po podání infuze a trvající obvykle několik dní. U většiny
pacientů bylo úspěšné opětovné zahájení léčby alglukosidázou alfa v nižších dávkách a/nebo
s podáním protizánětlivých léků a/nebo kortikosteroidů před léčbou, a bylo možné pokračovat v léčbě
pod pečlivým klinickým dohledem.

U pacientů se středně závažnými až závažnými nebo recidivujícími reakcemi spojenými s infuzí byly
hodnoceny IgE specifické protilátky proti alglukosidáze alfa; u některých pacientů byly testy
pozitivní, včetně některých pacientů s anafylaktickou reakcí.

V souvislosti s používáním přípravku alglukosidáza alfa byl hlášen výskyt nefrotického syndromu
a závažných kožních, imunitně zprostředkovaných reakcí, včetně ulcerativních a nekrotizujících
kožních lézí
Hlášení podezření na nežádoucí účinky
Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to
pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,
aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích
účinků uvedeného v Dodatku V.