Kanuma

Léčba přípravkem KANUMA musí probíhat pod dohledem zdravotnického pracovníka, který má
zkušenosti s léčbou pacientů s deficitem LAL, jinými metabolickými poruchami nebo chronickými
onemocněními jater. Přípravek KANUMA má být podáván vyškoleným zdravotnickým pracovníkem,
který dokáže zvládnout stavy vyžadující neodkladnou lékařskou péči.

Dávkování

Léčbu je důležité zahájit co možná nejdříve po diagnóze deficitu LAL.

Pokyny ohledně preventivních opatření a sledování hypersenzitivních reakcí viz bod 4.4. Po výskytu
hypersenzitivní reakce je zapotřebí zvážit vhodné předléčení podle standardů péče

Pacienti s rychle progredujícím deficitem LAL během prvních 6 měsíců života
Doporučená výchozí dávka u kojenců v závislosti na klinickém stavu pacienta buď 1 mg/kg nebo 3 mg/kg, podávaná jako intravenózní
infuze jednou týdně. Vyšší počáteční dávku 3 mg/kg je třeba zvážit na základě závažnosti onemocnění
a rychlé progrese onemocnění.

Eskalace dávky se mají zvážit na základě suboptimální odpovědi na klinická a biochemická kritéria,
zahrnující například špatný růst markery perzistentní nebo zhoršující se organomegalii, zvýšenou frekvenci souběžně probíhajících infekcí a
přetrvávající zhoršování dalších příznaků - v případě suboptimální klinické odpovědi se má zvážit eskalace dávky na 3 mg/kg;
- v případě perzistentní suboptimální klinické odpovědi se má zvážit další eskalace dávky až na
mg/kg.
Další úpravy dávky, jako je například snížení dávky nebo prodloužení intervalu mezi dávkami, lze
provést individuálně na základě dosažení a udržení léčebných cílů. V rámci klinických studií bylo
hodnoceno dávkování v rozmezí 0,35 až 5 mg/kg jednou týdně, přičemž jednomu pacientovi byla
podávána vyšší dávka 7,5 mg/kg jednou týdně. Dávky vyšší než 7,5 mg/kg nebyly hodnoceny.

Pediatričtí a dospělí pacienti s deficitem LAL
Doporučená dávka u dětí a dospělých, u nichž není přítomen rychle progredující deficit LAL před
dosažením 6 měsíců věku, je 1 mg/kg podávaná jako intravenózní infuze jednou za dva týdny. Na
základě suboptimální odpovědi na klinická a biochemická kritéria zahrnující např. pomalý růst,
přetrvávající nebo zhoršující se biochemické markery [např. parametry poškození jater parametry metabolismu lipidů organomegalii a přetrvávající zhoršování dalších příznaků zvážit eskalace dávky na 3 mg/kg jednou za dva týdny.

Zvláštní populace

Porucha funkce ledvin
U pacientů s poruchou funkce ledvin se nedoporučuje žádná úprava dávky na základě současných
znalostí farmakokinetiky a farmakodynamiky sebelipázy alfa
Porucha funkce jater
U pacientů s poruchou funkce jater se nedoporučuje žádná úprava dávky na základě současných
znalostí farmakokinetiky a farmakodynamiky sebelipázy alfa
Starší pacienti Bezpečnost a účinnost sebelipázy alfa u pacientů starších 65 let nebyly hodnoceny a nelze pro ně
doporučit žádné alternativní režimy dávkování
Pacienti s nadváhou
Bezpečnost a účinnost sebelipázy alfa u pacientů s nadváhou nebyly důkladně hodnoceny, a proto
v současnosti nelze pro tyto pacienty doporučit alternativní režimy dávkování.

Pediatrická populace

Podávání sebelipázy alfa kojencům s potvrzeným multiorgánovým selháním se má provádět na
základě úvahy ošetřujícího lékaře.

Způsob podání

Přípravek KANUMA je určen pouze k intravenóznímu

Celkový objem infuze má být podán přibližně za 2 hodiny. Po zjištění snášenlivosti pacienta lze
u pacientů, kterým je podávána dávka 1 mg/kg, uvažovat o 1hodinové infuzi. objemy viz bod 6.6.
Přípravek KANUMA je nutné podávat přes 0,2 μm filtr
Návod k naředění tohoto léčivého přípravku před jeho podáním je uveden v bodě 6.6.