Nexviadyme

Léčbu přípravkem Nexviadyme má provádět lékař se zkušenostmi s léčbou pacientů s Pompeho
nemocí nebo jiných dědičných metabolických nebo neuromuskulárních onemocnění.

Dávkování

Pacienti mohou být předléčeni antihistaminiky, antipyretiky a/nebo kortikosteroidy z důvodu prevence
nebo omezení alergických reakcí.

Doporučená dávka avalglukosidázy alfa je 20 mg/kg tělesné hmotnosti aplikovaná jednou za 2 týdny.

Úprava dávky u pacientů s IOPD
U pacientů s IOPD, u nichž při dávce 20 mg/kg nedošlo ke zlepšení nebo u pacientů s nedostatečnou
odpovědí týkající se srdeční, respirační a/nebo motorické funkce, je třeba zvážit zvýšení dávky na
40 mg/kg každý druhý týden, pokud neexistují obavy ohledně bezpečnosti hypersenzitivita, anafylaktické reakce nebo riziko hyperhydratace
U pacientů s intolerancí avalglukosidázy alfa v dávce 40 mg/kg každý druhý týden hypersenzitivita, anafylaktické reakce nebo riziko hyperhydratacekaždý druhý týden
Zvláštní populace

Starší pacienti
U pacientů starších 65 let není nutná úprava dávky.

Porucha funkce jater
Bezpečnost a účinnost avalglukosidázy alfa u pacientů s poruchou funkce jater nebyla hodnocena a
pro tyto pacienty nelze doporučit žádný zvláštní režim dávkování.

Porucha funkce ledvin
U pacientů s lehkou poruchou funkce ledvin není nutná úprava dávky. Bezpečnost a účinnost
avalglukosidázy alfa u pacientů se středně těžkou nebo těžkou poruchou funkce ledvin nebyly
hodnoceny a u těchto pacientů nelze doporučit žádný specifický dávkovací režim.
Pediatrická populace Bezpečnost a účinnost avalglukosidázy alfa u dětí ve věku 6 měsíců a mladších dosud nebyla
stanovena. U pacientů ve věku 6 měsíců a mladších nejsou k dispozici žádné údaje.

Způsob podání

Injekční lahvičky přípravku Nexviadyme jsou určeny pouze k jednorázovému použití a léčivý
přípravek má být podáván intravenózní infuzí.

Infuze se má podávat s postupně se zvyšující rychlostí v závislosti na odpovědi a komfortu pacienta.
Doporučuje se začít podávat infuzi počáteční rychlostí 1 mg/kg/hod a postupně, pokud se neobjeví
známky reakcí souvisejících s podáním infuze tabulkou 1. V každém kroku před zvýšením rychlosti infuze je třeba změřit a vyhodnotit vitální
funkce.

Tabulka 1 – Schéma rychlosti infuze
Pacient Rychlost infuze Přibližná doba
trvání LOPD 1 3 5a 7a NA 4 až IOPD 4krokový postup5krokový postupb 1 3 6 8 10b a U pacientů s LOPD s tělesnou hmotností 1,25-5 kg lze použít maximální rychlost infuze
4,8 mg/kg/hod.
b U pacientů s IOPD s tělesnou hmotností 1,25-5 kg lze použít maximální rychlost infuze
9,6 mg/kg/hod.

V případě anafylaxe nebo závažné hypersenzitivní reakce anebo závažných IAR se musí podávání
přípravku Nexviadyme okamžitě přerušit a musí se zahájit vhodná léčba. V případě mírných až
středně závažných hypersenzitivních reakcí nebo IAR může být rychlost infuze zpomalena nebo
dočasně zastavena a/nebo a je třeba zahájit odpovídající léčbu
Příznaky mohou přetrvávat i přes dočasné zastavení infuze; ošetřující lékař má proto vyčkat alespoň
30 minut, dokud nedojde k vymizení příznaků reakcí, než rozhodne o ukončení infuze na zbytek dne.
Pokud příznaky ustoupí, má se pokračovat v podávání infuze po dobu 30 minut při poloviční nebo
nižší rychlosti, než při které došlo k výskytu reakcí, a následně zvýšit rychlost infuze o 50 % po dobu
15 až 30 minut. Pokud už se příznaky znovu neobjeví, má se rychlost infuze zvýšit na rychlost, při
které se reakce vyskytly, a zvážit další postupné zvyšování rychlosti, a to až do maximální rychlosti
podávání.

Domácí infuze
Domácí infuze přípravku Nexviadyme lze zvažovat u pacientů, kteří infuze dobře snášejí a
v anamnéze několik měsíců nemají výskyt středně závažných nebo závažných IAR. Rozhodnutí o
převedení pacienta na domácí infuze lze učinit až po pečlivém zhodnocení a doporučení ošetřujícím
lékařem. Při hodnocení způsobilosti pacienta k domácí infuzi je třeba vzít v úvahu základní
komorbidity pacienta a jeho schopnost dodržovat požadavky pro podávání domácí infuze. Je třeba
zvážit následující kritéria:
• Pacient nesmí souběžně trpět žádným onemocněním, které by podle názoru lékaře mohlo
ovlivnit jeho schopnost tolerovat infuzi.
• Pacientův zdravotní stav je považován za stabilní. Před zahájením domácí infuze musí být
provedeno komplexní vyšetření.
• Pacient musí několik měsíců dostávat infuze přípravku Nexviadyme pod dohledem lékaře se
zkušenostmi s léčbou pacientů s Pompeho nemocí v nemocnici nebo v jiném vhodném
zařízení poskytujícím ambulantní péči. Předpokladem pro zahájení domácí infuze je
zdokumentovaný přehled dobře snášených infuzí bez IAR nebo s mírnými IAR zvládnutými
premedikací.
• Pacient musí být ochotný a schopný dodržovat postupy domácí infuze.
• Musí být vytvořena vhodná infrastruktura pro použití domácí infuze, včetně potřebných zdrojů
a postupů pro domácí infuzi a příslušného zaškolení, dostupná pro zdravotnického pracovníka.
Zdravotnický pracovník má být dostupný po celou dobu podávání domácí infuze a po
stanovenou dobu po infuzi, v závislosti na toleranci pacienta před zahájením domácí infuze.

Pokud se u pacienta během podávání domácí infuze vyskytnou nežádoucí účinky, má se infuze
okamžitě zastavit a má se zahájit vhodná léčba infuzi v nemocnici nebo v jiném vhodném zařízení poskytujícím ambulantní péči, dokud nežádoucí
účinek neodezní. Dávka a rychlost infuze nesmí být upravovány bez konzultace s odpovědným
lékařem.

Návod k rekonstituci a naředění léčivého přípravku před jeho podáním je uveden v bodě 6.6.