Ferriprox

O použití deferipronu u dětí mezi 6 a 10 lety věku jsou k dispozici jen omezené údaje a informace
o jeho použití u dětí do 6 let zcela chybí.

Způsob podání

Perorální podání.

4.3 Kontraindikace

- Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.
- Opakované epizody neutropenie v anamnéze.
- Agranulocytóza v anamnéze.
- Těhotenství - Kojení - Vzhledem k tomu, že mechanismus vyvolání neutropenie deferipronem není znám, pacienti
nesmí používat léčivé přípravky, o nichž je známo, že vyvolávají neutropenii nebo které mohou
vyvolat agranulocytózu
4.4 Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Neutropenie/agranulocytóza

Deferipron prokazatelně způsobuje neutropenii včetně agranulocytózy vybraných nežádoucích účinků“neutrofilů během prvního roku přerušit kvůli poklesu počtu neutrofilů, lze interval kontrol ANC po
prvním roce prodloužit tak, aby odpovídal intervalu krevních transfuzí
Přechod z týdenních kontrol ANC na kontroly shodné s intervalem krevních transfuzí po 12 měsících
terapie Ferriproxem je třeba posoudit individuálně podle toho, jak pacient podle zhodnocení lékaře
chápe nutnost opatření k minimalizaci rizika během terapie
V klinických studiích se tyto týdenní kontroly počtu neutrofilů osvědčily při detekci neutropenie a
agranulocytózy. Agranulocytóza a neutropenie po vysazení Ferriproxu obvykle ustoupí, byly však
hlášeny i fatální případy agranulocytózy. Pokud se u nemocného během léčby deferipronem vyvine
infekce, přerušte neprodleně terapii a zkontrolujte ANC. Počet neutrofilů je pak třeba sledovat častěji.

Pacienty je třeba informovat, aby svému lékaři hlásili veškeré příznaky infekce bolest v krku a chřipkové příznaky
Doporučený postup pro případ neutropenie je nastíněn níže. Doporučujeme tento protokol připravit
dříve, než zahájíte jakoukoli léčbu deferipronem.


Léčba deferipronem nesmí být zahájena, jestliže má pacient neutropenii. Riziko agranulocytózy a
neutropenie je vyšší, pokud je počáteční ANC nižší než 1,5 x 109/l.

Výskyt neutropenie
Poučte pacienta, aby ihned vysadil deferipron a veškeré léčivé přípravky, které mohou vyvolat
neutropenii. Požádejte nemocného, aby omezil kontakty s jinými osobami a snížil tak riziko
potenciální infekce. Ihned po zjištění a následně denně je potřeba vyšetřovat komplexní krevní rozbor,
počet leukocytů, korigovaný na přítomnost erytrocytů s jádry, počet neutrofilů a trombocytů.
Doporučuje se po úpravě neutropenie kontrolovat týdně komplexní krevní rozbor, počet leukocytů,
neutrofily a trombocyty po dobu tří po sobě následujících týdnů, aby byla získána jistota, že se pacient
úplně vyléčil. Pokud by se současně s neutropenií objevily známky infekce, zajistěte patřičné kultivace
a diagnostická vyšetření a nasaďte vhodný terapeutický postup.

Výskyt agranulocytózy
Postupujte podle výše uvedených pokynů a aplikujte vhodnou terapii jako např. granulocytové růstové
faktory, a to ode dne, kdy byly potíže zjištěny; aplikujte denně do obnovení normální hladiny
neutrofilů. Zajistěte ochrannou izolaci, a pokud je to klinicky indikováno, nemocného hospitalizujte.

O opakování terapie jsou k dispozici jen omezené údaje. V případě neutropenie proto opakování
terapie nedoporučujeme. V případě agranulocytózy je opakování terapie kontraindikováno.

Karcinogenita/mutagenita

Vzhledem k výsledkům předklinických testů genotoxicity nelze kancerogenní potenciál deferipronu
vyloučit
Koncentrace zinku
Doporučujeme také sledování plazmatických hladin Zn2+ a v případě nedostatku tohoto prvku jeho
dodání.

Pacienti pozitivní na virus lidské imunodeficience
O použití deferipronu u HIV pozitivních či jinak imunitně oslabených nemocných nejsou k dispozici
žádné údaje. Vzhledem ke spojitosti deferipronu se vznikem neutropenie a agranulocytózy nezahajujte
tuto terapii u imunitně oslabených pacientů, pokud potenciální přínos nepřevýší potenciální rizika.

Porucha funkce ledvin nebo jater a jaterní fibróza

Údaje o použití deferipronu u pacientů s terminálním stádiem onemocnění ledvin či těžkou poruchou
funkce jater nejsou k dispozici s terminálním stádiem onemocnění ledvin a s těžkou poruchou funkce jater. U těchto skupin pacientů
při léčbě deferipronem mají být monitorovány funkce ledvin a jater. Pokud přetrvává zvýšení sérové
hladiny alaninaminotransferázy
U nemocných s talasemií existuje spojitost mezi jaterní fibrózou a nadměrnou zátěží železem, resp.
hepatitidou typu C. Zvlášť pečlivě zajistěte optimální chelaci železa u pacientů se hepatitidou typu C.
U těchto nemocných doporučujeme pečlivě sledovat histologii jater.

Zabarvení moči

Informujte nemocné, že může dojít k zabarvení moči dohněda až dorezava vzhledem k vylučování
komplexu železa a deferipronu.


Neurologické poruchy

U dětí léčených po dobu několika let dávkou převyšující více než 2,5krát maximální doporučenou
dávku byly pozorovány neurologické poruchy, ale byly pozorovány také u standardních dávek
deferipronu. Předepisující osoby jsou upozorněny, že používání dávek vyšších než 100 mg/kg/den se
nedoporučuje. Pokud jsou pozorovány neurologické poruchy, je třeba užívání deferipronu přerušit body 4.8 a 4.9
Kombinované použití s jinými cheláty železa

Použití kombinované léčby je třeba zvažovat případ od případu. Odpověď na léčbu je třeba pravidelně
vyhodnocovat a je třeba přísně sledovat výskyt nežádoucích účinků. Úmrtí a život ohrožující stavy
Kombinovaná léčba s deferoxaminem se nedoporučuje v případech, kdy je monoterapie kterýmkoliv
chelátem dostatečná nebo když hladina feritinu v krevním séru klesne pod 500 μg/l. O kombinovaném
použití Ferriproxu a deferasiroxu jsou k dispozici omezené údaje a při zvažování této kombinace je
třeba postupovat obezřetně.