Upstaza

Požadavky pro předkládání PSUR pro tento léčivý přípravek jsou uvedeny v seznamu referenčních dat
Unie jsou zveřejněny na evropském webovém portálu pro léčivé přípravky.

Držitel rozhodnutí o registraci registrace.


D. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ S OHLEDEM NA BEZPEČNÉ A ÚČINNÉ POUŽÍVÁNÍ
LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU

• Plán řízení rizik
Držitel rozhodnutí o registraci farmakovigilance podrobně popsané ve schváleném RMP uvedeném v modulu 1.8.2 registrace a ve
veškerých schválených následných aktualizacích RMP.

Aktualizovaný RMP je třeba předložit:
• na žádost Evropské agentury pro léčivé přípravky,
• při každé změně systému řízení rizik, zejména v důsledku obdržení nových informací, které
mohou vést k významným změnám poměru přínosů a rizik, nebo z důvodu dosažení
význačného milníku
• Další opatření k minimalizaci rizik

Před uvedením přípravku Upstaza na trh se v každém členském státě držitel registrace musí dohodnout
s příslušným národním kontrolním úřadem na obsahu a formátu edukačního materiálu chirurgy a příručky pro lékárnyaspektů programu.

Držitel rozhodnutí o registraci musí zajistit, aby byl přípravek Upstaza distribuován do vybraných
léčebných center provádějících jeho podávání, kde budou kvalifikovanému personálu poskytnuty
edukační materiály, včetně příručky k přípravku Upstaza pro chirurgy a příručky pro lékárny.

Léčebná centra budou vybírána podle těchto kritérií:
• Přítomnost neurochirurga se zkušenostmi se stereotaktickými neurochirurgickými operacemi,
který je schopen podávat přípravek Upstaza, nebo spolupráce s takovým neurochirurgem.
• Přítomnost klinické lékárny schopné zpracovávat a připravovat přípravky genové terapie
založené na adenoasociovaném viru.
• V lékárně léčebného centra jsou k dispozici mrazicí boxy s velmi nízkou teplotou uchovávání léčivého přípravku.

Má být rovněž poskytnuto školení a pokyny pro bezpečné zacházení s dotčenými materiály a jejich
likvidaci po dobu 14 dnů po podání přípravku spolu s informacemi o vyloučení pacientů z darování
krve, orgánů, tkání a buněk pro transplantaci po podání přípravku Upstaza.

Kvalifikovaný personál k dispozici edukační materiály:
• Schválený souhrn údajů o přípravku
• Edukační materiály pro chirurgy k podávání přípravku Upstaza, včetně popisu potřebného
vybavení a materiálů a postupů potřebných ke stereotaktickému podání přípravku Upstaza.
Příručka k přípravku Upstaza pro chirurgy má za cíl zajistit správné podání přípravku, aby se
minimalizovala rizika spojená s postupem podání včetně úniku mozkomíšního moku.
• Edukační materiály pro lékárníky včetně informací o příjmu, uchovávání, výdeji, přípravě,
vracení / nebo likvidaci přípravku Upstaza a vedení evidence o něm.

Před naplánováním výkonu projde zástupce společnosti PTC Therapeutics s neurochirurgem příručku
k přípravku Upstaza pro chirurgy a s lékárníkem příručku pro lékárníky.

Pacienti a osoby, které o ně pečují, mají mít k dispozici tyto materiály:
• Příbalovou informaci, která má být k dispozici i v alternativních formátech tisku a zvukového souboru• Kartu pacienta
o k připomenutí preventivních opatření na minimalizaci rizika vylučování/uvolňování,
o k připomenutí důležitosti následných kontrolních návštěv a hlášení nežádoucích účinků
pacientovu lékaři,
o k informování zdravotnických pracovníků, že pacient podstoupil genovou terapii,
a k připomenutí důležitosti hlášení nežádoucích účinků,
o k poskytnutí kontaktních údajů pro hlášení nežádoucích příhod.

• Povinnost uskutečnit poregistrační opatření

Držitel rozhodnutí o registraci uskuteční v daném termínu níže uvedená opatření:

Popis Termín splnění
Kvalita

Za účelem dalšího vyhodnocení konzistence procesu a zachování
bezpečnosti pacienta žadatel předloží výsledky další šarže léčivé látky a
další šarže konečného přípravku v rámci souběžného procesu validace
včetně dat uchovávání při výrobě šarže konečného přípravku. Tyto údaje
budou předloženy do 30. června 2023.
30. června

E. ZVLÁŠTNÍ POVINNOST USKUTEČNIT POREGISTRAČNÍ OPATŘENÍ PRO
REGISTRACI PŘÍPRAVKU ZA VÝJIMEČNÝCH OKOLNOSTÍ

Tato registrace byla schválena za „výjimečných okolností“, a proto podle čl. 14 odst. 8 nařízení č. 726/2004 držitel rozhodnutí o registraci uskuteční v daném termínu následující opatření:

Popis Termín splnění
Studie AADC-1602Za účelem další charakterizace dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti
přípravku Upstaza u pacientů s deficitem dekarboxylázy aromatických
L-aminokyselin výsledky studie AADC-1602, 10letého sledování populace pacientů
zařazených do klinických studií AADC-CU/1601, AADC-010 a
AADC-011.

Předkládá jednou ročně
při každoročním
prodloužení

Závěrečná zpráva: 30.
června Studie PTC-AADC-MA-406 Za účelem další charakterizace dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti
přípravku Upstaza u pacientů s deficitem dekarboxylázy aromatických
L-aminokyselin předloží výsledky studie PTC-AADC-MA-406, observační,
multicentrické a dlouhodobé studie pacientů léčených globálně
komerčním přípravkem na základě dat z registru podle odsouhlaseného
protokolu
Předkládá jednou ročně
při každoročním
prodloužení



























PŘÍLOHA III

OZNAČENÍ NA OBALU A PŘÍBALOVÁ INFORMACE
























A. OZNAČENÍ NA OBALU

ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNĚJŠÍM OBALU

KRABIČKA


1. NÁZEV LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU

Upstaza 2,8 × 1011 vektorů genomu/ 0,5 ml infuzní roztok
eladocagenum exuparvovecum


2. OBSAH LÉČIVÉ LÁTKY/LÉČIVÝCH LÁTEK

0,5 ml roztoku obsahuje eladocagenum exuparvovecum 2,8 × 1011 vektorů genomu.


3. SEZNAM POMOCNÝCH LÁTEK

Pomocné látky: chlorid draselný, chlorid sodný, dihydrogenfosforečnan draselný,
hydrogenfosforečnan sodný, poloxamer 188, voda pro injekci. Další údaje viz příbalová informace.


4. LÉKOVÁ FORMA A OBSAH BALENÍ

Infuzní roztok
injekční lahvička


5. ZPŮSOB A CESTA/CESTY PODÁNÍ

K jednorázovému podání oboustrannou intraputaminální infuzí na dvou místech v každém putamen.
Před použitím si přečtěte příbalovou informaci.
Intraputaminální podání.