Respreeza

Farmakoterapeutická skupina: Hemostyptika, hemostatika,inhibitoryproteáz, ATC kód: B02ABLidský inhibitor alfa1-proteáz je normální složkou lidské krve. Lidský inhibitor alfa1-proteáz má
molekulovou hmotnost 51kDa a patří do skupiny inhibitorů serinovýchproteáz.
Mechanismus účinku
Lidský inhibitor alfa1-proteáz je považován za hlavní antiproteázu v dolních dýchacích cestách, kde
inhibuje elastázu neutrofilů pro kontrolu NE vytvářené aktivovanými neutrofily, a proto jsou schopni bránit nežádoucí proteolýze
plicní tkáně, které je způsobena NE. Podmínky, které zvyšují hromadění a aktivaci neutrofilů v
plicích, jako jsou respirační infekce a kouření, hladiny NE naopak zvyšují. Jedinci s deficitem
endogenního inhibitoru alfa1-proteáz však nejsou schopni udržet si správnou obranu proti proteázám a
dochází u nich k rychlejší proteolýze alveolárních stěn, která začíná ještě před rozvojem klinicky
zjevné chronické obstrukčníplicní onemocněníve třetí nebo čtvrté dekádě.
Farmakodynamické účinky
Podání přípravku Respreeza zvyšuje a udržuje koncentrace inhibitoru alfa1-proteáz v sérua v tekutině
kryjící epitel respiračního systému Klinická bezpečnost a účinnost
Studie RAPID
Bezpečnost a účinnost přípravku Respreeza byla hodnocena v randomizované, dvojitě zaslepené,
placebem kontrolované, multicentrické studii studiícharakterizovaným hladinou inhibitoru alfa1-proteáz v séru< 11μmol/lnefelometrickém stanoveníintravenózní týdenní dávky 60mg/kgtělesné hmotnosti přípravku Respreeza placeba byl 54 letplicní tkáněpodle CT s objemovoukorekcí47 g/l pro přípravek Respreezaa 50 g/lpro pacienty
používající placebo.
Sto čtyřicet pacientůRAPIDStudie hodnotilyvliv přípravku Respreeza na progresi emfyzému, která byla posuzována podle
poklesu denzityplicní tkáně, měřeného počítačovou tomografií U pacientů léčených přípravkem Respreeza byl konzistentně pozorován pomalejší pokles denzity
plicní tkáně než u pacientů používajících placebo plicní tkáně, jejímž měřítkem byla celková kapacita plic CT, za dobu 2let, byla při používání přípravku Respreeza nižší přičemž rozdíl v poklesu činil 34 % Rozšířená studie RAPID prokázala, že byla zachována snížená hodnota poklesu denzityplicní tkáně u
pacientůkontinuálně léčených přípravkem Respreeza po dobu 4 let. Obrázek 1:Změny denzity plicní tkáně rozšířené studii RAPID
Jednotlivé dávky 120mg/kgtělesné hmotnosti bylypodány137pacientům léčenýmpřípravkem
Respreeza.
Pediatrická populace
Evropská agentura pro léčivé přípravky rozhodla o zproštění povinnosti předložit výsledky studií s
přípravkem Respreeza u všech podskupin pediatrické populace v léčbě chronické obstrukčníplicní
onemocněníbod 4.2