Mepsevii

Souhrn bezpečnostního profilu

V těchto 4 klinických studiích byly u 23 pacientů léčených vestronidázou alfa nejčastějšími
nežádoucími účinky vyrážka anafylaktoidní reakce většině případů se jednalo o lehké až středně těžké nežádoucí účinky.

Tabulkový seznam nežádoucích účinků

Vyhodnocení nežádoucích účinků vychází z expozice 23 pacientů ve věku od 5 měsíců do 25 let ze
klinických studií, kteří dostávali vestronidázu alfa v dávkách až 4 mg/kg jednou za dva týdny po
dobu až 187 týdnů. Devatenáct pacientů bylo mladších než 18 let.

V tabulce 1 jsou uvedeny nežádoucí účinky hlášené ve 4 klinických studiích u 23 pacientů léčených
přípravkem Mepsevii.
Nežádoucí účinky jsou prezentovány podle tříd orgánových systémů a frekvence. Frekvence jsou
definovány takto: velmi časté vzácné
Tabulka 1 – Nežádoucí účinky hlášené u pacientů léčených přípravkem Mepsevii
TřídyMedDRA 
Frekvence 
Poruchy imunitního systému Anafylaktoidní reakce Velmi časté
Poruchy nervového systému Febrilní křeče* Časté
Gastrointestinální poruchy Průjem Časté
Poruchy kůže a podkožní tkáně Kopřivka
Vyrážka**
Pruritus 
Velmi časté 
Velmi časté
Časté  
Celkové poruchy a reakce v místě aplikaceinfuze***
Zduření v místě
infuze****

Velmi časté 
 
Velmi časté
*Podrobné informace o febrilních křečích hlášené u 1 z 23 subjektů hodnocení viz popis vybraných nežádoucích
účinků.
**Vyrážkou se rozumí seskupené PT vyrážky, papulózní vyrážka, svědivá vyrážka, makulo-papulózní vyrážka,
papuly a makuly.
*** Extravazace v místě infuze zahrnuje jeden PT extravazace.
**** Jeden nežádoucí účinek periferního zduření je zahrnut do frekvence zduření v místě infuze, protože příhoda
je klasifikována jako problém s intravenózním katétrem.

Popis vybraných nežádoucích účinků

Febrilní křeče

U jednoho pacienta, kterému byla vestronidáza alfa podávána v dávce 4 mg/kg, došlo v 66. týdnu
během léčby k febrilním křečím, a to během 3 dnů od očkování proti difterii, tetanu a pertussi. Infuze
byla ukončena, pacientovi byla podána antikonvulziva, antipyretika a antibiotika a febrilní křeče
odezněly. Přípravek byl následně pacientovi znovu podán bez opakování reakce a pacient pokračoval
v léčbě vestronidázou alfa. U této události byla vyhodnocena možná souvislost s vestronidázou alfa
vzhledem k časové spojitosti s infuzí.

Imunogenicita

U osmnácti z 23 pacientů rekombinantní lidské beta-glukuronidáze protilátky jasná korelace mezi titrem protilátek a tvorbou neutralizujících protilátek. U většiny pacientů
naznačovaly v průběhu času klesající titry protilátek při průběžné léčbě vzorec oslabené imunogenicity
při chronické expozici. Přítomnost ADA farmakodynamického markeru, močových glykosaminoglykanů reakcí, včetně reakcí souvisejících s infuzí.

Hlášení podezření na nežádoucí účinky

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to
pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,
aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích
účinků uvedeného v Dodatku V.