Elzonris

Farmakoterapeutická skupina: Cytostatika; jiná cytostatika,
ATC kód: L01XX67

Mechanismus účinku

Tagraxofusp je cytotoxin zaměřený na CD123, složený z fúzního proteinu rekombinantního lidského
interleukinu-3 Tagraxofusp v cílových buňkách ireverzibilně inhibuje syntézu proteinů deaktivací elongačního
faktoru 2
Klinická účinnost a bezpečnost

Studie STML-401-0114 byla vícestupňová přípravku ELZONRIS. ELZONRIS byl podáván 65 dříve neléčeným dospělým pacientům a léčených v minulosti s BPDCN podle klasifikace WHO, kteří dostávali dávku 12 mikrogramů/kg 1. –
5. den opakovaných 21denních cyklech suspektní leukemií CNS. Primárním cílovým parametrem byl výskyt úplné odpovědi vyléčení nemocineznamená aktivní onemocněníELZONRIS mělo výskyt CR/CRc 56,9 % v kohortě k potvrzení účinnosti, u které byl výskyt CR/CRc 53,8 % 5
Výchozí charakteristiky pacientů jsou uvedeny v tabulce 4 a klíčové měření účinnosti v tabulce 5.

Tabulka 4: Výchozí demografie pacientů s dosud neléčeným BPDCN léčených
12 mikrogramy/kg přípravku ELZONRIS


Parametr Dosud neléčený BPDCN n =
Pohlaví, n muž
žena

52 13 Rasa, n bílá
jiná

57 Věk medián
minimum, maximum

22; ECOG, n 31 31 výchozí BPDCN, n kůže
kostní dřeň
periferní krev
lymfatické uzliny
viscerální

60 32 17 33 10

Tabulka 5: Měření účinnosti u pacientů s dosud neléčeným BPDCN léčených dávkou
12 mikrogramů/kg přípravku ELZONRIS

Parametr Konfirmační kohorta n=13 Dosud neléčený BPDCN n=Četnost odpovědí
Výskyt CR/CRc*, n Doba trvání CR/CRc Medián
Minimum, Maximum

neodhadnutý
4,7; 28,37
7,0,7; 49,1
Celková četnost odpovědí, n 10 49 Přemostění k transplantaci kmenových buněk
Výskyt, n

21 Parametr Konfirmační kohorta n=13 Dosud neléčený BPDCN n=Celkové přežití
Medián

Minimum, Maximum
12měsíční přežití, % 18měsíční přežití, % 24měsíční přežití, %

18,9 neodhadnutý0,2; 28,53,8 53,8 46,2

12,3
0,2, 49,52,2 48,2 40,9 * CRc je definována jako úplná odpověď se zbytkovou abnormalitou kůže, která nenaznačuje aktivní
onemocnění.
** Trvání CR/CRc zahrnuje pacienty s přemostěním k transplantaci kmenových buněk

Pediatrická populace
Evropská agentura pro léčivé přípravky rozhodla o zproštění povinnosti předložit výsledky studií s
přípravkem ELZONRIS u všech podskupin pediatrické populace s BPDCN viz bod 4.2
Tento léčivý přípravek byl registrován za „výjimečných okolností“. Znamená to, že vzhledem ke
vzácné povaze onemocnění, pro které je indikován, nebylo možné získat úplné informace o přínosech
a rizicích tohoto léčivého přípravku. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně vyhodnotí
jakékoli nově dostupné informace a tento souhrn údajů o přípravku bude podle potřeby aktualizován.