Elfabrio

Plazmatické farmakokinetické charakterizovány při podávání 0,2; 1 a 2 mg/kg jednou za dva týdny dospělým pacientům s Fabryho
chorobou. Farmakokinetické výsledky u všech tří velikostí dávek prokázaly, že enzym byl dostupný
po celou dobu dvoutýdenního intervalu s plazmatickým poločasem napříč skupinami s různým dávkováním a dny návštěvy. Průměrná hodnota AUC0-∞ se zvyšovala se
zvýšením dávky 1. den a v celém průběhu studie. Průměrné hodnoty AUC0-2 týdny normalizované podle
dávky byly podobné u všech velikostí dávky, což ukazuje na lineární úměrnost dávce. U pacientů,
kteří dostávali přípravek Elfabrio v dávce 1 a 2 mg/kg, došlo ke zvýšení průměrného t1/2 a průměrné
AUC0-∞ s rostoucí délkou léčby a s odpovídajícím poklesem Cl a Vz, což ukazuje na saturovanou
clearance.

Pegunigalsidáza alfa je protein a předpokládá se, že bude metabolicky degradován hydrolýzou
peptidů. Proto se nepředpokládá, že by porucha funkce jater klinicky významně ovlivnila
farmakokinetiku přípravku Elfabrio. Molekulární hmotnost pegunigalsidázy alfa je ~116 KDa, což je
dvojnásobek hraniční hodnoty pro glomerulární filtraci, vylučuje tedy filtraci a/nebo proteolytickou
degradaci v ledvinách.