Procysbi

Cílové udržovací dávce 1,3 g/m2/den se lze přiblížit pomocí následující tabulky, která bere v úvahu
plochu tělesného povrchu i tělesnou hmotnost.

Tabulka 1: Doporučená dávka
Hmotnost v kilogramech Doporučená dávka v mg0阀㔀dávky.
Používání dávek vyšších než 1,95 g/m2/den se nedoporučuje.

Vynechání dávky
Pokud je vynechána dávka přípravku, mělá být podána co nejdříve. Pokud do příští dávky zbývají
čtyři hodiny nebo méně, nemá se chybějící dávka podávat a má se obnovit pravidelný dávkovací
režim. Dávka se nemá zdvojnásobovat.

Zvláštní populace

Pacienti se špatnou snášenlivostí
Pro pacienty s horší snášenlivostí je léčba i nadále významným přínosem, pokud se jejich hladiny
cystinu v leukocytech nacházejí pod hodnotou 2 nmol hemicystinu/mg proteinu směsné leukocytární reakce1,95 g/m2/den. Dávka 1,95 g/m2/den merkaptamin-ditartarátu s okamžitým uvolňováním byla spojena
se zvýšeným výskytem odstoupení od léčby v důsledku nesnášenlivosti a zvýšeného výskytu
nežádoucích účinků. Je-li merkaptamin na počátku léčby špatně snášen kvůli příznakům
v gastrointestinálním traktu nebo přechodným kožním vyrážkám, měla by se léčba dočasně zastavit a
poté znovu zahájit s nižší dávkou, která se postupně zvýší na náležitou dávku
Dialyzovaní pacienti a pacienti po transplantaci
Zkušenosti ukazují, že příležitostně jsou některé formy merkaptaminu u dialyzovaných pacientů hůře
snášeny monitorování hladin cystinu v leukocytech.

Pacienti s poruchou funkce ledvin
Úprava dávky není obvykle nutná, hladiny cystinu v leukocytech však mají být monitorovány.

Pacienti s poruchou funkce jater
Úprava dávky není obvykle nutná, hladiny cystinu v leukocytech však mají být monitorovány.

Způsob podání

Perorální podání.

Tento léčivý přípravek lze aplikovat formou spolknutí celé tobolky, smícháním obsahu tobolky
Tobolky
Podávání s jídlem
Merkaptamin-ditartarát lze podávat s kyselou ovocnou šťávou nebo vodou.
Merkaptamin-ditartarát se nemá podávat s jídlem s vysokým obsahem tuku nebo proteinů nebo se
zmraženými potravinami, jako je zmrzlina. Pacienti se mají snažit důsledně vyhýbat konzumaci jídla a
mléčných výrobků alespoň 1 hodinu před podáním přípravku PROCYSBI a 1 hodinu poté. Pokud
během tohoto období není možné dodržet lačnění, je přípustné požít během 1 hodiny před podáním
a po podání přípravku PROCYSBI pouze malé množství důležité podávat přípravek PROCYSBI ve vztahu k příjmu potravy po celou dobu konzistentním a
reprodukovatelným způsobem U pediatrických pacientů s rizikem vdechnutí, kteří jsou ve věku 6 let nebo mladší, je vhodné tvrdé
tobolky otevřít a jejich obsah rozmíchat s jídlem nebo pitím podle níže pokynů uvedených v bodě 6.6.

Návod pro zacházení s přípravkem před jeho podáním je uveden v bodě 6.6.

4.3 Kontraindikace

• Hypersenzitivita na léčivou látku, jakoukoli formu merkaptaminu nebo na kteroukoli pomocnou
látku uvedenou v bodě 6.1.
• Hypersenzitivita na penicilamin.
• Kojení.

4.4 Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Používání dávek vyšších než 1,95 g/m2/den se nedoporučuje
Nebylo prokázáno, že perorální merkaptamin zabrání ukládání krystalů cystinu v oku. Pokud se za
tímto účelem používá oční roztok merkaptaminu, má se proto v jeho používání pokračovat.

Je-li zjištěno nebo plánováno těhotenství, musí se léčba opět pečlivě zvážit a pacientka musí být
poučena o možných teratogenních rizicích merkaptaminu
Intaktní tobolky přípravku PROCYSBI se vzhledem k riziku vdechnutí nemají podávat dětem mladším
přibližně 6 let
Dermatologické

U pacientů léčených vysokými dávkami merkaptamin-ditartarátu s okamžitým uvolňováním nebo
jiných solí merkaptaminu byly hlášeny závažné kožní léze, které reagovaly na snížení dávky
merkaptaminu. Lékaři mají rutinně monitorovat stav kůže a kostí pacientů užívajících merkaptamin.

Objeví-li se abnormality kůže nebo kostí, má se dávka merkaptaminu snížit nebo se má jeho podávání
přerušit. Léčbu lze za bedlivého dohledu znovu zahájit nižší dávkou a poté dávku pomalu titrovat na
příslušnou léčebnou dávku erythema multiforme bullosum nebo toxická epidermální nekrolýza, nesmí být merkaptamin znovu
podáván
Gastrointestinální

U pacientů užívajících merkaptamin-ditartarát s okamžitým uvolňováním byla hlášena
gastrointestinální ulcerace a krvácení. Lékaři mají sledovat možné známky ulcerace a krvácení a mají
informovat pacienty nebo jejich opatrovníky o známkách a příznacích závažné gastrointestinální
toxicity a krocích, které je třeba provést, pokud se objeví.

S užíváním merkaptaminu byly spojeny gastrointestinální příznaky zahrnující nauzeu, zvracení,
anorexii a bolest břicha.

U pacientů s cystickou fibrózou užívajících vysoké dávky pankreatických enzymů ve formě tablet
s enterosolventním potahem z kopolymeru kyseliny methakrylové a ethyl-akrylátu z pomocných látek přípravku PROCYSBI, byly poprvé popsány striktury v ileocekální oblasti a
tlustém střevu neobvyklé abdominální symptomy nebo změny abdominálních příznaků, aby se vyloučila možnost
fibrotizující kolonopatie.

Centrální nervový systém
S užíváním merkaptaminu byly spojeny příznaky postihující CNS, jako jsou epileptické záchvaty,
letargie, somnolence, deprese a encefalopatie. Pokud se u pacienta rozvinou příznaky postihující CNS,
má být pečlivě vyšetřen a podle potřeby se má upravit dávka. Pacienti nemají provádět potenciálně
nebezpečné činnosti, dokud nebudou známy účinky merkaptaminu na duševní výkon
Leukopenie a abnormální funkce jater

Merkaptamin byl příležitostně spojován s reverzibilní leukopenií a abnormální funkcí jater. Proto se
má sledovat krevní obraz a funkce jater.

Benigní intrakraniální hypertenze

Byla hlášena benigní intrakraniální hypertenze papily spojené s léčbou merkaptamin-ditartarátem, které ustoupily při přidání diuretické léčby
mají pacienty poučit, aby hlásili jakékoli z následujících příznaků: bolest hlavy, tinitus, závratě,
nauzea, diplopie, rozmazané vidění, ztráta zraku, bolest za okem nebo bolest při pohybu oka. Aby byl
tento stav identifikován včas, je třeba provádět pravidelné oční vyšetření, a pokud se objeví, je nutné
včas zahájit léčbu, aby se zabránilo ztrátě zraku.

Přípravek PROCYSBI obsahuje sodík

Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol v podstatě „bez sodíku“.