Vimizim

Souhrn bezpečnostního profilu

Vyhodnocení nežádoucích účinků je založeno na expozici 176 pacientů s MPS IVA ve věku 5 až
57 let dávce 2 mg/kg elosulfasy alfa jednou týdně studii.

Většinu nežádoucích účinků v klinických studiích představovaly reakce na infuzi, které jsou
definovány jako reakce vyskytující se v době od zahájení infuze do konce dne následujícího po infuzi.
V klinických studiích byly pozorovány závažné reakce na infuzi; mezi ně patřila anafylaxe,
hypersenzitivita a zvracení. Nejčastějšími symptomy reakcí na infuzi pacientů léčených přípravkem Vimizim a o ≥ 5 % více v porovnání s placebemnauzea, zvracení, pyrexie, zimnice a bolest břicha. Obecně byly reakce na infuzi mírné nebo středně
závažné a četnost byla vyšší během prvních 12 týdnů léčby s tím, že se v průběhu doby vyskytovaly
méně často.

Tabulka nežádoucích účinků

Údaje v níže uvedené tabulce 2 popisují nežádoucí účinky z klinických studií u pacientů léčených
přípravkem Vimizim.

Četnosti jsou definovány jako: velmi časté < 1/100údajů nelze určitzávažnosti.

Tabulka 2: Nežádoucí účinky u pacientů léčených přípravkem Vimizim

Třídy orgánových systémů
podle databáze MedDRA
Upřednostňovaný termín
podle databáze MedDRA Četnost
Poruchy imunitního systému Anafylaxe Méně časté
Hypersenzitivita Časté
Poruchy nervového systému

Bolest hlavy Velmi časté
Závrať Velmi časté
Respirační, hrudní a mediastinální poruchy Dyspnoe Velmi časté
Gastrointestinální poruchy Průjem, zvracení, orofaryngeální bolest,
bolest v horní části břicha, bolest břicha,
nauzea
Velmi časté
Poruchy svalové a kosterní soustavy a Myalgie Časté
pojivové tkáně Zimnice Velmi časté
Celkové poruchy a reakce v místě aplikace Pyrexie Velmi časté

Popis vybraných nežádoucích účinků

Imunogenita

U všech pacientů v klinických studiích se vyvinuly protilátky proti elosulfase alfa. Přibližně u 80 %
pacientů se vyvinuly neutralizační protilátky schopné inhibovat vazbu elosulfasy alfa na receptor
manozy-6-fosfátu nezávislý na kationtech. V průběhu času bylo napříč studiemi pozorováno trvalé
zlepšení měřítek účinnosti a snížení keratansulfátu proti elosulfase alfa. Nebyly zjištěny žádné korelace mezi vyššími titry protilátek nebo pozitivitou
neutralizační protilátek a snížením měřítek účinnosti nebo vznikem anafylaxe nebo jiných
hypersenzitivních reakcí. IgE protilátky proti elosulfase alfa byly zjištěny u ≤ 10 % léčených pacientů
a nesouvisely důsledně s anafylaxí ani jinými hypersenzitivními reakcemi a/nebo ukončením léčby.

Pediatrická populace

U pacientů ve věku < 5 let byl celkový bezpečnostní profil přípravku Vimizim při 2 mg/kg/týdně
shodný s bezpečnostním profilem přípravku Vimizim pozorovaným u starších dětí.

Hlášení podezření na nežádoucí účinky

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to
pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,
aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích
účinků uvedeného v Dodatku V.