Pombiliti

Bezpečnost a účinnost léčby cipaglukosidasou alfa v kombinaci s miglustatem u pediatrických
pacientů mladších 18 let nebyla dosud stanovena. Nejsou dostupné žádné údaje.

Způsob podání

Cipaglukosidasy alfa se podává intravenózní infuzí.

Infuze dávky 20 mg/kg se obvykle podává v průběhu 4 hodin, pokud je tolerována. Infuze má být
podávána s postupným zvyšováním rychlosti. Doporučuje se zahájit infuzi cipaglukosidasy alfa při
počáteční rychlosti 1 mg/kg/h. Rychlost infuze lze postupně zvyšovat přibližně každých 30 minut o
mg/kg/h, pokud se neprojeví žádné známky IAR, až do dosažení maximální rychlosti infuze
mg/kg/h. Rychlost infuze se musí řídit zkušenostmi u pacienta během předchozí infuze. Rychlost
infuze může být snížena nebo dočasně zastavena v případě mírných až středně závažných IAR. V
případě těžkých alergických a anafylaktických reakcí a závažných nebo těžkých IAR je nutné
podávání okamžitě ukončit a zahájit vhodnou léčbu, viz body 4.3 a 4.4.

Podávání infuze v domácím prostředí
Podávání infuze cipaglukosidasy alfa v domácím prostředí lze zvážit u pacientů, kteří infuze dobře
tolerují a nemají v anamnéze středně těžké nebo těžké IAR po dobu několika měsíců. Rozhodnutí
k podávání infuzí pacientovi v domácím prostředí má být provedeno po vyhodnocení a doporučení
ošetřujícím lékařem. Při hodnocení způsobilosti pacienta k podávání infuze v domácím prostředí je
třeba vzít v úvahu přidružená onemocnění pacienta a jeho schopnost dodržovat požadavky na
podávání infuze v domácím prostředí. Je třeba zvážit následující kritéria:
• Pacient nesmí mít žádné probíhající souběžné onemocnění, které by podle názoru lékaře mohlo
ovlivnit pacientovu schopnost tolerovat infuzi.
• Pacientův zdravotní stav je považován za stabilní. Před zahájením podávání infuze v domácím
prostředí musí být provedeno komplexní hodnocení.
• Pacient musel několik měsíců dostávat infuze cipaglukosidasy alfa pod dohledem lékaře
s odbornými zkušenostmi s léčbou pacientů s Pompeho nemocí, a to v nemocnici nebo v
jiném vhodném zařízení ambulantní péče. Dokumentace o dobře tolerovaných infuzích je
předpokladem pro zahájení podávání infuzí v domácím prostředí.
• Pacient musí být ochoten a schopen dodržovat postupy pro podávání infuzí v domácím
prostředí.
• Zdravotnickému pracovníkovi musí být k dispozici infrastruktura, zdroje a postupy pro
podávání infuzí v domácím prostředí, včetně zaškolení. Zdravotnický pracovník má být vždy
k dispozici během podávání infuze v domácím prostředí a po určenou dobu po infuzi, v
závislosti na pacientově toleranci před zahájením infuze v domácím prostředí.

Pokud se u pacienta během podávání infuze v domácím prostředí vyskytnou nežádoucí reakce, je
třeba infuzi okamžitě zastavit a zahájit vhodnou léčbu muset být provedeny v nemocnici nebo ve vhodném zařízení ambulantní péče, dokud takovéto
nežádoucí reakce nevymizí. Dávka a rychlost infuze se nesmí měnit bez konzultace s odpovědným
lékařem.

Rekonstituovaný přípravek před naředěním vypadá jako čirý až opalizující, bezbarvý až slabě
nažloutlý roztok. Návod k rekonstituci a naředění tohoto léčivého přípravku před jeho podáním je
uveden v bodě 6.6.

4.3 Kontraindikace

• Život ohrožující hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku
uvedenou v bodě 6.1, pokud se opětovné nasazení nezdařilo, viz body 4.4 a 4.8.
• Kontraindikace pro miglustat.

4.4 Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Sledovatelnost

Aby se zlepšila sledovatelnost biologických léčivých přípravků, má se přehledně zaznamenat název
podaného přípravku a číslo šarže.

Anafylaktická reakce a reakce související s infuzí
U některých pacientů se během infuze a po infuzi cipaglukosidasy alfa vyskytla závažná anafylaktická
reakce a IAR, viz bod 4.8. Premedikace perorálními antihistaminiky, antipyretiky a/nebo
kortikosteroidy může být podána ke zvládnutí známek a příznaků souvisejících s IAR, které se
vyskytly při předchozí léčbě ERT. Pro zvládání závažných IAR je třeba zvážit snížení rychlosti
infuze, dočasné přerušení infuze, symptomatickou léčbu perorálními antihistaminiky nebo
antipyretiky a vhodná resuscitační opatření. Mírné až středně těžké a přechodné IAR mohou být
adekvátně zvládnuty snížením rychlosti infuze nebo přerušením infuze; farmakologická léčba nebo
přerušení léčby cipaglukosidasou alfa nemusí být nutné.

Pokud dojde k anafylaktické nebo těžké alergické reakci, infuze musí být okamžitě pozastavena
a musí být zahájena vhodná léčba. Je třeba dodržovat aktuální lékařské standardy pro neodkladnou
léčbu anafylaktických reakcí a musí být k dispozici kardiopulmonální resuscitační zařízení. Je třeba
pečlivě zvážit rizika a přínosy opakovaného podávání cipaglukosidasy alfa po anafylaktické nebo
těžké alergické reakci, v případě rozhodnutí o opětovném podávání léčivého přípravku musí být k
dispozici vhodná resuscitační opatření. Pokud se u pacienta objeví anafylaktická nebo těžká alergická
reakce v domácím prostředí a pokud pacient pokračuje v léčbě, musí další infuze proběhnout v
klinickém prostředí, které má vybavení pro řešení takovýchto emergentních zdravotních situací.

Riziko akutního kardiorespiračního selhání u náchylných pacientů

U pacientů se základním akutním respiračním onemocněním nebo zhoršenou srdeční a/nebo
respirační funkcí existuje riziko závažné exacerbace jejich srdeční nebo respirační poruchy během
podávání infuzí . Během podávání infuze cipaglukosidasy alfa musí být okamžitě k dispozici vhodná
opatření pro lékařskou podporu a monitorování.

Reakce související s imunokomplexem

U jiných ERT byly u pacientů s vysokým titrem IgG protilátek hlášeny reakce související
s imunokomplexem, včetně těžkých kožních reakcí a nefrotického syndromu. Nelze vyloučit
potenciální skupinový účinek. Během podávání cipaglukosidasy alfa s miglustatem je nutné
u pacientů sledovat klinické známky a příznaky systémových reakcí souvisejících
s imunokomplexem. Pokud se objeví reakce související s imunokomplexem, je třeba zvážit ukončení
podávání cipaglukosidasy alfa a má se zahájit vhodná léčba. Po reakci související s imunokomplexem
je u každého pacienta nutné individuálně znovu zvážit rizika a přínosy opakovaného podání
cipaglukosidasy alfa.

Sodík

Tento léčivý přípravek obsahuje 10,5 mg sodíku v jedné injekční lahvičce, což odpovídá 0,52 %
doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou podle WHO pro dospělého, který činí
g sodíku.