Nityr

Přehled bezpečnostního profilu

Svým způsobem účinku nitisinon zvyšuje hladiny tyrosinu u všech pacientů léčených nitisinonem.
Nežádoucí účinky související s očima, např. konjunktivitida, zákal rohovky, keratitida, fotofobie
a bolest očí související se zvýšenými hodnotami tyrosinu jsou proto časté jak u pacientů s HT-1, tak u
pacientů s AKU. U populace pacientů s HT-1 patří mezi další časté nežádoucí účinky
trombocytopenie, leukopenie a granulocytopenie. Exfoliativní dermatitida se může objevit méně často.

Nežádoucí účinky uvedené v tabulce

Nežádoucí účinky jsou uvedené níže podle třídy orgánových systémů MedDRA a absolutní frekvence
a jsou založeny na údajích z klinických studií u pacientů s HT-1 a AKU a postmarketingového použití
u HT-1. Četnost se definuje jako velmi časté údajů nelze určitzávažnosti.








Tabulka 1. Souhrn nežádoucích účinků pozorovaných během klinických studií

Třídy orgánových systémů
MedDRA
Četnost u
HT-Četnost u
AKUNežádoucí účinek 
Infekce a infestace Časté Bronchitida, pneumonie
Poruchy krve a lymfatického
systému
ČastéMéně častéČastéMéně častéPoruchy kůže a podkožní tkáněerytematózní vyrážka 
Méně častéVyšetření
1Frekvence vychází z jedné klinické studie u AKU.
2Zvýšená hladina tyrosinu je spojena s nežádoucími účinky souvisejícími s očima. Pacienti ve studii u
AKU neměli dietní omezení příjmu tyrosinu a fenylalaninu.

Popis vybraných nežádoucích účinků

Léčba nitisinonem vede ke zvýšené hladině tyrosinu. Zvýšená hladina tyrosinu je u pacientů s HT-a AKU spojována s nežádoucími účinky souvisejícími s očima, např. zákalem rohovky a
hyperkeratotickými lézemi. Omezením tyrosinu a fenylalaninu ve stravě by se měla omezit toxicita
spojená s tímto typem tyrosinemie pomocí snížení hladin tyrosinu V klinických studiích u HT-1 byla granulocytopenie pouze méně často závažná nebyla spojována s infekcemi. Nežádoucí účinky postihující třídu orgánových systémů MedDRA
„Poruchy krve a lymfatického systému“ během pokračující léčby nitisinonem ustoupily.

Pediatrická populace

Bezpečností profil u HT-1 je založen zejména na pediatrické populaci, protože léčba nitisinonem má
být zahájena, jakmile je stanovena diagnóza dědičné tyrosinemie typu 1 postmarketingové údaje nenasvědčují tomu, že bezpečnostní profil je jiný v různých podskupinách
pediatrické populace nebo jiný než bezpečnostní profil u dospělých pacientů.

Hlášení podezření na nežádoucí účinky

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to
pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,
aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích
účinků uvedeného v Dodatku V.