Roctavian

Bezpečnost a účinnost přípravku ROCTAVIAN u dětí a dospívajících mladších 18 let nebyly dosud
stanoveny. Nejsou dostupné žádné údaje.

Způsob podání

Přípravek ROCTAVIAN se musí podávat intravenózní infuzí. Nepodávejte jako intravenózní injekci
nebo bolus.

Podávejte tento léčivý přípravek ve zdravotnickém zařízení, kde je k dispozici personál a vybavení
k okamžitému zásahu v případě reakcí spojených s infuzí
Podávání přípravku ROCTAVIAN lze zahájit s rychlostí infuze 1 ml/min, kterou lze
každých 30 minut zvýšit o 1 ml/min až na maximální rychlost 4 ml/min. Rychlost infuze lze zpomalit
nebo přerušit, pokud se u pacienta rozvine reakce spojená s infuzí
Podrobný návod k přípravě, podání a likvidaci tohoto léčivého přípravku je uveden v bodě 6.6.

4.3 Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.

Probíhající infekce buď akutní, nebo nekontrolované chronické; nebo pacienti se známou významnou
jaterní fibrózou či cirhózou
4.4 Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Sledovatelnost

Aby se zlepšila sledovatelnost biologických léčivých přípravků, má se přehledně zaznamenat název
podaného přípravku a číslo šarže.

Pacienti s již dříve existujícími protilátkami proti kapsidě vektoru AAV
Zkušenost u pacientů s již dříve přítomnými protilátkami proti kapsidě vektoru AAV5 je omezená.
Studie 270-201 a 270-301 vylučovaly pacienty se zjistitelnými protilátkami proti AAV5 při screeningu

Tvorba protilátek proti AAV5 může probíhat po přirozené expozici. Jelikož dosud není známo, zda či
za jakých podmínek lze valoktokogen roxaparvovek bezpečně a účinně podávat v přítomnosti
protilátek proti AAV5, není tento léčivý přípravek určen k použití u pacientů se zjistitelnými
protilátkami proti AAV5. Před podáním musí být nepřítomnost protilátek prokázána pomocí vhodně
validovaného testu
Jaterní reakce a případný vliv jaterních poruch nebo hepatotoxických látek

Jaterní poruchy a hepatotoxické látky

Zkušenosti u pacientů s jaterními poruchami nebo u pacientů, kteří dostávají potenciálně
hepatotoxické léčivé přípravky, jsou omezené
ROCTAVIAN za těchto okolností nebyly stanoveny. Účinnost valoktokogenu roxaparvoveku závisí
na hepatocelulární expresi hFVIII-SQ. Není známo, do jaké míry může snížený počet
transdukovatelných jaterních buněk transdukovaných jaterních buněk hepatotoxických látek
Valoktokogen roxaparvovek je kontraindikován u pacientů s akutními či nekontrolovanými
chronickými jaterními infekcemi nebo u pacientů se známou významnou jaterní fibrózou či cirhózou
abnormalitami výsledků laboratorních testů jater bilirubinu vyšší než 1,25násobek ULN na základě nejméně 2 měření nebo INR 1,4 nebo vyššíu pacientů s anamnézou maligního nádoru jater a faktoru VIIImaligního nádoru jater.

Před nasazením tohoto léčivého přípravku u pacientů s jakoukoli jaterní poruchou nebo u pacientů
užívajících potenciálně hepatotoxické léky má lékař zohlednit riziko sníženého terapeutického účinku
a závažnějších jaterních reakcí, případně nutnosti provést změnu souběžných léčivých přípravků,
přičemž je třeba poskytnout čas k odstranění léčivých přípravků z těla body