Zavesca

Účinnost přípravku Zavesca u dětí a dospívajících ve věku 0-17 let s Gaucherovou chorobou typu nebyla stanovena. Nejsou kdispozici žádné údaje.
Dávkování u Niemann-Pickovy choroby typu C
Dospělí
Doporučená dávka pro léčbu dospělých pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C je
200mg třikrát denně.
Pediatrická populace
Doporučená dávka pro léčbu mladistvých pacientů chorobou typu C je 200mg třikrát denně.
Dávkování u pacientů mladších 12let by se mělo upravit vzhledem kpovrchu těla následujícím
způsobem:
Plocha povrchu těla
1,25200mg třikrát denně
0,88–1,25200mg dvakrát denně
0,73–0,88100mg třikrát denně
0,47–0,73100mg dvakrát denně
0,47100mg jednou denně
U některých pacientů je nutné dočasné snížení dávky vzhledem kprůjmu.
Prospěch léčby přípravkem Zavesca pro pacienta je třeba pravidelně vyhodnocovat Spoužitím přípravku Zavesca u pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C mladších 4 let
jsou pouze omezené zkušenosti
Zvláštní populace
Starší pacienti
Neexistuje žádná zkušenost spoužitím přípravku Zavesca u pacientů starších než 70 let.
Poškození ledvin
Farmakokinetické údaje naznačují zvýšenou systémovou expozici miglustatem u pacientů s
poškozením ledvin. U pacientů s upravenou clearance kreatininu 50–70ml/min/1,73m2, musí
býtpodávání zahájeno dávkou 100mg dvakrát denně u pacientů sGaucherovou chorobou typu 1 a
dávkou 200mg dvakrát denně 12letU pacientů s upravenou clearance kreatininu 30–50ml/min/1,73m2, musí být podávání zahájeno
dávkoujednou 100mg jednou denně u pacientů sGaucherovou chorobou typu 1 a dávkou 100mg
dvakrát denně pacientů s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C.
Užití u pacientů s vážným poškozením ledvin nedoporučuje Poškození jater
U pacientů spoškozením jater nebyl přípravek Zavesca hodnocen.
Způsob podání
Zavesca se může užívat sjídlem i bez jídla.
4.3Kontraindikace
Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou vbodě 6.4.4Zvláštní upozornění a opatření pro použití
Třes
Přibližně 37% pacientů vklinických studiích sGaucherovou chorobou typu 1 a 58% pacientů
vklinické studii sNiemannovou-Pickovou chorobou typu C udávalo třes během léčby. Tyto třesy byly
u typu 1 Gaucherovy choroby popsány jako přehnaný fyziologický třes rukou. Třes obvykle začal
během prvního měsíce léčby a v mnoha případech ustoupil po 1až 3měsících pokračování léčby.
Snížení dávky může třes zlepšit obvykle během několika dní, ale někdy může být nezbytné přerušení
léčby.
Poruchy gastrointestinálního traktu
Gastrointestinální příhody, zejména průjem, byly pozorovány u více než 80% pacientů, ať už na
začátkuléčby nebo občas vprůběhu léčby inhibice střevních disacharidáz, jako je sacharáza-isomaltáza, vgastrointestinálním traktu, což vede ke
snížené absorpci disacharidů z potravy. Vklinické praxi bylo pozorováno, že miglustatem navozené
gastrointestinální příhody reagují na individualizovanou úpravu diety sacharózy, laktózy a jiných sacharidůprotiprůjmové léky jako loperamid. U některých pacientů může být nutné dočasné snížení dávky.
Pacienti schronickým průjmem nebo jinými přetrvávajícími gastrointestinálními příhodami, které
nereagují na tyto zásahy, by měli být vyšetřeni podle klinické praxe. Přípravek Zavesca nebyl
hodnocen u pacientů sanamnézou významného gastrointestinálního onemocnění včetně zánětlivého
onemocnění střev.
Vliv na spermatogenezi
Pacienti mužského pohlaví mají během léčbypřípravkemZavesca a po dobu 3 měsícůpo jejím
ukončení používatspolehlivé metodyantikoncepce. Před pokusem o početí se má léčba přípravkem
Zavesca ukončita po dobu dalších3 měsíců se má používat spolehlivá metodaantikoncepce4.6 a 5.3spermatu a snižuje plodnost Zvláštní populace
Kvůli omezeným zkušenostem musí být přípravek Zavesca opatrně používán u pacientů s poškozením
ledvin nebo jater. Je úzký vztah mezi renální funkcí a clearance miglustatu, přičemž expozice
miglustatu je nápadně zvýšena u pacientů se závažným poškozením ledvin neexistují u těchto pacientů dostatečné klinické zkušenosti, aby mohlo být stanoveno jeho dávkování.
Užití přípravku Zavesca u pacientů s vážným poškozením ledvin <30ml/min/1,73m2Gaucherova choroba typu Ačkoliv u dosud neléčených pacientů sGaucherovou chorobou typu 1 nebylo provedeno žádné přímé
srovnání s enzymatickou substituční terapií o tom, že je Zavesca v účinnosti a bezpečnosti prospěšnější než ERT. ERT je standardem péče pro
pacienty, kteří vyžadují terapii Gaucherovy choroby typu1 přípravku Zavesca nebyla specificky hodnocena u pacientů se závažnou Gaucherovou chorobou.
Vzhledem k vysoké prevalenci nedostatku vitaminu B12u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 se
doporučují pravidelné kontroly hladiny vitamínu BU pacientů léčených přípravkem Zavesca byly hlášeny případy periferní neuropatie s nebo bez
souběžných stavů, jako jsou nedostatek vitaminu B12a monoklonální gamapatie.Periferní neuropatie
se zdá být častější u pacientů sGaucherovou chorobou typu 1 ve srovnání scelkovou populací.
Všichni pacienti musí neurologické vyšetření podstoupit před zahájením léčby a dále opakovaně
vprůběhu léčby.
U pacientů sGaucherovou chorobou typu 1 se doporučuje sledování počtu krevních destiček.
Upacientů sGaucherovou chorobou typu 1, kteří přešli zERT na přípravekZavesca, bylo pozorováno
mírné snížení počtu destiček bez spojitosti s krvácením.
Niemannova-Pickova choroba typu C
Přínos léčby neurologických projevů pacientů sNiemannovou-Pickovou chorobou typu C přípravkem
Zavesca by se měl pravidelně vyhodnocovat,například každých 6 měsíců;pokračování léčby by se
mělo přehodnotit po uplynutí alespoň jednoho roku léčby přípravkem Zavesca.
U některých pacientů sNiemannovou-Pickovou chorobou typu C léčených přípravkem Zavesca byla
pozorována mírná snížení počtu krevních destiček bez souvislosti skrvácením. Z pacientů zahrnutých
do klinické studie mělo 40 až 50% počty krevních destiček pod spodní mezí normálu výchozích
hodnot. U těchto pacientů se doporučuje sledování počtu destiček.
Pediatrická populace
U některých pediatrických pacientů sNiemannovou-Pickovou chorobou typu C byl včasné fázi léčby
miglustatem hlášen zpomalený růst, kde počáteční snížený přírůstek tělesné hmotnosti může být
doprovázen nebo následován sníženým přírůstkem tělesné výšky. Vprůběhu léčby přípravkem
Zavesca by se měl u pediatrických pacientů a dospívajících monitorovat růst; rovnováha mezi
prospěchem a rizikem by se měla u jednotlivých pacientů přehodnotit a mělo by se zvážit další
pokračování léčby.
Sodík
Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1mmol vpodstatě „bez sodíku“.