Roctavian

Léčba má být zahájena pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou hemofilie či poruch
koagulace krve. Tento léčivý přípravek má být podáván ve zdravotnickém zařízení, kde je k dispozici
personál a vybavení k okamžitému zásahu v případě reakcí spojených s infuzí
Přípravek ROCTAVIAN smí být podáván pouze pacientům, u kterých byla validovaným testem
prokázána nepřítomnost protilátek proti AAV5.

Dávkování

Doporučená dávka přípravku ROCTAVIAN je 6 × 1013 vektorů genomu na kilogram tělesné
hmotnosti
Výpočet dávky pacienta v mililitrech
• Výpočet objemu dávky pacienta v ml:

Tělesná hmotnost v kg vynásobená 3 = dávka v ml

Multiplikační faktor 3 představuje dávku na jeden kilogram vektorů genomu v jednom ml roztoku přípravku ROCTAVIAN
• Výpočet počtu injekčních lahviček, které je třeba rozmrazit:

Objem dávky pacienta
Faktor dělení 8 představuje minimální objem přípravku ROCTAVIAN extrahovatelný z injekční
lahvičky
Tabulka 1: Příklad objemu dávky a počtu injekčních lahviček, které je třeba rozmrazit

Tělesná
hmotnost
pacienta
Objem dávky pacienta
vynásobená 3Počet injekčních lahviček, které je
třeba rozmrazit
zaokrouhleno nahoru70 kg 210 ml 27 injekčních lahviček
Vysazení koncentrátů faktoru VIII / hemostatik

Při vysazení koncentrátů faktoru VIII / hemostatik má lékař zvážit následující:
• hodnoty aktivity faktoru VIII pacienta jsou zvýšené natolik, aby nedocházelo k epizodám
spontánního krvácení,
• doba účinku koncentrátů faktoru VIII / hemostatik.

Zvláštní populace

Porucha funkce jater
Bezpečnost a účinnost valoktokogenu roxaparvoveku u pacientů s jaterními poruchami nebyly
stanoveny. Valoktokogen roxaparvovek je kontraindikován u pacientů s akutními či nekontrolovanými
chronickými jaterními infekcemi nebo u pacientů se známou významnou jaterní fibrózou či cirhózou
poruchami

Porucha funkce ledvin
U pacientů s poruchou funkce ledvin nejsou doporučeny žádné úpravy dávkování.

Starší pacienti
U starších pacientů nejsou doporučeny žádné úpravy dávkování. U pacientů ve věku 65 let a starších
jsou k dispozici omezené údaje.

Pediatrická populace
Bezpečnost a účinnost přípravku ROCTAVIAN u dětí a dospívajících mladších 18 let nebyly dosud
stanoveny. Nejsou dostupné žádné údaje.

Způsob podání

Přípravek ROCTAVIAN se musí podávat intravenózní infuzí. Nepodávejte jako intravenózní injekci
nebo bolus.

Podávejte tento léčivý přípravek ve zdravotnickém zařízení, kde je k dispozici personál a vybavení
k okamžitému zásahu v případě reakcí spojených s infuzí
Podávání přípravku ROCTAVIAN lze zahájit s rychlostí infuze 1 ml/min, kterou lze
každých 30 minut zvýšit o 1 ml/min až na maximální rychlost 4 ml/min. Rychlost infuze lze zpomalit
nebo přerušit, pokud se u pacienta rozvine reakce spojená s infuzí
Podrobný návod k přípravě, podání a likvidaci tohoto léčivého přípravku je uveden v bodě 6.6.