Procysbi

Souhrn bezpečnostního profilu

U lékové formy merkaptamin-ditartarátu s okamžitým uvolňováním lze očekávat nežádoucí účinky u
přibližně 35 % pacientů. Ty se týkají zejména gastrointestinálního traktu a centrálního nervového
systému. Pokud k nim dojde při zahájení léčby merkaptaminem, může být pro zlepšení snášenlivosti
vhodné léčbu dočasně přerušit a poté lék postupně opět nasazovat.
Nejčastějšími nežádoucími účinky v klinických studiích u zdravých dobrovolníků byly velmi časté
gastrointestinální příznaky do závažnosti lehké či středně těžké. Co se týče gastrointestinálních poruch profil nežádoucích účinků u zdravých subjektů byl podobný profilu nežádoucích účinků u pacientů.

Tabulkový seznam nežádoucích účinků

Frekvence nežádoucích účinků je definována pomocí následující konvence: velmi časté vzácné V každé skupině četností jsou nežádoucí účinky seřazeny podle klesající závažnosti:

Tabulka 2: Nežádoucí účinky
Třídy orgánových systémů podle
databáze MedDRA Frekvence: nežádoucí účinek
Poruchy krve a lymfatického systému Méně časté: leukopenie
Poruchy imunitního systému Méně časté: anafylaktická reakce
Poruchy metabolismu a výživy Velmi časté: anorexie
Psychiatrické poruchy Méně časté: nervozita, halucinace
Poruchy nervového systému Časté: bolest hlavy, encefalopatie Méně časté: somnolence, konvulze
Gastrointestinální poruchy
Velmi časté: zvracení, nauzea, průjem
Časté:Méně časté: gastrointestinální vředy
Poruchy kůže a podkožní tkáně
Časté: abnormální pach kůže, vyrážka
Méně časté:fragilita kůže loktechPoruchy svalové a kosterní soustavy a
pojivové tkáně
Méně časté:končetin, genu valgum, osteopenie, kompresivní
fraktura, skolióza
3RUXFK\Celkové poruchy a reakce v místě
aplikace
Velmi časté: letargie, pyrexie
Časté: astenie
Vyšetření Časté: abnormální hodnoty funkčních jaterních testů

Popis vybraných nežádoucích účinků

Zkušenosti z klinických studií s přípravkem PROCYSBI
V klinických studiích srovnávajících přípravek PROCYSBI s merkaptamin-ditartarátem s okamžitým
uvolňováním se u jedné třetiny pacientů projevily velmi časté gastrointestinální poruchy zvracení, bolest břichasomnolence a letargie
Zkušenosti po uvedení na trh u merkaptamin-ditartarátu s okamžitým uvolňováním
Při užívání merkaptamin-ditartarátu s okamžitým uvolňováním byly hlášeny benigní intrakraniální
hypertenze pseudotumory, kožní strie, fragilita kůže, hyperextenze kloubů, bolest dolních končetin, genua valga,
osteopenie, kompresivní fraktura a skolióza
Byly hlášeny dva případy nefrotického syndromu v období do 6 měsíců po zahájení léčby s rychlým
uzdravením po přerušení léčby. Histologické vyšetření prokázalo membranózní glomerulonefritidu
renálního alotransplantátu v jednom případě a hypersenzitivní intersticiální nefritidu ve druhém
případě.

U dětí chronicky léčených vysokými dávkami různých merkaptaminových přípravků hydrochlorid nebo merkaptamin nebo merkaptamin-ditartarátdávku 1,95 g/m2/den, bylo popsáno několik případů podobných Ehlersovu-Danlosovu syndromu na
loktech. V některých případech se tyto kožní léze vyskytovaly spolu s kožními striemi a kostními
lézemi, které byly poprvé zjištěny při RTG vyšetření. U kostních poruch se jednalo o genua valga,
bolest dolních končetin, hyperextenzi kloubů, osteopenii, kompresivní fraktury a skoliózu. V několika
případech, kdy bylo provedeno histopatologické vyšetření kůže, naznačily výsledky
angioendoteliomatózu. Jeden pacient poté zemřel na akutní cerebrální ischemii se zřetelnou
vaskulopatií. U některých pacientů došlo po snížení dávky merkaptaminu s okamžitým uvolňováním
k ústupu kožních lézí na loktech
Hlášení podezření na nežádoucí účinky

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to
pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,
aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích
účinků uvedeného v Dodatku V.