Přípravek Orphacol je indikován k léčbě vrozené poruchy syntézy primárních žlučových kyselin způsobené nedostatkem 3β–hydroxy–Δ5–C27–steroid oxidoreduktázy nebo nedostatkem Δ4–3–oxosteroid– 5β–reduktázy u kojenců, dětí a dospívajících ve věku od 1 měsíce do 18 let a dospělých.