Opfolda

Léčba má probíhat pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou pacientů s Pompeho nemocí
nebo jinými dědičnými metabolickými nebo nervosvalovými onemocněními.

Miglustat 65 mg tvrdé tobolky se musí používat v kombinaci s cipaglukosidázou alfa. Před užitím
miglustatu je třeba si přečíst souhrn údajů o přípravku pro cipaglukosidázu alfa.

Dávkování

Doporučená dávka je určena k perorálnímu užívání jednou za dva týdny u dospělých osob od 18 let a
je založena na tělesné hmotnosti:

• U pacientů s tělesnou hmotností ≥ 50 kg je doporučená dávka 260 mg • U pacientů s tělesnou hmotností ≥ 40 kg až < 50 kg je doporučená dávka 195 mg 65 mg
Miglustat 65 mg tvrdé tobolky se má užít přibližně 1 hodinu, nikoli však více než 3 hodiny, před
zahájením infuze cipaglukosidázy alfa.

Obrázek 1. Časová osa dávky



* Miglustat 65 mg tvrdé tobolky je třeba užít přibližně 1 hodinu, nikoli však více než 3 hodiny, před zahájením infuze
cipaglukosidázy alfa.

Odpověď pacienta na léčbu musí být rutinně posuzována na základě komplexního hodnocení všech
klinických projevů onemocnění. V případě nedostatečné odpovědi nebo netolerovatelných
bezpečnostních rizik je třeba zvážit vysazení kombinované léčby miglustatem 65 mg tvrdé tobolky
a cipaglukosidázou alfa. Oba léčivé přípravky se musí podávat dále, nebo oba musí být vysazeny.

Vynechaná dávka
Pokud dojde k vynechání dávky miglustatu, léčba má proběhnout co nejdříve. Pokud pacient miglustat
neužije, nezahajujte infuzi cipaglukosidázy alfa. Infuze cipaglukosidázy alfa může začít 1 hodinu po
užití miglustatu.

Zvláštní populace

Porucha funkce ledvin a jater
Bezpečnost a účinnost léčby miglustatem v kombinaci s cipaglukosidázou alfa nebyla hodnocena
u pacientů s poruchou funkce ledvin a/nebo jater. Při podávání jednou za dva týdny se neočekává, že
zvýšená plazmatická expozice miglustatu v důsledku středně těžké nebo těžké poruchy funkce ledvin
nebo jater významně ovlivní expozice cipaglukosidáze alfa, a nepředpokládá se, že by klinicky
významným způsobem ovlivnila účinnost a bezpečnost cipaglukosidázy alfa. U pacientů s poruchou
funkce ledvin nebo jater není nutná úprava dávkování.

Starší pacienti
Zkušenosti s užíváním miglustatu v kombinaci s léčbou cipaglukosidázou alfa u pacientů starších
65 let jsou omezené. U starších pacientů není nutná úprava dávkování.

Pediatrická populace
Bezpečnost a účinnost léčby miglustatem v kombinaci s cipaglukosidázou alfa u pediatrických
pacientů mladších 18 let nebyla dosud stanovena. Nejsou dostupné žádné údaje.

Způsob podání

Miglustat je určen k perorálnímu podání.

Miglustat tvrdá tobolka má krimpovaný spoj zabraňující otevření obalu tobolky, která se má polykat v
celku a užívá se nalačno.

Pacienti mají být nalačno 2 hodiny před a 2 hodiny po užití miglustatu 65 mg tvrdé tobolky bod 5.2a čaj nebo kávu bez smetany, cukrů nebo sladidel. Pacient může pokračovat v běžné konzumaci jídla a
pití 2 hodiny po užití miglustatu.