Cystagon

Léčba přípravkem CYSTAGON se má zahájit pod dohledem lékaře se zkušenostmi v léčbě cystinózy.

Cílem léčby je udržet hladiny cystinu v leukocytech pod 1 nmol hemicystinu/mg proteinu. Hladiny
cystinu v leukocytech mají být proto monitorovány za účelem úpravy dávky. Hladiny cystinu
v leukocytech se mají měřit po 5-6 hodinách po dávce a při zahájení léčby se mají často kontrolovat

• Děti do 12 let, dávkování přípravku CYSTAGON se vypočte podle tělesného povrchu
• Pacienti starší 12 let a vážící více než 50 kg, doporučená dávka přípravku CYSTAGON je g/den, rozdělená do čtyř denních dávek.

Zahajovací dávky mají být 1/4 až 1/6 očekávané udržovací dávky. Tyto dávky se postupně zvyšují po
4-6 týdnech, aby se zabránilo intoleranci. Dávka se má zvýšit, pokud je přiměřená tolerance a hladina
cystinu v leukocytech přetrvává >1 nmol hemicystinu/mg proteinu. Maximální dávka přípravku
CYSTAGON používaná v klinických studiích byla 1,95 g/m2/den.
Používání dávek vyšších než 1,95 g/m2/den se nedoporučuje
Tolerance merkaptaminu při trávení se zlepší, pokud se podává hned po jídle nebo s jídlem.

U dětí s rizikem vdechnutí, které jsou ve věku 6 let nebo mladší, se tvrdé tobolky mají otevřít a jejich
obsah se rozmíchá s jídlem. Zkušenosti ukazují, že vhodnými potravinami pro smíchání s práškem
jsou mléko, brambory a další škrobové výrobky. Obecně je však vhodné se vystříhat kyselých nápojů,
jako je pomerančová šťáva, jelikož prášek se nerozmíchá dobře a může precipitovat.

Dialyzovaní pacienti a pacienti po transplantaci:
Zkušenosti ukazují, že příležitostně jsou některé formy merkaptaminu u dialyzovaných pacientů méně
tolerovány monitorování hladin cystinu v leukocytech.

Pacienti s jaterní insuficiencí:
Úprava dávky není obvykle nutná, hladiny cystinu v leukocytech se však mají monitorovat.