Strimvelis

Strimvelis musí být podán v transplantačním centru lékařem, který má předchozí zkušenosti s léčbou
pacientů s ADA-SCID a s používáním přípravků ex vivo genové terapie autologními CD34+. Přípravek
lze podávat pouze po konzultaci s pacientem a/nebo jeho rodinou. Očekává se, že pacienti vstoupí do
léčebného registru a budou dlouhodobě sledováni.

Přípravek Strimvelis je určen pouze pro autologní použití
Je nutno mít připraveny rezervní CD34+ kmenové buňky v počtu alespoň 1 x 106 CD34+ buněk/kg. Ty
je nutno získat od pacienta alespoň 3 týdny před léčbou přípravkem Strimvelis. Rezervní kmenové
buňky jsou určeny jako záchranná léčba v případě selhání během výroby, selhání transplantace nebo
prolongované aplazie kostní dřeně po léčbě.

Pacient musí být schopen odběru dostatečného počtu CD34+ buněk, které poskytnou
minimálně 4 x 106 purifikovaných CD34+ buněk/kg potřebných k výrobě přípravku Strimvelis.

Před infuzí musí být potvrzeno, že totožnost pacienta souhlasí se základními jedinečnými údaji
o pacientovi na infuzním vaku
Podmínky před léčbou
Doporučuje se, aby byl podán intravenózně busulfan v dávce 0,5 mg/kg každých 6 hodin po dobu
dvou po sobě jdoucích dnů; podávání busulfanu má být zahájeno tři dny před podáním přípravku
Strimvelis. Celková dávka busulfanu je 4 mg/kg, rozdělená na 8 dávek po 0,5 mg/kg. Hladiny
busulfanu v plazmě je třeba měřit oba dny po první denní dávce sériovými odběry krve za použití
vhodné metody. Překročí-li AUC busulfanu 4 000 nanogramů/ml*hod snížit v závislosti na AUC.

Premedikace
Doporučuje se, aby 15-30 minut před infuzí přípravku Strimvelis bylo podáno intravenózně
antihistaminikum.

Dávkování
Doporučené rozmezí dávek přípravku Strimvelis je mezi 2 a 20 x 106 CD34+ buněk/kg.

Obsahuje-li přípravek méně než 2 x 106 CD34+ buněk/kg, je na ošetřujícím lékaři, aby podle
individuálního poměru přínosu a rizika rozhodl, zda začít s léčbou. V klinických studiích bylo
u pacientů léčených méně než 2 x 106 CD34+ buněk/kg pozorováno selhání léčby.

Strimvelis se podává pouze jednou.

Zvláštní skupiny pacientů

Starší pacienti
Tento léčivý přípravek není určen k podání u pacientů ve věku > 65 let a v této věkové skupině nebyl
studován.

Porucha funkce ledvin
Tento léčivý přípravek nebyl studován u pacientů s poruchou funkce ledvin. Neočekává se nutnost
úpravy dávky.

Porucha funkce jater
Tento léčivý přípravek nebyl studován u pacientů s poruchou funkce jater. Neočekává se nutnost
úpravy dávky.

Pediatrická populace
Bezpečnost a účinnost přípravku Strimvelis u dětí ve věku nižším než šest měsíců a vyšším než 6 let
a 7 měsíců nebyly stanoveny
Způsob podání

Strimvelis je určen pouze k intravenózní infuzi.

Opatření, která je třeba učinit při manipulaci s přípravkem nebo jeho podáváním
Zdravotničtí pracovníci, kteří zacházejí s přípravkem Strimvelis, musí používat odpovídající ochranná
opatření s přípravkem.
Pokyny k přípravě, náhodné expozici a likvidaci přípravku Strimvelis
K podání je nutno použít transfuzní set s filtrem. Je třeba použít pouze filtry určené pro použití
s transfuzními sety, aby se zabránilo nechtěnému odstranění buněk z přípravku.

Rychlost infuze nesmí přesáhnout 5 ml/kg/hod. Doba podání je přibližně 20 minut podání je nutné vypláchnout infuzní vak pomocí 50ml injekční stříkačky naplněné 9 mg/ml roztoku chloridu sodného pro injekce.