Upstaza

Přípravek musí být podáván kvalifikovaným neurochirurgem za kontrolovaných aseptických
podmínek v centru, které se specializuje na stereotaktickou neurochirurgii.

Dávkování

Pacienti dostanou celkovou dávku 1,8 × 1011 vg formou čtyř infuzí o objemu 0,08 ml Dávkování je stejné pro celou populaci, pro niž platí indikace.

Zvláštní populace

Pediatrická populace
Bezpečnost a účinnost eladokagenu exuparvoveku u dětí mladších 18 měsíců nebyly dosud stanoveny.
Nejsou dostupné žádné údaje.
Zkušenosti u pacientů ve věku 12 let a starších jsou omezené. Bezpečnost a účinnost eladokagenu
exuparvoveku u těchto pacientů nebyly stanoveny. V současnosti dostupné údaje jsou popsány v bodě
5.1. Není zapotřebí zvažovat úpravu dávky.

Porucha funkce jater a ledvin
Bezpečnost a účinnost eladokagenu exuparvoveku nebyly u pacientů s poruchou funkce jater a ledvin
ověřovány.

Imunogenita
Nejsou k dispozici žádné údaje o bezpečnosti nebo účinnosti u pacientů s hladinou protilátek proti
AAV2 před léčbou > 1:20
Způsob podání

Intraputaminální podání.

Příprava
Přípravek Upstaza je sterilní infuzní roztok, který je třeba před podáním rozmrazit a připravit
v nemocniční lékárně.

Podrobné pokyny pro přípravu, podání, opatření, která se použijí v případě náhodné expozice
a likvidaci přípravku Upstaza viz bod 6.6.

Neurochirurgické podání
Jednorázová injekční lahvička přípravku Upstaza se podává oboustrannou intraputaminální infuzí
během jednoho chirurgického výkonu na dvou místech v každém putamen. Podávají se čtyři
samostatné infuze stejného objemu do pravého předního putamen, pravého zadního putamen, levého
předního putamen a levého zadního putamen.
Pokyny pro přípravu infuze přípravku Upstaza na operačním sále viz bod 6.6.

Cílová místa infuze jsou definována podle standardních stereotaktických neurochirurgických postupů.
Přípravek Upstaza se podává jako oboustranná infuze Konečné 4 cíle pro každou trajektorii mají být definovány 2 mm dorzálně od předního a zadního
cílového bodu
Obrázek 1 Čtyři cílové body pro podání infuze

• Po dokončení stereotaktického zaměření se na lebce označí vstupní bod. Chirurgický přístup se
má provést přes lebeční kost a tvrdou plenu mozkovou.

• Infuzní kanyla se umístí na určené místo v putamen pomocí stereotaktických nástrojů podle
naplánovaných trajektorií. Připomínáme, že infuzní kanyla se zavádí a infuze se provádí pro
každé putamen zvlášť.

• Infuze přípravku Upstaza se podává rychlostí 0,003 ml/min do každého ze 2 cílových bodů
v každém putamen. Do každého místa v putamen se podává 0,08 ml přípravku Upstaza, což
představuje 4 infuze o celkovém objemu 0,320 ml
• Od prvního cílového místa se kanyla zavede vrtaným otvorem do putamen a poté se pomalu
vytahuje a 0,08 ml přípravku Upstaza se rozvádí po plánované trajektorii, aby se optimalizovala
distribuce po putamen.

• Po první infuzi se kanyla vytáhne a znovu zavede do dalšího cílového bodu a tentýž postup se
pak opakuje pro zbývající 3 cílové body
• Po standardním neurochirurgickém uzavření pak pacient podstoupí pooperační vyšetření
počítačovou tomografií k ověření, zda nedošlo ke komplikacím
• Pacient se musí minimálně 48 hodin po výkonu zdržovat v blízkosti zdravotnického zařízení,
v němž byl výkon proveden. Po výkonu se pacient může na doporučení ošetřujícího lékaře vrátit
domů. Následnou péči po výkonu má řídit příslušný dětský neurolog spolu s neurochirurgem.
První kontrolní vyšetření má pacient podstoupit 7 dnů po výkonu k ověření, zda se nerozvíjejí
nějaké komplikace. Další kontrolní návštěva se má uskutečnit o 2 týdny později operaci
• Pacientům se nabídne zařazení do registru, aby bylo možné pokračovat v hodnocení dlouhodobé
bezpečnosti a účinnosti léčby v běžných podmínkách klinické praxe.