Busulfan (1,4-butandioldimethansulfonát) je bifunkční alkylační látka.
Předpokládá se, že na mechanismu účinku se podílí vazba na DNA; byly izolovány biguanylové deriváty, ale nebyl průkazně zjištěn vznik meziřetězcových příčných vazeb.
Přesný mechanismus selektivního účinku busulfanu na granulocytopoezu není znám.
Přípravek Myleran se využívá k dlouhodobé regulaci počtu leukocytů. Třebaže onemocnění přímo nevyléčí, účinně snižuje celkovou granulocytární hmotu, zmírňuje symptomy onemocnění a zlepšuje klinický stav pacienta.
Přípravek Myleran byl účinnější než ozařování sleziny. Výsledek léčby byl hodnocen na základě doby přežívání, hladin hemoglobinu a ústupu splenomegalie.