Yargesa

Shrnutí bezpečnostního profilu
Nejčastějšími nežádoucími účinky, které byly hlášeny v klinických studiích s miglustatem, byly
průjem, flatulence, bolest břicha, pokles tělesné hmotnosti a třes závažným nežádoucím účinkem hlášeným při léčbě miglustatem v klinických studiích byla periferní
neuropatie
V 11 klinických studiích bylo přípravkem Yargesa v různých indikacích léčeno 247 pacientů
dávkami 50–200 mg třikrát denně, v průměru po dobu 2,1 roku. Z těchto pacientů mělo 132 pacientů
Gaucherovu chorobu typu 1 a 40 pacientů mělo Niemannovu-Pickovu chorobu typu C. Nežádoucí
účinky byly obecně lehké až středně závažné a vyskytovaly se s podobnou frekvencí u všech indikací
a testovaných dávek.

Tabulkový seznam nežádoucích účinků
Nežádoucí účinky z klinických studií a ze spontánních hlášení vyskytující se u >1 % pacientů jsou
uvedeny v tabulce níže podle třídy orgánových systémů a četnosti 1/100 až < 1/10, méně časté: ≥1/1 000 až <1/100, vzácné: ≥1/10 000 až < 1/1 000, velmi vzácné:
<1/10 000

Poruchy krve a lymfatického systému
Časté trombocytopenie
Poruchy metabolizmu a výživy
Velmi časté pokles tělesné hmotnosti, pokles chuti k jídlu
Psychiatrické poruchy
Časté deprese, insomnie, pokles libida
Poruchy nervového systému
Velmi časté třes
Časté periferní neuropatie, ataxie, amnézie, parestézie, hypestézie, bolest hlavy, závrať
Gastrointestinální poruchy
Velmi časté průjem, flatulence, bolest břicha,
Časté nauzea, zvracení, břišní distenze/diskomfort, zácpa, dyspepsie
Poruchy svalové a kosterní soustavy a pojivové tkáně
Časté svalové křeče, svalová slabost
Celkové poruchy a reakce v místě aplikace
Časté únava, astenie, zimnice a malátnost
Vyšetření
Časté abnormální výsledky kondukčních studií



Popis vybraných nežádoucích účinků

Pokles tělesné hmotnosti byl hlášen u 55 % pacientů užívajících miglustat. Nejvyšší prevalence byla
pozorována mezi 6. a 12. měsícem.

Miglustat byl hodnocen v indikacích, kde některé příhody udávané jako nežádoucí účinky, např.
neurologické a neuropsychologické známky/příznaky, kognitivní dysfunkce a trombocytopenie,
mohly být též následkem základního onemocnění.

Hlášení podezření na nežádoucí účinky
Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to
pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,
aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích
účinků uvedeného v Dodatku V.