Strimvelis

Požadavky pro předkládání PSUR pro tento léčivý přípravek jsou uvedeny v seznamu
referenčních dat Unie a jakékoli následné změny jsou zveřejněny na evropském webovém portálu pro léčivé
přípravky.


D. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ S OHLEDEM NA BEZPEČNÉ A ÚČINNÉ
POUŽÍVÁNÍ LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU

• Plán řízení rizik
Držitel rozhodnutí o registraci farmakovigilance podrobně popsané ve schváleném RMP uvedeném v modulu 1.8.2 registrace a ve
veškerých schválených následných aktualizacích RMP.

Aktualizovaný RMP je třeba předložit:

• na žádost Evropské agentury pro léčivé přípravky,
• při každé změně systému řízení rizik, zejména v důsledku obdržení nových informací, které
mohou vést k významným změnám poměru přínosů a rizik, nebo z důvodu dosažení
význačného milníku
• Další opatření k minimalizaci rizik

Před uvedením na trh léčivého přípravku Strimvelis v každém členském státě je držitel rozhodnutí
o registraci povinen se dohodnout s příslušným vnitrostátním orgánem na obsahu a formě edukačních
materiálů pro rodiče/ošetřovatele a zdravotnické pracovníky, konkrétních detailech omezení
preskripce a formě kontrolovaného přístupu/souhlasu s použitím přípravku, včetně způsobu
komunikace, formě distribuce a jakýchkoli dalších aspektech léčebného programu.

Přípravek Strimvelis bude podáván ve specializovaném transplantačním centru lékaři s předchozí
zkušeností s léčbou a ošetřováním pacientů s ADA-SCID a s použitím přípravků pro ex vivo genovou
terapii s obsahem autologních CD34+ buněk. Před zahájením léčby je vyžadován vyplněný formulář
souhlasu s použitím tohoto léčivého přípravku.

Edukační materiály se mají zabývat těmito bezpečnostními/klíčovými aspekty: autoimunita, neúspěšná
odpověď na genovou terapii a malignita v důsledku inzerční onkogeneze myelodysplazie
• Povinnost uskutečnit poregistrační opatření

Držitel rozhodnutí o registraci uskuteční v daném termínu níže uvedená opatření:

Popis Termín splnění
Neintervenční poregistrační studie bezpečnosti vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost genové terapie přípravkem
Strimvelis, je držitel rozhodnutí o registraci povinen provést a předložit
výsledky dlouhodobé prospektivní neintervenční následné studie
s využitím údajů z registru pacientů se závažným kombinovaným
imunodeficitem způsobeným deficitem adenosindeaminázy léčených přípravkem Strimvelis. Držitel rozhodnutí o registraci bude
sledovat riziko imunogenicity, inzerční mutageneze a onkogeneze a rovněž
hepatotoxicity. Držitel rozhodnutí o registraci zhodnotí výskyt
angioedému, anafylaktických reakcí, systémové alergické reakce a závažné
kožní nežádoucí reakce během následného sledování, zejména u pacientů,
u kterých nebyla odpověď na léčbu dostatečná a kteří dostali ERT nebo
SCT. Držitel rozhodnutí o registraci rovněž vyhodnotí přežití bez
intervence.
Držitel rozhodnutí
povinen zahrnout
pravidelné
průběžné zprávy
z registru do PSUR
a poskytnout
průběžné zprávy
o studii
každé 2 roky až do
ukončení registru.
Průběžné zprávy
z registru musí být
předloženy
každé 2 roky.
Závěrečná zpráva
o klinické studii
musí být
předložena poté, co
u 50. pacienta
proběhne následná
kontrola
po 15 letech; 4Q
























PŘÍLOHA III

OZNAČENÍ NA OBALU A PŘÍBALOVÁ INFORMACE
























A. OZNAČENÍ NA OBALU

ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNĚJŠÍM OBALU A VNITŘNÍM OBALU

ŠTÍTEK NA VNĚJŠÍM OBALU


1. NÁZEV LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU

Strimvelis 1-10 x 106 buněk/ml infuzní disperze


2. OBSAH LÉČIVÉ LÁTKY/LÉČIVÝCH LÁTEK

Autologní frakce obohacená CD34+ buňkami transdukovanými retrovirovým vektorem, který kóduje
humánní ADA cDNA sekvenci, o koncentraci 1-10 x 106 CD34+ buněk/ml.


3. SEZNAM POMOCNÝCH LÁTEK

Obsahuje také chlorid sodný.


4. LÉKOVÁ FORMA A OBSAH BALENÍ

Infuzní disperze.
Počet infuzních vaků:

Celkový počet buněk: x CD34+ buněk/kg: x

5. ZPŮSOB A CESTA/CESTY PODÁNÍ

Před použitím si přečtěte příbalovou informaci.
Intravenózní podání.