Procysbi

Léčba přípravkem PROCYSBI se má zahájit pod dohledem lékaře se zkušenostmi v léčbě cystinózy.
Aby se dosáhlo maximálního přínosu léčby, musí být léčba merkaptaminem zahájena ihned po
potvrzení diagnózy
Dávkování

Koncentraci cystinu v leukocytech lze stanovit pomocí řady různých technik, jako jsou například
specifické subpopulace leukocytů z těchto testů má přitom odlišné cílové hodnoty. Při rozhodování o diagnóze a dávkování přípravku
PROCYSBI u pacientů s cystinózou se mají zdravotničtí pracovníci řídit léčebnými cíli specifickými
pro daný test poskytnutými jednotlivými laboratořemi, jež testy provádějí. Cílem léčby je například
udržet obsah cystinu v leukocytech < 1 nmol hemicystinu/mg proteinu leukocytární reakcea nemají snadný přístup k příslušnému zařízení pro měření obsahu cystinu v leukocytech, má být cílem
léčby udržení koncentrace merkaptaminu v plazmě > 0,1 mg/l 30 minut po podání dávky.
Načasování měření: Přípravek PROCYSBI se má podávat každých 12 hodin. Stanovení obsahu
cystinu v leukocytech a/nebo merkaptaminu v plazmě se musí provést 12,5 hodiny po podání večerní
dávky v předchozí den, tedy 30 minut po podání následující ranní dávky.

Převedení pacientů z tvrdých tobolek merkaptamin-ditartarátu s okamžitým uvolňováním
Pacienty s cystinózou, kteří užívají merkaptamin-ditartarát s okamžitým uvolňováním, lze převést na
stejnou celkovou denní dávku přípravku PROCYSBI, jako byla jejich předchozí celková dávka
merkaptamin-ditartarátu s okamžitým uvolňováním. Celková denní dávka má být rozdělena na dvě
části a podávána každých 12 hodin. Maximální doporučená dávka merkaptaminu je 1,95 g/m2/den.
Používání dávek vyšších než 1,95 g/m2/den se nedoporučuje U pacientů, kteří se převádějí z merkaptamin-ditartarátu s okamžitým uvolňováním na přípravek
PROCYSBI, je třeba změřit jejich hladinu cystinu za 2 týdny a poté každé 3 měsíce, aby se stanovila
optimální dávka, jak je popsáno výše.

Nově diagnostikovaní dospělí pacienti
U nově diagnostikovaných dospělých pacientů se má začít podáváním 1/6 až 1/4 cílové udržovací
dávky přípravku PROCYSBI. Cílová udržovací dávka je 1,3 g/m2/den ve dvou rozdělených dávkách
podávaných každých 12 hodin snášenlivost a hladina cystinu v leukocytech zůstává >1 nmol hemicystinu/mg proteinu pomocí směsné leukocytární reakcePoužívání dávek vyšších než 1,95 g/m2/den se nedoporučuje Cílové hodnoty uvedené v souhrnu údajů o přípravku byly získány pomocí směsné leukocytární
reakce. Je třeba mít na paměti, že léčebné cíle deplece hladiny cystinu jsou specifické pro daný test
a že různé testy mají specifické léčebné cíle. Z toho důvodu se mají zdravotničtí pracovníci řídit
léčebnými cíli specifickými pro daný test poskytnutými jednotlivými laboratořemi, jež testy provádějí

Nově diagnostikovaná pediatrická populace
Cílové udržovací dávce 1,3 g/m2/den se lze přiblížit pomocí následující tabulky, která bere v úvahu
plochu tělesného povrchu i tělesnou hmotnost.

Tabulka 1: Doporučená dávka
Hmotnost v kilogramech Doporučená dávka v mg0阀㔀dávky.
Používání dávek vyšších než 1,95 g/m2/den se nedoporučuje.

Vynechání dávky
Pokud je vynechána dávka přípravku, mělá být podána co nejdříve. Pokud do příští dávky zbývají
čtyři hodiny nebo méně, nemá se chybějící dávka podávat a má se obnovit pravidelný dávkovací
režim. Dávka se nemá zdvojnásobovat.

Zvláštní populace

Pacienti se špatnou snášenlivostí
Pro pacienty s horší snášenlivostí je léčba i nadále významným přínosem, pokud se jejich hladiny
cystinu v leukocytech nacházejí pod hodnotou 2 nmol hemicystinu/mg proteinu směsné leukocytární reakce1,95 g/m2/den. Dávka 1,95 g/m2/den merkaptamin-ditartarátu s okamžitým uvolňováním byla spojena
se zvýšeným výskytem odstoupení od léčby v důsledku nesnášenlivosti a zvýšeného výskytu
nežádoucích účinků. Je-li merkaptamin na počátku léčby špatně snášen kvůli příznakům
v gastrointestinálním traktu nebo přechodným kožním vyrážkám, měla by se léčba dočasně zastavit a
poté znovu zahájit s nižší dávkou, která se postupně zvýší na náležitou dávku
Dialyzovaní pacienti a pacienti po transplantaci
Zkušenosti ukazují, že příležitostně jsou některé formy merkaptaminu u dialyzovaných pacientů hůře
snášeny monitorování hladin cystinu v leukocytech.

Pacienti s poruchou funkce ledvin
Úprava dávky není obvykle nutná, hladiny cystinu v leukocytech však mají být monitorovány.

Pacienti s poruchou funkce jater
Úprava dávky není obvykle nutná, hladiny cystinu v leukocytech však mají být monitorovány.

Způsob podání

Perorální podání.

Tento léčivý přípravek lze aplikovat formou spolknutí celé tobolky, smícháním obsahu tobolky
Tobolky
Podávání s jídlem
Merkaptamin-ditartarát lze podávat s kyselou ovocnou šťávou nebo vodou.
Merkaptamin-ditartarát se nemá podávat s jídlem s vysokým obsahem tuku nebo proteinů nebo se
zmraženými potravinami, jako je zmrzlina. Pacienti se mají snažit důsledně vyhýbat konzumaci jídla a
mléčných výrobků alespoň 1 hodinu před podáním přípravku PROCYSBI a 1 hodinu poté. Pokud
během tohoto období není možné dodržet lačnění, je přípustné požít během 1 hodiny před podáním
a po podání přípravku PROCYSBI pouze malé množství důležité podávat přípravek PROCYSBI ve vztahu k příjmu potravy po celou dobu konzistentním a
reprodukovatelným způsobem U pediatrických pacientů s rizikem vdechnutí, kteří jsou ve věku 6 let nebo mladší, je vhodné tvrdé
tobolky otevřít a jejich obsah rozmíchat s jídlem nebo pitím podle níže pokynů uvedených v bodě 6.6.

Návod pro zacházení s přípravkem před jeho podáním je uveden v bodě 6.6.