Novothirteen

Souhrn bezpečnostního profilu
Jako nejčastější nežádoucí účinek je uváděna bolest hlavy, která byla hlášena u 37 % pacientů.

Souhrn nežádoucích účinků v tabulce
V klinických studiích byl přípravek NovoThirteen podáván 82 pacientům s vrozeným nedostatkem
podjednotky A faktoru XIII
Frekvence výskytu všech nežádoucích účinků zjištěných u 82 pacientů s vrozeným nedostatkem FXIII
exponovaných v klinických studiích jsou uvedeny v následující tabulce podle tříd orgánových
systémů.

Frekvence výskytu jsou definovány podle následující konvence: velmi časté <1/10není známo nežádoucí účinky uvedeny v pořadí klesající závažnosti.

Poruchy krve a lymfatického systému

Časté

Leukopenie a zhoršená neutropenie
Poruchy nervového systému

Časté

Bolest hlavy
Poruchy svalové a kosterní soustavy atkáně

Časté  
 
 
Bolest končetin
Celkové poruchy a
Časté

Bolest v místě vpichu
Vyšetření

Časté
Časté

Neneutralizující protilátky

Fibrinové D-dimery zvýšeny

Popis vybraných nežádoucích účinků
U jednoho pacienta s dříve známou neutropenií došlo během léčby přípravkem NovoThirteen
k mírnému zhoršení neutropenie a leukopenie. Následné přerušení podávání přípravku NovoThirteen
navrátilo množství neutrofilů u tohoto pacienta na podobnou úroveň jako před léčbou tímto
přípravkem.

Neneutralizující protilátky byly pozorovány u 4 z 82 exponovaných pacientů s vrozeným nedostatkem
FXIII. Čtyři nežádoucí účinky spojené s neneutralizujícími protilátkami se projevily u pacientů do
18 let NovoThirteen. Všichni 4 pacienti dostali alespoň 2 dávky přípravku NovoThirteen. 3 z těchto pacientů
byli ze studie vyřazeni a pokračovali ve své původní léčbě. Jeden pacient pokračoval v léčbě rFXIII a
hladina protilátek u něj poklesla pod detekční limit. Protilátky neměly žádný inhibiční účinek
a u pacientů nedošlo v souvislosti s těmito protilátkami k žádným nežádoucím účinkům či krvácení.
Výskyt těchto protilátek byl u všech pacientů přechodný.

U jednoho zdravého subjektu došlo po podání první dávky přípravku NovoThirteen k vytvoření
nízkého titru přechodných neneutralizujících protilátek. Protilátky neměly žádnou inhibiční aktivitu
a u subjektu nedošlo v souvislosti s těmito protilátkami k žádným nežádoucím účinkům ani ke
krvácení. Protilátky během 6měsíčního sledování zmizely.

Ve všech případech byl vliv neneutralizujících protilátek shledán jako klinicky nevýznamný.

V poregistrační studii bezpečnosti byl u dětí s dědičným nedostatkem faktoru XIII po několika letech
léčby přípravkem NovoThirteen pozorován přechodný výskyt non-neutralizujících protilátek. S těmito
protilátkami nebyly spojeny žádné klinické nálezy.

Pediatrická populace
Celkem 21 pacientů bylo ve věku od 6 let do méně než 18 let a 6 pacientů bylo mladších 6 let byl přípravek NovoThirteen u pediatrických pacientů studiích byly nežádoucí účinky častěji hlášeny u pacientů od 6 let avšak mladších 18 let než u
dospělých. 3 pacienti na počátku léčby hlášeny non-neutralizující protilátky u pacientů ve věku od 6 do 18 let. 3 z těchto
pacientů byli ze studie vyřazeni z důvodů nežádoucích účinků.
U pacientů ve věku do 6 let nebyly hlášeny ani protilátky proti rFXIII, ani tromboembolické nežádoucí
příhody či další problémy s bezpečností.

Hlášení podezření na nežádoucí účinky
Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to
pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,
aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích
účinků uvedeného v Dodatku V.