Cystadane

Farmakoterapeutická skupina: Trávicí trakt a metabolismus, jiná léčiva, ATC kód: A16AA06.

Mechanismus účinku
Bylo prokázáno, že betain snižuje plazmatické hladiny homocysteinu u tří typů homocystinurie, tj.
deficitu CBS; deficitu MTHFR a poruchy kbl. Stupeň tohoto účinku byl závislý na absolutním stupni
hyperhomocysteinémie, přičemž u závažné hyperhomocysteinémie byl vyšší.

Farmakodynamické účinky
Bezvodý betain působí jako donor methylové skupiny při remethylaci homocysteinu na methionin u
pacientů s homocystinurií. V důsledku toho by se plazmatické hladiny homocysteinu měly u těchto
pacientů snížit na 20-30 % hladin před zahájením léčby.
Ukázalo se také, že bezvodý betain zvyšuje plazmatické hladiny methioninu a S-adenosylmethioninu
příjmu methioninu dietou byla pozorována nadměrná kumulace methioninu. Suplementace betainem
prokázala zlepšení metabolických abnormalit v mozkomíšní tekutině u pacientů s homocystinurií.

Klinická účinnost a bezpečnost
Zvýšené plazmatické hladiny homocysteinu jsou spojeny s kardiovaskulárními příhodami, jako je
například trombóza, osteoporózou, abnormalitami skeletu a dislokací oční čočky. V observačních
studiích bylo ošetřujícím lékařem uváděno klinické zlepšení přibližně 75 % pacientů, kteří užívali bezvodý betain. Většina těchto pacientů také dostávala další
léčbu, jako například vitamín B6 biochemickou odpovědí. Ve většině případů mělo přidání bezvodého betainu za následek další snížení
plazmatické hladiny homocysteinu. Je možné, že díky komplexní povaze terapie farmaceutická, adjuvantníléčby betainem. Pozdní detekce homocystinurie v symptomatickém stavu je zodpovědná za reziduální
morbiditu způsobenou ireverzibilním poškozením pojivové tkáně korigováno další léčbou. Dostupná klinická data neumožňují korelovat dávkování a klinickou
účinnost. Neexistuje žádný důkaz rozvoje tolerance.

V několika případech byly zvýšené hladiny methioninu v krvi spojeny s otokem mozku Monitorování plazmatických hladin homocysteinu prokázalo, že nástup účinku bezvodého betainu
nastal během několika dnů a že ustálená odpověď byla dosažena do jednoho měsíce.

Pediatrická populace
U pediatrických pacientů mladších 10 let je obvyklý účinný dávkovací režim 100 mg/kg/den
podávaných ve 2 dávkách denně; zvýšení frekvence na více než dvakrát denně anebo zvýšení dávky
nad 150 mg/kg/den nevede k dalšímu snížení homocysteinu.

Monitorování plazmatických koncentrací betainu nepomáhá definovat účinnost léčby, protože tyto
koncentrace neodpovídají přímo toku cytosolovou dráhou betain-homocystein methyltransferázy.