Libmeldy

Požadavky pro předkládání PSUR pro tento léčivý přípravek jsou uvedeny v seznamu
referenčních dat Unie a jakékoli následné změny jsou zveřejněny na evropském webovém portálu pro léčivé
přípravky.

Držitel rozhodnutí o registraci jeho registrace.



D. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ S OHLEDEM NA BEZPEČNÉ A ÚČINNÉ POUŽÍVÁNÍ
LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU

• Plán řízení rizik
Držitel rozhodnutí o registraci farmakovigilance podrobně popsané ve schváleném RMP uvedeném v modulu 1.8.2 registrace
a ve veškerých schválených následných aktualizacích RMP.

Aktualizovaný RMP je třeba předložit:
• na žádost Evropské agentury pro léčivé přípravky,
• při každé změně systému řízení rizik, zejména v důsledku obdržení nových informací, které
mohou vést k významným změnám poměru přínosů a rizik, nebo z důvodu dosažení význačného
milníku
• Další opatření k minimalizaci rizik

Před uvedením přípravku Libmeldy v každém členském státě se musí držitel rozhodnutí o registraci
dohodnout na obsahu a formátu edukačního a kontrolovaného distribučního programu s příslušným
národním orgánem.
Edukační a kontrolovaný distribuční program je zaměřen na poskytování informací o bezpečném
používání přípravku Libmeldy.

Držitel rozhodnutí o registraci zajistí, aby v každém členském státě, kde je přípravek Libmeldy uveden
na trh, měli všichni zdravotničtí pracovníci a pacienti / pečující osoby, u nichž se očekává, že budou
přípravek Libmeldy předepisovat, vydávat nebo používat, následující edukační balíček:
- edukační materiál pro lékaře,
- informační balíček pro pacienty.

Edukační materiál pro lékaře má obsahovat:
- souhrn údajů o přípravku,
- pokyny pro zdravotnické pracovníky,
- pokyny pro zacházení s přípravkem a způsob podání.

• Pokyny pro zdravotnické pracovníky musí obsahovat následující důležitá sdělení:

• upozornění, že existuje teoretická možnost, že léčba přípravkem Libmeldy může být spojena
s rizikem inzerční mutageneze, což může vést k rozvoji maligního onemocnění. U všech
pacientů mají být sledovány známky a příznaky onkogenní transformace, leukémie nebo
lymfomu; pacienti musí být poučeni o příznacích a známkách leukémie nebo lymfomu a musí
vyhledat okamžitou lékařskou pomoc, pokud se u nich objeví některý z těchto příznaků,
• upozornění týkající se opožděného přihojení štěpu trombocytů a pokyny k jeho léčbě,
• upozornění týkající se vzniku protilátek anti-ARSA a pokyny k jejich léčbě,
• upozornění na možné riziko selhání štěpu a nutnost sledovat pacienty,
• informace o studii LongTERM-MLD a co bude tato studie zahrnovat,
• doporučení týkající se důležitých záležitostí, které je nutné probrat s pacienty a/nebo
pečujícími osobami s ohledem na přípravek Libmeldy:
- možná rizika léčby přípravkem Libmeldy,
- známky jakéhokoli maligního onemocnění, jako je leukémie/lymfom, a jaká opatření
je třeba podniknout,
- obsah příručky pro pacienta a rodiče / pečující osoby,
- nutnost nosit kartu pacienta a ukázat ji každému zdravotnickému pracovníkovi, se
kterým přijde pacient do kontaktu,
- důležitost pravidelného sledování a dlouhodobého sledování,
• poskytnutí kontaktních údajů pro hlášení všech podezření na nežádoucí účinky a uvedení čísla
šarže daného léčivého přípravku, které je uvedeno na kartě pacienta.


• Pokyny pro zacházení s přípravkem a způsob podání pro zdravotnické pracovníky musí
obsahovat tyto klíčové prvky:

• pokyn, že přípravek Libmeldy musí být podán ve specializovaném léčebném centru se
zkušenostmi s transplantací hematopoetických kmenových buněk • pokyny k preventivním opatřením, která je třeba učinit před zacházením s přípravkem
Libmeldy nebo před jeho podáním,
• pokyny pro příjem a uchovávání přípravku Libmeldy,
• pokyny ke kontrole přípravku Libmeldy před podáním,
• pokyny k rozmrazování přípravku Libmeldy,
• poskytnutí kontaktních údajů pro hlášení všech podezření na nežádoucí účinky a uvedení čísla
šarže daného léčivého přípravku, které je uvedeno na kartě pacienta.

Informační balíček pacienta má obsahovat následující:
- příbalovou informaci,
- pokyny pro pacienta a rodiče / pečující osoby,
- kartu pacienta.

• Pokyny pro pacienty / pečující osoby mají obsahovat následující důležitá sdělení:

• upozornění, aby u pacienta byly sledovány příznaky leukémie nebo lymfomu a v případě
jakýchkoli příznaků byl okamžitě kontaktován odborný lékař, protože existuje malé riziko, že
se u pacienta může rozvinout leukémie nebo lymfom. Během rutinních každoročních kontrol,
které budou pokračovat i po skončení léčby, odborný lékař zkontroluje, zda v krvi pacienta
nejsou přítomny známky leukémie nebo lymfomu,
• pokyny se zdůrazněním nutnosti, aby rodič / pečující osoba nosili kartu pacienta s cílem
informovat jakéhokoli zdravotnického pracovníka, že dítě bylo léčeno přípravkem Libmeldy,
• poučení o důležitosti pravidelného sledování a hlášení jakýchkoli příznaků nebo obav
odbornému lékaři, který dítě ošetřuje,
• informace o studii LongTERM-MLD a o účelu studie,
• poskytnutí kontaktních údajů pro hlášení jakýchkoli nežádoucích účinků nebo příznaků
pacienta a co znamená, že léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování
• Karta pacienta musí obsahovat následující klíčová sdělení:
• prohlášení, že pacient byl léčen přípravkem Libmeldy, s číslem šarže léčivého přípravku
a datem léčby, aby byla zajištěna sledovatelnost podle pokynů pro sledování bezpečnosti
a účinnosti a řízení rizik léčivých přípravků pro moderní terapii • kontaktní údaje ošetřujícího lékaře,
• informace o možnosti falešné pozitivity určitých komerčních testů na infekci HIV kvůli
přípravku Libmeldy,
• prohlášení, že pacient byl léčen genovou terapií a nemůže darovat krev, orgány, tkáně nebo
buňky,
• podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků a o tom, že přípravek Libmeldy podléhá dalšímu
sledování ▼,
• kontaktní údaje, kde může zdravotnický pracovník získat další informace.

Držitel rozhodnutí o registraci zajistí, aby v každém členském státě, kde je přípravek Libmeldy uveden
na trh, byl zaveden systém zaměřený na kontrolu distribuce přípravku nad rámec rutinních opatření.
Před předepsáním a podáním přípravku musí být splněny následující požadavky:
Přípravek Libmeldy bude k dispozici pouze v léčebných centrech proškolených držitelem rozhodnutí
o registraci, aby byla zajištěna sledovatelnost buněk pacienta a vyrobeného léčivého přípravku mezi
ošetřující nemocnicí a místem výroby. Výběr léčebných center bude prováděn ve spolupráci
s národními zdravotnickými orgány. Jako součást procesu kvalifikace centra absolvují zdravotničtí
pracovníci školení zaměřené na edukační materiály pro lékaře.


•Povinnost uskutečnit poregistrační opatření

Držitel rozhodnutí o registraci uskuteční v daném termínu níže uvedená opatření:

Popis Termín splnění
Za účelem další charakterizace dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti přípravku
Libmeldy u dětí s pozdně infantilní nebo časně juvenilní formou MLD držitel
rozhodnutí o registraci provede a předloží výsledky prospektivní studie na
základě údajů z registru podle schváleného protokolu.

Průběžné zprávy
budou předkládány
v souladu s RMP.

Závěrečná zpráva
ze studie:
března






















PŘÍLOHA III

OZNAČENÍ NA OBALU A PŘÍBALOVÁ INFORMACE

























A. OZNAČENÍ NA OBALU


ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNĚJŠÍM OBALU

KOVOVÁ KAZETA


1. NÁZEV PŘÍPRAVKU

Libmeldy 2−10 x 106 buněk/ml infuzní disperze
atidarsagen autotemcel


2. OBSAH LÉČIVÉ LÁTKY

Autologní buňky obohacené o CD34+ populaci, která obsahuje hematopoetické kmenové
a progenitorové buňky lidské arylsulfatázy A

3. SEZNAM POMOCNÝCH LÁTEK

Obsahuje také dimethylsulfoxid, lidský albumin a chlorid sodný.


4. LÉKOVÁ FORMA A OBSAH BALENÍ

Infuzní disperze
10−20 ml
Počet infuzních vaků a buněk CD34+ na vak u tohoto pacienta najdete v informačním listu šarže.


5. ZPŮSOB A CESTA PODÁNÍ

Před použitím si přečtěte příbalovou informaci.
Intravenózní podání.