Zolgensma Zolgensma
Zolgensma je indikována k léčbě
- pacientů s 5q spinální muskulární atrofií stanovenou SMA 1. typu, nebo
- pacientů s 5q SMA s bialelickou mutací genu SMN1 a až 3 kopiemi genu SMN2.
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Zolgensma
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