Translarna Pro děti, pediatrická populace

Léčba pediatrických pacientů s tělesnou hmotností ≥ 12 kg se řídí doporučeními podle rozmezí tělesné
hmotnosti rozmezí, tj. 10 mg/kg tělesné hmotnosti ráno, 10 mg/kg tělesné hmotnosti v poledne a 20 mg/kg
tělesné hmotnosti večer
Bezpečnost a účinnost přípravku Translarna u dětí <12 kg a ve věku od 6 měsíců do 2 let nebyly dosud
stanoveny. Nejsou dostupné žádné údaje.

Způsob podání

Přípravek Translarna se užívá perorálně po smísení do formy suspenze v tekutině nebo v polotekuté
stravě. Sáčky se mají otevírat až v době přípravy dávky. Celý obsah každého sáčku by se měl smísit
s minimálně 30 ml tekutiny nebo jablečného protlakutekutin nebo polotekuté stravy lze zvýšit podle preferencí pacienta. Pacienti by měli užít celou dávku.

Návod k rekonstituci tohoto léčivého přípravku před jeho podáním je uveden v bodě 6.6.

4.3 Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.

Souběžné užívání intravenózních aminoglykosidů
4.4 Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Pacienti, kteří nenesou nonsense mutaci

Onemocnění pacientů musí být založeno na nosičství nonsense mutace v genu pro dystrofin, stanovené
genetickými testy. Pacientům, kteří nonsense mutaci nenesou, nemá být ataluren podáván.

Porucha funkce ledvin

U pacientů s těžkou poruchou funkce ledvin atalurenu a zvýšená hladina metabolitů atalurenu. Toxicita metabolitů není známá. Vyšší expozice
atalurenu byla spojována s potenciálním poklesem účinnosti. Pacienti s těžkou poruchou funkce ledvin
nebo v terminálním stadiu onemocnění ledvin proto mají být léčeni atalurenem pouze v případě, že
očekávaný klinický přínos převyšuje potenciální riziko, a mají být pečlivě sledováni s ohledem na
možnou toxicitu metabolitů a pokles účinnosti. Má se zvážit nižší dávka atalurenu.

Léčba se nemá zahajovat u dříve neléčených pacientů s eGFR < 30 ml/min
Změny lipidového profilu

Protože u některých pacientů v klinických studiích byly hlášeny změny lipidového profilu triglyceridy a cholesterolpacienta i častěji monitorovat celkový cholesterol, LDL, HDL a triglyceridy.


Hypertenze při současném užívání systémových kortikosteroidů

Protože v klinických studiích byla u některých pacientů při současném užívání systémových
kortikosteroidů hlášena hypertenze, u pacientů s DMD s nonsense mutací, kterým je podáván
ataluren souběžně s kortikosteroidy, se doporučuje každých 6 měsíců nebo podle klinického stavu
pacienta i častěji monitorovat klidový systolický a diastolický krevní tlak.

Monitorování renálních funkcí

Protože v kontrolovaných studiích nonsense mutace v genu pro dystrofin byl pozorován mírný vzestup
průměrné hodnoty sérového kreatininu, dusíku močoviny s DMD s nonsense mutací, kterým je podáván ataluren, se doporučuje každých 6 až 12 měsíců nebo
podle klinického stavu pacienta i častěji monitorovat hladiny sérového kreatininu, BUN a cystatinu C.

Možné interakce s jinými léčivými přípravky

Při současném podávání atalurenu s léčivými přípravky, které jsou induktory UGT1A9 nebo substráty
OAT1 nebo OAT3
Aminoglykosidy

Bylo prokázáno, že aminoglykosidy snižují čtecí aktivitu atalurenu in vitro. Bylo navíc zjištěno, že
ataluren zvyšuje nefrotoxicitu intravenózních aminoglykosidů. Je nutné se vyvarovat současného
podávání těchto léčivých přípravků s atalurenem kterým ataluren zvyšuje nefrotoxicitu intravenózních aminoglykosidů, souběžné použití jiných
nefrotoxických léčivých přípravků s atalurenem se nedoporučuje. Pokud se této situaci nelze vyhnout
bod 4.5